열성 이영양성 수포성 표피박리증 관련 SCC 환자의 Rigosertib
2025년 7월 30일 업데이트: Thomas Jefferson University
국소 진행성/전이성 편평 세포 암종과 관련된 열성 이영양성 수포성 표피박리증 환자에서 Rigosertib의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 파일럿 공개 연구
이 파일럿 시험은 rigsertib 나트륨이 국소 진행성 편평 세포 암종(SCC)이 있는 열성 수포성 수포성 이영양성 표피 용해증(RDEB) 환자 치료에 어떻게 작용하는지 연구합니다.
Rigosertib은 정상 EB 세포는 영향을 받지 않은 채 수포 표피 용해(EB) 암세포를 선택적으로 표적으로 삼을 수 있습니다.
연구 개요
상세 설명
기본 목표:
I. CR 중 하나를 달성한 환자의 비율로 정의되는 전체 반응률(ORR)을 결정하여 이전 표준 치료에 실패한 진행성 SCC를 가진 RDEB 환자에서 경구 또는 IV rigosertib의 항종양 활성을 평가하기 위해 또는 RECIST v1.1 II의 PR. 경구 rigosertib의 안전성 및 내약성을 평가하기 위해 매일 3주, 1주 휴약 또는 72시간 CIV 주입으로 8주기 동안 2주 주기의 1-3일에 이어 4주 중 1-3일에 투여했습니다. 이후 주기
2차 목표:
I. 삶의 질(QoL)에 미치는 영향 평가 II. 모든 환자의 모든 보관 조직에 대해 수행된 바이오마커 분석(PI3K/Akt 및 PLK1 경로의 마커 포함)
탐색 목적:
I. 치료 전, 치료 중 및 치료 후 환자 종양의 엑솜 시퀀싱
개요: 환자는 경구 캡슐 또는 IV 주입으로 rigosertib 나트륨을 받게 됩니다. 적용 방식은 참가자의 필요, 일반적인 상태, 외래 치료 가능성 또는 입원 필요성에 따라 담당 조사관이 결정합니다.
환자는 4주 주기의 총 3주 동안 경구 rigosertib을 지속적으로 복용하게 됩니다(약물 복용 3주, 약물 중단 1주).
IV 치료의 경우, 환자는 처음 8개의 2주 주기 동안 2주 주기의 1, 2, 3일에 72시간 연속 주입으로 rigosertib IV를 투여받은 다음 4주기 중 1, 2, 3일에 rigosertib IV를 투여받게 됩니다. - 이후 주 주기.
환자는 52주 동안 치료를 받게 됩니다. 연구 치료 완료 후, 환자는 12개월 동안 3개월마다 주기적으로 추적 관찰됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
3
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- Sidney Kimmel Cancer Center at Thomas Jefferson University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 18-79세;
- 스크리닝 방문 이전에 확인된 피부의 절제 불가능, 국소 진행성 또는 전이성 SCC와 관련된 RDEB의 진단.
- 다음과 같이 SCC 표준 치료에 응답하지 않는 경우 예를 들어 외과적 절제, 방사선 요법 및 통상적인 화학 요법. 플라틴 유도체(즉, 시스플라틴 카보플라틴) 또는 세툭시맙, 5-플루오로우라실, 블레오마이신, 메토트렉세이트, 아드리아마이신, 탁산, 젬시타빈 또는 이포스파미드 단독 또는 조합; 또는 표피 성장 인자 억제제(예: cetuximab 및 panitumumab) 또는 면역 체크포인트(프로그램된 세포 사멸 1) 억제제(예: nivolumab, pembrolizumab, cempilimab)와 같은 이전의 대체 생물학적 치료법에 반응하지 않습니다. RDEB SCC 및 비 EB-SCC에 대한 치료 표준에 대한 최근 지침
- 현재 다른 암 치료를 받고 있지 않습니다.
- 고형 종양 버전 1.1(RECIST 1.1)의 반응 기준에 기반한 측정 가능한 질병
- 환자(또는 환자의 법적 대리인)는 환자가 연구의 목적과 절차를 이해하고 연구에 참여할 의향이 있음을 나타내는 동의서에 서명해야 합니다.
제외 기준:
- 치료 표준에 대한 반응 a. 외과적 절제, 방사선 요법 및/또는 기존의 화학 요법. 플라틴 유도체(즉, 시스플라틴, 카르보플라틴) 또는 세툭시맙, 5-플루오로우라실, 블레오마이신, 메토트렉세이트, 아드리아마이신, 탁산, 젬시타빈 또는 이포스파미드 단독 또는 조합; 또는 표피 성장 인자 억제제(예: cetuximab 및 panitumumab) 또는 면역 체크포인트(프로그램된 세포 사멸 1) 억제제(예: nivolumab, pembrolizumab, cempilimab)와 같은 대체 생물학적 치료법. RDEB SCC 및 비 EB-SCC에 대한 치료 표준에 대한 최근 지침
- 증후성 울혈성 심부전 또는 불안정 협심증을 포함하되 이에 국한되지 않는 조절되지 않는 병발성 질환
- 적절한 치료에 적절하게 반응하지 않는 활동성 전신 감염
- 총 빌리루빈 ≥ 1.5mg/dL 용혈 또는 길버트병과 관련 없음, 용혈 또는 길버트병과 관련된 환자의 경우 ≥5.3mg/dL
- 알라닌 트랜스아미나제(ALT)/아스파르테이트 트랜스아미나제(AST) ≥ 2.5 x 정상 상한치(ULN)
- 혈청 크레아티닌 ≥2 .0 mg/dL 또는 eGFR(추정 사구체 여과율)
- 백혈구 수 ≤ 2000/μl 또는 호중구 ≤ 1500/μL 또는 혈소판 ≤ 100 x103/μL 또는 헤모글로빈 ≤ 7.9g/dL
- 알려진 활동성 HIV, B형 간염 또는 C형 간염, 여기에서 활동성은 다음과 같이 정의됩니다. HIV 또는 C형 간염 - 바이러스 부하의 존재 b. B형 간염 - 항원 양성
- 교정되지 않은 저나트륨혈증(다음의 혈청 나트륨 값으로 정의됨)
- 최대 30일의 비치료 추적 관찰 기간을 포함하여 연구 전반에 걸쳐 엄격한 피임 요건을 따르기를 꺼리는 가임 여성 환자 및 가임 파트너가 있는 남성 환자
- 여성 피험자: 임신 또는 수유 중인 여성 및 생리학적으로 임신할 수 있는 모든 여성(즉, 가임 여성) 배란 억제와 관련된 복합(에스트로겐 및 프로게스토겐 함유) 호르몬 피임법(경구 또는 질내 또는 경피)을 포함하여 진주 지수가 1 이하인 하나 이상의 신뢰할 수 있는 피임 방법을 기꺼이 사용하지 않는 한; 배란 억제와 관련된 프로게스토겐 단독 호르몬 피임(경구 또는 주사 가능 또는 이식 가능); 자궁 내 장치(IUD); 자궁내 호르몬 방출 시스템(IUS); 양측 난관 폐색; 정관 수술 파트너 또는 성적 금욕. 신뢰할 수 있는 피임법은 연구 내내 유지되어야 합니다. 소변 임신 검사는 모든 가임 여성의 스크리닝 시 수행되며 생검 치료 전과 모든 방문 시 반복됩니다. 폐경 후 여성("연속 12개월의 무월경"으로 정의되는 생리학적 폐경) 또는 영구적으로 불임 수술을 받은 여성(예: 난관 폐색, 자궁 적출술 또는 양측 난관 절제술)은 임신 테스트를 받을 필요가 없습니다.
- 조절되지 않는 고혈압 라. (즉. 보완 작용 기전이 있는 3가지 이상의 항고혈압제를 복용했음에도 불구하고 수축기 혈압이 140mmHg 이상 및 이완기 혈압이 90mmHg 이상인 경우(이뇨제는 1성분이어야 함)
- 환자가 현재 참여하여 연구 요법 또는 전신 요법을 받고 있거나, 시험 약제의 연구에 참여하고 연구 요법을 받았거나 첫 번째 치료 용량의 4주 이내에 시험 장치를 사용했습니다.
- 연구 요건을 견디고/하거나 준수하는 환자의 능력을 제한하는 정신 질환 또는 사회적 상황
- 환자(또는 환자의 법적 권한을 위임받은 대리인)가 연구 프로토콜을 준수할 가능성이 없거나 연구의 특성과 범위 또는 연구 절차 및 치료의 가능한 이점 또는 원치 않는 효과를 이해할 수 없습니다.
- 연구 결과를 혼란스럽게 만들거나, 전체 연구 기간 동안 환자의 참여를 방해하거나, 참여하는 것이 환자에게 최선의 이익이 되지 않을 수 있는 임의의 상태, 요법 또는 검사실 이상에 대한 병력 또는 현재 증거 치료 조사자의 의견
- 연구 치료제의 구성 요소에 대해 알려진 과민 반응
- 교정할 수 없는 비정상적인 활력 징후로 이어지는 알려진 의학적 상태를 가진 환자 또는 진료소 도착 시 활력 징후가 비정상적인 범위 내에 있는 환자는 약물을 투여받지 않습니다. 이 비정상적인 활력 징후가 의학적으로 제어되지 않고 처리되지 않으면 해당 환자는 언제든지 제외됩니다(도착 시 또는 연구 중간에 관계없이).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료(rigosertib 나트륨)
환자는 52주 동안 경구 또는 IV로 rigosertib 나트륨을 투여받습니다.
환자는 4주 주기(약물 복용 3주, 약 1주 중단)마다 총 3주 동안 경구 rigosertib을 지속적으로 복용하게 됩니다.
IV의 경우, rigosertib은 처음 8개의 2주 주기 동안 2주 주기의 1, 2, 3일에 72시간 연속 주입으로 투여되고, 이후 4주 주기의 1, 2, 3일에 rigosertib가 투여됩니다. .
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보조 연구
다른 이름들:
PO 또는 72시간 연속 주입
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전체 응답률(ORR)
기간: 치료 후 최대 12개월까지 기준선
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완전 반응(CR) 또는 부분 반응(PR)을 달성한 환자의 비율로 정의
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치료 후 최대 12개월까지 기준선
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치료 관련 부작용 발생률
기간: 치료 후 최대 12개월까지 기준선
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안전성 평가는 부작용 보고서의 의학적 검토와 활력 징후 측정, 신체 검사 및 임상 실험실 테스트 결과를 기반으로 합니다.
결과는 국립 암 연구소(NCI) 유해 사례에 대한 공통 용어 기준(CTCAE), 버전 5.0 용어 및 등급을 사용하여 유해 사례의 집합체로 보고될 것입니다.
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치료 후 최대 12개월까지 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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삶의 질 수포성표피박리증(QOLEB) 설문지
기간: 치료 후 최대 12개월까지 기준선
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QOLEB 설문지에서 점수를 분석하는 데 사용되는 설명 방법.
"전혀 그렇지 않다"에서 "일정하다"까지 4개의 응답 선택이 있는 17개의 질문으로 구성됩니다.
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치료 후 최대 12개월까지 기준선
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바이오마커 분석
기간: 치료 후 최대 12개월까지 기준선
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고정된 조직은 인산화된 AKT(p473 Akt), 인산화된 C-RAF(p-S338 RAF), 인산화된 ERK 및 절단된 카스파제에 대해 생성된 항체로 면역조직화학을 사용하여 평가될 것입니다.
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치료 후 최대 12개월까지 기준선
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Rigosertib sodium 치료의 효능: 객관적 반응률
기간: 기준선에서 치료 종료까지(52주)
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객관적 반응률(ORR)은 해당 정확한 이항 90% 신뢰 구간으로 계산됩니다.
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기준선에서 치료 종료까지(52주)
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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엑소좀 시퀀싱
기간: 치료 후 최대 12개월까지 기준선
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전체 엑소좀 시퀀싱은 동결된 종양 조직에서 수행됩니다.
연구자들은 각 종양에서 확인된 체세포 돌연변이를 분류하고 이러한 데이터를 환자 반응 및 생체 외 종양 반응과 비교할 것입니다.
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치료 후 최대 12개월까지 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Neda Nikbakht, MD, PhD, Sidney Kimmel Cancer Center at Thomas Jefferson University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 8월 24일
기본 완료 (실제)
2025년 5월 5일
연구 완료 (실제)
2025년 5월 5일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 11월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 11월 22일
처음 게시됨 (실제)
2019년 11월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 8월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 7월 30일
마지막으로 확인됨
2025년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 19G.527
- JT 13813 (기타 식별자: JeffTrial Number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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