デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の小児男性参加者におけるASP0367（MA-0211）の安全性、忍容性、および予備的有効性を評価するための研究

包含基準:

• -被験者は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の診断を受けています（中央遺伝カウンセラーによって確認された）典型的なDMDと一致する臨床像として定義され、次の1つ：

  • -DMDの診断と一致する重度のジストロフィン欠乏症を示すジストロフィン免疫蛍光および/またはウエスタンブロット。
  • DMD 遺伝子内の識別可能な変異 (1 つまたは複数のエクソンの欠失/重複)、リーディング フレームが「アウト オブ フレーム」として予測できる場合
  • 機能性ジストロフィンタンパク質の産生を妨げると予想される変化（点突然変異、重複またはその他）を示す完全なジストロフィン遺伝子配列決定（すなわち、下流の終止コドンにつながるナンセンス突然変異または欠失/重複）。

• -生殖能力のある男性被験者（タナーステージ2以上）は、調査全体のスクリーニングから治験薬（IP）の最後の投与から30日後まで、次のいずれかを行うことに同意する必要があります。

  • 性交を控える、または
  • 異性間性交を行う場合は、コンドームを使用する必要があり、妊娠の可能性がある女性のパートナーは、非常に効果的な避妊方法を使用する必要があります。
• -被験者は、登録時（ベースライン時）の6か月前からコルチコステロイドの安定した処方を受けています。
• -被験者は、登録時（ベースライン時）の3か月前から安定した心臓療法を受けています。 、スピロノラクトン、エプレレノン）、および／またはベータ遮断薬療法またはそれらの併用療法。
• 被験者は10メートルのラン/ウォークインを完了することができません
• -被験者は、スクリーニングで4、5、または6のPUL 2.0エントリーアイテムAスコアを持っています。
• -被験者および被験者の親または法定後見人は、本研究に参加している間は別の介入研究に参加しないことに同意します。
• エクソンスキッピング療法を受けている対象については、対象は、ベースラインでの無作為化の前に、少なくとも6か月間、単一の市販製品による安定した投薬計画を行っていました。
• メトホルミンを使用している被験者の場合、被験者は登録時（ベースライン時）の3か月前から安定した用量のメトホルミンを服用しており、治験責任医師は被験者が現在のメトホルミン用量を維持することを期待しています。

除外基準:

• -被験者は、参加を妨げる研究登録前（ベースライン時）の4週間以内に急性疾患（すなわち、上気道またはウイルス感染）を患っていました。
• -被験者は、スクリーニング時の心エコー図で心臓駆出率が53％未満です。
• -被験者は、スクリーニング時に450ミリ秒を超えるフリデリシア補正（QTcF）を使用した3回の心電図（ECG）からの平均QT間隔を持っています。 平均 QTcF が上記の制限を超える場合は、さらに 3 通の ECG を 1 つ取得し、スクリーニングに利用できます。
• -被験者は、スクリーニング時に正常の上限（ULN）を超える心筋トロポニンI（cTnI）を持ち、臨床的に重要であると評価されます。
• -被験者は、コエンザイムQ10（CoQ10）、イデベノン、カルニチン、またはその他のミトコンドリアに焦点を当てたサプリメントまたは薬物をベースラインでの無作為化前の4週間以内に使用しました。 さらに、被験者は、ベースラインでの無作為化の4週間前に、フィブラートやチアゾリジンジオンなどのペルオキシソーム増殖因子活性化受容体（PPAR）リガンドを使用しました。
• -被験者は、ASP0367、または使用される製剤の成分に対して既知または疑われる過敏症を持っています。
• -スクリーニング時の血清シスタチンC> 2 x ULNによって定義されるように、被験者は腎機能が不十分です。
• -次の肝機能検査のいずれかが上昇している被験者：ガンマ-グルタミルトランスフェラーゼ[GGT]および/または総ビリルビン[TBL]）>スクリーニングで1.5 x ULN。
• -スクリーニングでA型肝炎ウイルス（HAV）抗体（免疫グロブリンM [IgM]）、B型肝炎表面（HBs）抗原、C型肝炎ウイルス（HCV）抗体またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）抗原/抗体の検査結果が陽性である被験者.
• 被験者は、統合失調症、双極性障害、または大うつ病性障害などの精神状態を持っています。
• -被験者は、自殺未遂、自殺行動の履歴があるか、スクリーニング前の1年以内に自殺念慮があり、コロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）を使用してレベル4または5の基準を満たすか、重大なリスクがある人スクリーニング時またはベースライン時に評価された自殺。
• -被験者には、研究への参加を妨げる深刻な行動または認知の問題があります。
• -被験者には、被験者を研究参加に適さないものにする何らかの状態があります。
• -被験者は現在他の治験治療を受けているか、登録時（ベースライン時）の3か月以内に他の治験治療を受けています。
• 被験者と親/保護者は、予定された訪問、IP管理計画、および研究手順に従うことを望まず、従うことができません。
• -被験者は、ベースラインでの無作為化前の2週間以内に臨床徴候や症状なしにコロナウイルス（SARS-CoV-2）感染の検査で陽性である、および/またはコロナウイルス（SARS-CoV-2）感染と一致する臨床徴候および症状があり、完全に回復しましたベースラインでの無作為化前の4週間以内。
• -親および/または介護者がコロナウイルス（SARS-CoV-2）への曝露のリスクが高い対象者の職歴（例：養護施設、食肉加工施設および矯正施設）または最近の旅行歴から、対象者の親を除くおよび/または介護者は、COVID-19 ワクチンのいずれかを適切に接種されています。