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原発性免疫性血小板減少症 (ITP) の成人患者におけるエフガルティギモドの有効性と安全性を評価する研究。 (ADVANCE)

2024年3月4日 更新者：argenx

原発性免疫性血小板減少症 (ITP) の成人患者におけるエフガルティギモド (ARGX 113) 10 mg/kg の静脈内投与の有効性と安全性を評価するための第 3 相、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験

これは、原発性 ITP 患者における ARGX-113 の有効性と安全性を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照多施設共同第 3 相試験です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

131

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Tucson、Arizona、アメリカ、85711
        • Investigator Site 0010038
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20007
        • Investigator Site 0010045
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32204
        • Investigator Site 0010034
      • Ocala、Florida、アメリカ、34474
        • Investigator site 0010037
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • Investigator Site 0010042
    • North Carolina
      • Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
        • Investigator Site 0010046
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • Investigator Site 0010049
      • Columbus、Ohio、アメリカ、44106
        • Investigator Site 0010040
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Investigator Site 0010041
  • イギリス
      • London、イギリス
        • Investigator Site 0440008
      • Rhyl、イギリス
        • Investigator Site 0440010
      • Southampton、イギリス
        • Investigator Site 0440012
      • Truro、イギリス
        • Investigator Site 0440014
  • イタリア
      • Campobasso、イタリア
        • Investigator Site 0390012
      • Milan、イタリア
        • Investigator Site 0390014
      • Monza、イタリア
        • Investigator Site 0390020
      • Novara、イタリア
        • Investigator Site 0390015
      • Ravenna、イタリア
        • Investigator Site 0390010
      • Reggio Calabria、イタリア
        • Investigator Site 0390011
      • Reggio Emilia、イタリア
        • Investigator Site 0390018
      • Rimini、イタリア
        • Investigator Site 0390019
      • Roma、イタリア
        • Investigator Site 0390021
      • Siena、イタリア
        • Investigator Site 0390009
      • Torino、イタリア
        • Investigator Site 0390017
      • Trieste、イタリア
        • Investigator Site 0390016
  • ウクライナ
      • Kharkiv、ウクライナ
        • Investigator Site 3800022
      • Mykolayiv、ウクライナ
        • Investigator site 3800006
  • オランダ
      • Den Haag、オランダ
        • Investigator site 0310006
      • Rotterdam、オランダ
        • Investigator Site 0310005
      • Rotterdam、オランダ
        • Investigator Site 0310007
  • オーストリア
      • Linz、オーストリア
        • Investigator Site 0430004
      • Vienna、オーストリア
        • Investigator Site 0430002
      • Vienna、オーストリア
        • Investigator Site 0430003
  • グルジア
      • Tbilisi、グルジア
        • Investigator Site 9950006
      • Tbilisi、グルジア
        • Investigator Site 9950007
      • Tbilisi、グルジア
        • Investigator Site 9950008
      • Tbilisi、グルジア
        • Investigator Site 9950009
      • Tbilisi、グルジア
        • Investigator Site 9950011
      • Tbilisi、グルジア
        • Investigator Site 9950012
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン
        • Investigator Site 0340006
      • Barcelona、スペイン
        • Investigator Site 0340007
      • Burgos、スペイン
        • Investigator Site 0340030
      • Madrid、スペイン
        • Investigator Site 0340009
      • Madrid、スペイン
        • Investigator Site 0340014
      • Madrid、スペイン
        • Investigator Site 0340015
      • Palma De Mallorca、スペイン
        • Investigator site 0340012
      • Sevilla、スペイン
        • Investigator Site 0340013
      • Valencia、スペイン
        • Investigator Site 0340004
      • Valencia、スペイン
        • Investigator Site 0340011
  • チェコ
      • Brno、チェコ
        • Investigator Site 4200001
      • Olomouc、チェコ
        • Investigator Site 4200008
      • Ostrava、チェコ
        • Investigator Site 4200006
      • Praha、チェコ
        • Investigator Site 4200007
  • ドイツ
      • Düsseldorf、ドイツ
        • Investigator Site 0490010
      • Essen、ドイツ
        • Investigator Site 0490008
      • Gießen、ドイツ
        • Investigator Site 0490012
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー
        • Investigator Site 0360004
      • Debrecen、ハンガリー
        • Investigator Site 0360006
      • Győr、ハンガリー
        • Investigator Site 0360015
      • Nyiregyhaza、ハンガリー
        • Investigator site 0360010
      • Szombathely、ハンガリー
        • Investigator Site 0360014
  • フランス
      • Clermont-Ferrand、フランス
        • Investigator Site 0330019
      • Créteil、フランス
        • Investigator Site 0330009
      • Le Mans、フランス
        • Investigator Site 0330015
      • Montpellier、フランス
        • Investigator Site 0330018
      • Pessac、フランス
        • Investigator Site 0330008
      • Périgueux、フランス
        • Investigator Site 0330016
      • Rouen、フランス
        • Investigator Site 0330017
  • ブルガリア
      • Pleven、ブルガリア
        • Investigator Site 3590001
      • Sofia、ブルガリア
        • Investigator Site 3590002
  • ベルギー
      • Brasschaat、ベルギー
        • Investigator Site 0320012
      • Brugge、ベルギー
        • Investigator Site 0320011
      • Leuven、ベルギー
        • Investigator Site 0320015
      • Turnhout、ベルギー
        • Investigator Site 0320014
      • Verviers、ベルギー
        • Investigator Site 0320020
      • Yvoir、ベルギー
        • Investigator site 0320002
  • ポーランド
      • Białystok、ポーランド
        • Investigator Site 0480030
      • Brzozów、ポーランド
        • Investigator Site 0480015
      • Bydgoszcz、ポーランド
        • Investigator Site 0480010
      • Chorzów、ポーランド
        • Investigator Site 0480013
      • Gdańsk、ポーランド
        • Investigator Site 0480012
      • Katowice、ポーランド
        • Investigator Site 0480008
      • Lodz、ポーランド
        • Investigator Site 0480011
      • Lublin、ポーランド
        • Investigator Site 0480014
      • Nowy Sącz、ポーランド
        • Investigator site 0480026
      • Wrocław、ポーランド
        • Investigator Site 0480016
  • ロシア連邦
      • Kaluga、ロシア連邦
        • Investigator site 0070006
      • Petrozavodsk、ロシア連邦
        • Investigator Site 0070007
      • Rostov-on-Don、ロシア連邦
        • Investigator Site 0070013
      • Syktyvkar、ロシア連邦
        • Investigator Site 0070015
      • Tula、ロシア連邦
        • Investigator Site 0070012
      • Ufa、ロシア連邦
        • Investigator site 0070010
  • 七面鳥
      • Adana、七面鳥
        • Investigator Site 0900002
      • Adapazarı、七面鳥
        • Investigator Site 0900007
      • Ankara、七面鳥
        • Investigator Site 0900003
      • Ankara、七面鳥
        • Investigator Site 0900006
      • Ankara、七面鳥
        • Investigator Site 0900008
      • Ankara、七面鳥
        • Investigator Site 0900015
      • Edirne、七面鳥
        • Investigator Site 0900016
      • Istanbul、七面鳥
        • Investigator Site 0900013
      • Izmir、七面鳥
        • Investigator Site 0900004
      • Kocaeli、七面鳥
        • Investigator Site 0900014
      • Malatya、七面鳥
        • Investigator Site 0900018
      • Manisa、七面鳥
        • Investigator Site 0900005
      • Mersin、七面鳥
        • Investigator Site 0900010
      • Samsun、七面鳥
        • Investigator Site 0900009
      • Tekirdağ、七面鳥
        • Investigator Site 0900017
      • Trabzon、七面鳥
        • Investigator Site 0900019
  • 日本
      • Bunkyō-Ku、日本
        • Investigator Site 0810024
      • Hirakata、日本
        • Investigator Site 0810015
      • Hiroshima、日本
        • Investigator Site 0810010
      • Iruma、日本
        • Investigator site 0810017
      • Isehara、日本
        • Investigator site 0810011
      • Kashiwa、日本
        • Investigator Site 0810022
      • Maebashi、日本
        • Investigator site 0810018
      • Minato-Ku、日本
        • Investigator site 0810020
      • Niigata、日本
        • Investigator Site 0810021
      • Sapporo、日本
        • Investigator site 0810014
      • Shibukawa、日本
        • Investigator site 0810016
      • Shimotsuke、日本
        • Investigator Site 0810023
      • Shinjuku-Ku、日本
        • Investigator Site 0810025

