Beta-talassemia- tai myelodysplastinen oireyhtymäpotilaiden tutkimus SLN124:n turvallisuuden ja siedettävyyden tutkimiseksi
torstai 23. huhtikuuta 2020 päivittänyt: Silence Therapeutics plc
Vaiheen 1b kerta-annosten ja moniannosten ensimmäinen ihminen -tutkimus aikuispotilailla, joilla on verensiirrosta riippumaton beetatalasemia tai matalariskinen myelodysplastinen oireyhtymä SLN124:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokineettisen ja farmakodynaamisen vasteen tutkimiseksi
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena on määrittää SLN124:n turvallisuus ja siedettävyys ei-transfuusioriippuvaisen (NTD) β-talassemian ja matalariskisen myelodysplastisen oireyhtymän hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Kyustendil, Bulgaria
- MHAT Dr. Nikola Vasiliev AD
-
Pleven, Bulgaria
- UMHAT Dr. Georgi Stranski AD
-
Sofia, Bulgaria
- Medical Center COMAC MEDICAL
-
Sofia, Bulgaria
- UMHAT Sv. Ivan Rilski
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Hammersmith Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä ≥ 18 vuotta; BMI 18-35 kg/m2
- β-talassemia intermedia tai yhdiste heterotsygoottinen HbE/β-talassemia
- Ei verensiirrosta riippuvainen: ≤ 5 yksikköä punasoluja viimeisen 6 kuukauden aikana ja ilman verensiirtoa ≥ 8 viikkoa
- Hb välillä 5 - 11 g/dl
- Ferritiini > 250 µg/l ja/tai maksan rauta ≥ 3 mg Fe/g kuivapaino ja TSAT > 40 %
Poissulkemiskriteerit:
- Hemoglobiini S/β-talassemia, homotsygoottinen β-0-talassemia tai α-talassemia
- ALT/AST > 1,5 x normaalin yläraja tai kirroosi
- eGFR < 60 ml/min/1,73 m2
- Verihiutaleet <100 tai > 1000 x 109/l
- Hoitamaton B12/folaatin puutos
- Rautakelaatiohoito, ellei se ole stabiili ≥ 8 viikkoa
- Päivittäinen NSAID, terapeuttinen annos antikoagulanttia, ESA ≤ 12 viikkoa tai vakaa annos hydroksiureaa ≤ 6 kuukautta
- Merkittävä sydänsairaus (MI 6 kuukauden kuluttua, NYHA-luokan III-IV sydämen vajaatoiminta, pitkä QT)
- HIV tai aktiivinen hepatiitti B/C tai pahanlaatuinen syöpä 5 vuoden sisällä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
IMP toimitetaan liuoksena, jonka pätevä kliininen henkilökunta pistää potilaan vatsaan, olkavarsiin tai reisien etuosaan.
|
|
Kokeellinen: 0,3 mg/kg
|
IMP toimitetaan liuoksena, jonka pätevä kliininen henkilökunta pistää potilaan vatsaan, olkavarsiin tai reisien etuosaan.
|
|
Kokeellinen: 1,0 mg/kg
|
IMP toimitetaan liuoksena, jonka pätevä kliininen henkilökunta pistää potilaan vatsaan, olkavarsiin tai reisien etuosaan.
|
|
Kokeellinen: 3,0 mg/kg
|
IMP toimitetaan liuoksena, jonka pätevä kliininen henkilökunta pistää potilaan vatsaan, olkavarsiin tai reisien etuosaan.
|
|
Kokeellinen: 10,0 mg/kg
|
IMP toimitetaan liuoksena, jonka pätevä kliininen henkilökunta pistää potilaan vatsaan, olkavarsiin tai reisien etuosaan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on kaikki CTCAE V4.0:lla arvioidut haittavaikutukset, jotka sisälsivät pistoskohdan reaktion, mitataan lähtötasosta annoksen jälkeiseen seurantaan
Aikaikkuna: Jopa kaksi kuukautta
|
Jopa kaksi kuukautta
|
|
12 johtavaa EKG-parametria, mukaan lukien PR, QTcF ja QTcB, mitataan lähtötasosta annoksen jälkeiseen seurantaan
Aikaikkuna: Jopa kaksi kuukautta
|
Jopa kaksi kuukautta
|
|
kliininen kemia, hematologia, virtsaanalyysi, maksan toimintakokeet (mukaan lukien ALAT, ASAT, GGT) mitataan lähtötasosta annoksen jälkeiseen seurantaan
Aikaikkuna: Jopa kaksi kuukautta
|
Jopa kaksi kuukautta
|
|
pituus, paino, verenpaine, syke, hengitystaajuus ja lämpötila mitataan lähtötasosta annoksen jälkeiseen seurantaan
Aikaikkuna: Jopa kaksi kuukautta
|
Jopa kaksi kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Biomarkkerit mitataan lähtötasosta annoksen jälkeiseen seurantaan
Aikaikkuna: Jopa kaksi kuukautta
|
seerumin hepsidiinitaso (ng/ml), ferritiinitaso (ug/l), transferriinin saturaatio (%), rautataso (umol/L), hemoglobiini ja retikulosyyttien määrä analysoidaan keskuslaboratoriossa.
|
Jopa kaksi kuukautta
|
|
SLN124:n farmakokinetiikka plasmassa lähtötasosta annoksen jälkeiseen seurantaan
Aikaikkuna: Jopa kaksi kuukautta
|
Plasman huippupitoisuus (Cmax) analysoidaan keskuslaboratoriossa.
|
Jopa kaksi kuukautta
|
|
SLN124:n farmakokinetiikka plasmassa lähtötasosta annoksen jälkeiseen seurantaan
Aikaikkuna: Jopa kaksi kuukautta
|
Keskuslaboratorio analysoi plasman pitoisuus-aikakäyrän (AUC) alla olevan alueen.
|
Jopa kaksi kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 20. elokuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Torstai 30. syyskuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Torstai 14. lokakuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 7. marraskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 21. marraskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 25. marraskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 27. huhtikuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 23. huhtikuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Neoplasmat
- Sairaus
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Anemia
- Precancerous tilat
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Hemoglobinopatiat
- Oireyhtymä
- Myelodysplastiset oireyhtymät
- Preleukemia
- Talassemia
- beeta-talassemia
Muut tutkimustunnusnumerot
- SLN124-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .