劣性ジストロフィー性表皮水疱症関連 SCC 患者におけるリゴセルチブ

包含基準:

1. 18～79歳;
2. -RDEB関連の切除不能な局所進行性または転移性皮膚SCCの診断は、スクリーニング訪問の前に確認されました。
3. 以下のようにSCCの標準治療に応じない;外科的切除、放射線療法、および従来の化学療法など。 プラチン誘導体（すなわち、シスプラチンカルボプラチン）またはセツキシマブ、5-フルオロウラシル、ブレオマイシン、メトトレキサート、アドリアマイシン、タキサン、ゲムシタビンまたはイホスファミドの単独または組み合わせ;または、上皮成長因子阻害剤（セツキシマブやパニツムマブなど）や免疫チェックポイント（プログラム細胞死1）阻害剤（ニボルマブ、ペムブロリズマブ、センピリマブなど）などの以前の代替生物学的治療に反応しない. RDEB SCC および非 EB-SCC の標準治療に関する最近のガイドラインについては、
4. 現在、他のがん治療を受けていません。
5. 固形腫瘍バージョン1.1（RECIST 1.1）の応答基準に基づく測定可能な疾患
6. 患者（または患者の法定代理人）は、患者が研究の目的と必要な手順を理解し、研究に参加する意思があることを示すインフォームドコンセント文書に署名している必要があります。

除外基準:

1. 標準治療への対応外科的切除、放射線療法、および/または従来の化学療法。 プラチン誘導体（すなわち、シスプラチン、カルボプラチン）またはセツキシマブ、5-フルオロウラシル、ブレオマイシン、メトトレキサート、アドリアマイシン、タキサン、ゲムシタビンまたはイホスファミドの単独または組み合わせ;または、上皮成長因子阻害剤（セツキシマブやパニツムマブなど）や免疫チェックポイント（プログラム細胞死1）阻害剤（ニボルマブ、ペムブロリズマブ、センピリマブなど）などの代替生物学的治療。 RDEB SCC および非 EB-SCC の標準治療に関する最近のガイドラインについては、
2. -症候性うっ血性心不全または不安定狭心症を含むがこれらに限定されない、制御されていない併発疾患
3. -適切な治療に十分に反応しない活動性の全身性感染症
4. -溶血またはギルバート病に関連しない患者の総ビリルビン≧1.5mg/dL、溶血またはギルバート病に関連する場合は≧5.3mg/dL
5. -アラニントランスアミナーゼ（ALT）/アスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）≧2.5 x 正常上限（ULN）
6. 血清クレアチニン≧2.0 mg/dL または eGFR (推定糸球体濾過率)
7. 白血球数 ≤ 2000/μl または 好中球 ≤ 1500/μL または 血小板 ≤ 100 x103/μL または ヘモグロビン ≤ 7.9 g/dL
8. 既知のアクティブな HIV、B 型肝炎または C 型肝炎。アクティブとは次のように定義されます。 HIV または C 型肝炎 - ウイルス負荷の存在 b. B型肝炎 - 抗原陽性
9. 補正されていない低ナトリウム血症（血清ナトリウム値として定義
10. -出産の可能性のある女性患者、および妊娠の可能性のあるパートナーを持つ男性患者で、研究全体を通して厳格な避妊要件に従うことを望まない、最大30日間の非治療追跡期間を含む
11. 女性被験者：妊娠中または授乳中の女性、および生理学的に妊娠する可能性のあるすべての女性（つまり、 出産の可能性のある女性) 排卵の抑制に関連する組み合わせ (エストロゲンとプロゲストーゲンを含む) ホルモン避妊法 (経口または膣内または経皮) を含む、真珠指数 ≤1 の信頼できる避妊法を 1 つ以上使用する意思がある場合を除きます。排卵の抑制に関連するプロゲストーゲンのみのホルモン避妊（経口または注射または埋め込み）;子宮内器具（IUD）;子宮内ホルモン放出システム ( IUS);両側卵管閉塞;精管切除されたパートナーまたは性的禁欲。 信頼できる避妊は研究を通して維持されるべきです。 尿中の妊娠検査は、出産の可能性のあるすべての女性のスクリーニングで実施され、生検治療の前およびすべての来院時に繰り返されます。 閉経後の女性（「12ヶ月連続の無月経」と定義される生理的閉経）または永久不妊手術を受けた女性（例： 卵管閉塞、子宮摘出術または両側卵管摘出術) は、妊娠検査を受ける必要はありません。
12. コントロールされていない高血圧(つまり 収縮期血圧が140mmHg以上、拡張期血圧が90mmHg以上で、補完的な作用機序を持つ3種類以上の降圧薬を摂取している（利尿剤は1成分でなければならない）
13. -患者は現在参加しており、治験療法または全身療法を受けているか、治験薬の治験に参加して治験療法を受けているか、最初の投与から4週間以内に治験機器を使用しました。
14. -患者の能力を制限する精神疾患または社会的状況 研究要件に耐えるおよび/または遵守する
15. -患者（または患者の法的に承認された代理人）は、研究プロトコルを遵守する可能性が低い、または研究の性質と範囲、または研究手順と治療の可能性のある利益または望ましくない効果を理解できない。
16. -研究の結果を混乱させる可能性のある状態、治療、または検査室の異常の履歴または現在の証拠、研究の全期間にわたる患者の参加を妨げる、または参加する患者の最善の利益にならない、担当研究者の意見
17. -研究治療の構成要素のいずれかに対する既知の過敏症反応
18. 修正不可能な異常なバイタルサインにつながる既知の病状を持つ患者、またはクリニックに到着した時点でバイタルサインが異常な範囲内にある患者は、投薬を受けません。 この異常なバイタル サインが医学的に管理および対処されていない場合、その患者はいつでも除外されます (到着時または研究の途中に関係なく)。