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -治験の要件を理解し、書面によるインフォームドコンセント（研究関連の健康情報の使用と開示に関する同意を含む）を提供し、治験プロトコルの手順を遵守する能力（必要な治験訪問を含む）。
  • -18歳以上の男性または女性の患者。
  • -無作為化の少なくとも3か月前に、米国血液学会基準に従ってITP診断が確認され、血小板減少症の他の病因が知られていない。
  • -治験責任医師の意見による、以前のITP療法（トロンボポエチン受容体アゴニスト[TPO-RA]以外）に対する反応によって裏付けられた診断。
  • 平均血小板数
  • 試験の開始時に、患者は同時 ITP 治療を受けており、過去に少なくとも 1 回の ITP 治療を受けているか、または ITP 治療を受けていないが少なくとも 2 回の治療を受けているITP。 ベースラインで許可された同時 ITP 治療を受けている患者は、無作為化前の少なくとも 4 週間は用量と頻度が安定していなければなりません。

許可されている同時 ITP 薬には、経口コルチコステロイド、経口免疫抑制剤、ダプソン/ダナゾール、フォスタマチニブ、および/または経口 TPO-RA が含まれます。 同時 ITP 療法を受けていない患者は、ベースラインの少なくとも 4 週間前に ITP 療法を受けていない場合、および抗 CD20 療法（リツキシマブなど）による以前の ITP 療法の場合は 6 か月間、この試験に適格です。

  • 出産の可能性のある女性は、スクリーニング来院時に血清妊娠検査が陰性でなければならず、ベースラインでの尿妊娠検査が陰性である必要があります。 女性は、卵胞刺激ホルモン（FSH）が 40 IU/L を超えて少なくとも 1 年間閉経後（継続的な無月経によって定義される）であるか、または外科的に不妊手術を受けていない限り（すなわち、子宮摘出術、両側卵管切除術を受けた女性）、出産の可能性があると見なされます。 、両方の卵巣が外科的に除去されているか、卵管結紮を含む恒久的な女性の不妊手術が文書化されている）。 卵胞刺激ホルモンは、ホルモン補充療法を受けていない無月経患者の閉経後の状態を確認するために使用できます。

  • 出産の可能性のある女性は、治験中および IMP の最終投与後 90 日間、非常に効果的または容認できる避妊方法を使用する必要があります。 彼らは、少なくとも1か月間、安定したレジメンでなければなりません：

    • 排卵の抑制に関連する組み合わせ（エストロゲンとプロゲストーゲンを含む）ホルモン避妊

      • オーラル
      • 膣内
      • 経皮

    • 排卵の阻害に関連するプロゲストーゲンのみのホルモン避妊:

      • オーラル
      • 注射可能
      • 埋め込み可能
    • 子宮内避妊器具 (IUD)
    • 子宮内ホルモン放出システム
    • 両側卵管閉塞
    • -精管切除されたパートナー（パートナーが試験参加者の唯一の性的パートナーであり、文書化された無精子症後の手順である場合）
    • 異性愛者との性的接触を絶え間なく控えること。 性的禁欲は、それが患者の好みの通常のライフスタイルである場合にのみ許容されます。

定期的な禁欲（カレンダー、徴候熱、排卵後の方法）は受け入れられません

  • 殺精子剤の有無にかかわらず男性または女性のコンドーム
  • 殺精子剤を含むキャップ、ダイヤフラム、またはスポンジ - 妊娠の可能性がある女性パートナーと性的に活発な未滅菌の男性患者は、許容される避妊方法、つまりコンドームを使用する必要があります。 真の性的禁欲を実践している男性患者（これが参加者の好みの通常のライフスタイルに沿っている場合）を含めることができます。 文書化された無精子症の術後処置を伴う精管切除を受けた滅菌済みの男性患者を含めることができます。 さらに、男性患者は、ICF の署名からこの期間中、治験期間中、および IMP の最終投与後 90 日間、精子を提供することはできません。

除外基準:

  • 別の状態に関連する ITP/血小板減少症、例えば、リンパ腫、慢性リンパ球性白血病、ウイルス感染、肝炎、誘発性または同種免疫性血小板減少症、または骨髄異形成に関連する血小板減少症。
  • -無作為化前4週間以内の抗凝固剤（例、ビタミンK拮抗薬、直接経口抗凝固剤）の使用。
  • -無作為化前の4週間以内の輸血の使用。
  • -無作為化の4週間前のIg（IV、皮下、または筋肉内経路）または血漿交換（PLEX）の使用。
  • -ランダム化前6か月以内の抗CD20療法（リツキシマブなど）の使用。
  • -無作為化前4週間以内のロミプロスチムの使用。
  • -ランダム化の4週間前に脾臓摘出術を受けました。
  • -無作為化前の3か月または5半減期（いずれか長い方）以内の他の治験薬の使用。
  • -ランダム化前の3か月以内に、以前に示されたもの以外のモノクローナル抗体または結晶化フラグメント（Fc）融合タンパク質の使用。

  • スクリーニング来院時に、以下のような臨床的に重大な検査異常：

    o ヘモグロビン ≤9 g/dL。

  • または - o 国際正規化比が 1.5 を超えるか、または活性化部分トロンボプラスチン時間が 1.5×ULN を超える。

  • また -

    o 総 IgG レベル

  • -悪性胸腺腫を含む悪性腫瘍、または骨髄増殖性またはリンパ増殖性疾患の病歴がある患者、適切な治療により治癒したとみなされない限り、スクリーニング前に3年以上再発の証拠はありません。 完全に切除された非黒色腫皮膚がん（基底細胞がんまたは扁平上皮がんなど）または子宮頸部上皮内がんの患者は、いつでも許可されます。
  • 適切な治療にもかかわらず、血圧が 160 mmHg (収縮期) および/または 100 mmHg (拡張期) を超える繰り返しの上昇として定義される、制御されていない高血圧。
  • -無作為化前の12か月以内の主要な血栓性または塞栓性イベント（例、心筋梗塞、脳卒中、肺塞栓症、深部静脈血栓症）の履歴。
  • -凝固障害または遺伝性血小板減少症の病歴または血小板減少症の家族歴。
  • -無作為化から4週間以内の最近または計画された大手術（脳、心臓、肺、肝臓、膀胱、または消化管などの主要臓器を含む）の履歴。

  • -以下の条件のいずれかを伴う活動性ウイルス感染のスクリーニングで陽性の血清検査：

    1. -陰性HBV DNA検査に関連しない限り、急性または慢性感染を示すB型肝炎ウイルス（HBV）（https://www.cdc.gov/hepatitis/HBV/PDFs/SerologicChartv8.pdf）
    2. HCV抗体アッセイに基づくC型肝炎ウイルス（HCV）（HCV RNA検査が陰性である場合を除く）
    3. -後天性免疫不全症候群 (AIDS) 定義の状態または CD4 数が 200 細胞/mm3 以下に関連する検査結果に基づくヒト免疫不全ウイルス (HIV)
  • -ITP以外の重要な不安定または制御されていない急性または慢性疾患の臨床的証拠（例、心血管、肺、血液、胃腸、内分泌、肝臓、腎臓、神経、悪性腫瘍、感染症、制御されていない糖尿病）患者を危険にさらす可能性のある適切な治療にもかかわらず過度のリスク。
  • -IMPの成分のいずれかに対する過敏症の既知の病歴を持つ患者。
  • -以前にefgartigimodの臨床試験に参加し、IMPの少なくとも1回の投与を受けた患者。
  • 妊娠中または授乳中の女性。
  • 治験責任医師または治験センターの従業員で、提案された治験またはその治験責任医師または治験センターの指示の下にある他の治験に直接関与するもの、および従業員または治験責任医師の家族。
  • -スクリーニング前の4週間以内に生/弱毒生ワクチンを受けた患者。 スクリーニング前の不活化ワクチン、サブユニットワクチン、多糖体ワクチン、またはコンジュゲートワクチンの受領は、除外基準とは見なされません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：efgartigimod
エフガルティギモドを投与されている患者
生物学的：efgartigimod
Efgartigimod の静脈内注入
他の名前：
  • ARGX-113
プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボを投与されている患者
他の：プラセボ
プラセボの静脈内注入

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
持続的な血小板数反応を伴う慢性 ITP 患者の割合は、試験の 19 週目から 24 週目までの 6 回の来院のうち少なくとも 4 回で少なくとも 50×10E9/L の血小板数を達成したものとして定義されます。
時間枠：最長 5 週間 (訪問 19 と 24 の間)
持続的な血小板数反応を伴う慢性 ITP 患者の割合は、研究の 19 週目から 24 週目までの 6 回の訪問のうち少なくとも 4 回で、1 リットルあたり少なくとも 50 × 10^9 の血小板数を達成したものとして定義されました。
最長 5 週間 (訪問 19 と 24 の間)

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
-慢性ITP集団で血小板数が50×10E9 / L以上の、計画された24週間の治療期間にわたる累積週数として定義される疾患制御の程度
時間枠：最長24週間（治療期間）
疾病管理の程度。慢性 ITP 集団において血小板数が 50 × 10^9/L 以上で、計画された 24 週間の治療期間中の累積週数として定義されます。
最長24週間（治療期間）
試験の19週目から24週目までの6回の訪問のうち少なくとも4回で、少なくとも50×10E9 / Lの血小板数を達成したと定義された、持続的な血小板数反応を伴う全人口（慢性および持続性ITP）患者の割合
時間枠：最長 5 週間 (訪問 19 と 24 の間)
研究の第17週から第24週までの8回の訪問のうち少なくとも6回で、少なくとも50×10^9/Lの血小板数を達成した全人口における被験者の割合。
最長 5 週間 (訪問 19 と 24 の間)
WHO分類の出血事象の発生率と重症度
時間枠：最大24週間（第1週から第24週まで）

全集団における世界保健機関 (WHO) 分類の出血イベントの発生率。

分析は、無作為化されたすべての被験者を含む完全な分析セットの母集団に対して実行されました。 この二次エンドポイントは、WHO 分類の出血スケールを使用しました。 出血は ITP の主要な臨床症状であり、通常は血小板数に関連していました。 したがって、出血を測定することは、この被験者集団を監視するために重要でした。 WHO 出血スケールは、ITP に固有のものでも検証されたものでもありませんでしたが、ITP の臨床研究で実装されていました。 ITP での出血を評価するための特定の有効なツールは利用できませんでした。
最大24週間（第1週から第24週まで）
試験の 17 週目から 24 週目までの 8 回の来院のうち少なくとも 6 回で、全集団で 50 x 10^9/L 以上の血小板数を達成した患者の割合。
時間枠：最長 7 週間 (訪問 17 と 24 の間)

持続的な血小板数反応を伴う全集団（慢性および持続性 ITP）の被験者の割合。勉強。

分析は、研究で無作為化されたすべての被験者を含む完全な分析セットの母集団に対して実行されました。
最長 7 週間 (訪問 17 と 24 の間)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

argenx

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年12月16日

一次修了 (実際)

2022年2月3日

研究の完了 (実際)

2022年2月3日

試験登録日

最初に提出

2019年12月4日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年12月4日

最初の投稿 (実際)

2019年12月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年3月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年3月4日

最終確認日

2024年3月1日

詳しくは

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  • ARGX-113-1801
  • 2019-002100-41 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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