Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til Efgartigimod hos voksne pasienter med primær immun trombocytopeni (ITP). (ADVANCE)

24. februar 2025 oppdatert av: argenx

En fase 3, multisenter, randomisert, dobbeltblindet, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Efgartigimod (ARGX 113) 10 mg/kg intravenøst ​​hos voksne pasienter med primær immun trombocytopeni (ITP)

Dette er en randomisert, dobbeltblind placebokontrollert multisenter fase 3-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til ARGX-113 hos pasienter med primær ITP.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

131

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Brasschaat, Belgia
        • Investigator Site 0320012
      • Brugge, Belgia
        • Investigator Site 0320011
      • Leuven, Belgia
        • Investigator Site 0320015
      • Turnhout, Belgia
        • Investigator Site 0320014
      • Verviers, Belgia
        • Investigator Site 0320020
      • Yvoir, Belgia
        • Investigator Site 0320002
  • Bulgaria
      • Pleven, Bulgaria
        • Investigator Site 3590001
      • Sofia, Bulgaria
        • Investigator Site 3590002
  • Den russiske føderasjonen
      • Kaluga, Den russiske føderasjonen
        • Investigator Site 0070006
      • Petrozavodsk, Den russiske føderasjonen
        • Investigator Site 0070007
      • Rostov-on-Don, Den russiske føderasjonen
        • Investigator Site 0070013
      • Syktyvkar, Den russiske føderasjonen
        • Investigator Site 0070015
      • Tula, Den russiske føderasjonen
        • Investigator Site 0070012
      • Ufa, Den russiske føderasjonen
        • Investigator Site 0070010
  • Forente stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85711
        • Investigator Site 0010038
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
        • Investigator Site 0010045
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32204
        • Investigator Site 0010034
      • Ocala, Florida, Forente stater, 34474
        • Investigator Site 0010037
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Investigator Site 0010042
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
        • Investigator Site 0010046
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Investigator Site 0010049
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 44106
        • Investigator Site 0010040
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Investigator Site 0010041
  • Frankrike
      • Clermont-Ferrand, Frankrike
        • Investigator Site 0330019
      • Créteil, Frankrike
        • Investigator Site 0330009
      • Le Mans, Frankrike
        • Investigator Site 0330015
      • Montpellier, Frankrike
        • Investigator Site 0330018
      • Pessac, Frankrike
        • Investigator Site 0330008
      • Périgueux, Frankrike
        • Investigator Site 0330016
      • Rouen, Frankrike
        • Investigator Site 0330017
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Investigator Site 9950006
      • Tbilisi, Georgia
        • Investigator site 9950007
      • Tbilisi, Georgia
        • Investigator site 9950008
      • Tbilisi, Georgia
        • Investigator site 9950009
      • Tbilisi, Georgia
        • Investigator site 9950011
      • Tbilisi, Georgia
        • Investigator site 9950012
  • Italia
      • Campobasso, Italia
        • Investigator Site 0390012
      • Milan, Italia
        • Investigator Site 0390014
      • Monza, Italia
        • Investigator Site 0390020
      • Novara, Italia
        • Investigator Site 0390015
      • Ravenna, Italia
        • Investigator Site 0390010
      • Reggio Calabria, Italia
        • Investigator Site 0390011
      • Reggio Emilia, Italia
        • Investigator Site 0390018
      • Rimini, Italia
        • Investigator Site 0390019
      • Roma, Italia
        • Investigator Site 0390021
      • Siena, Italia
        • Investigator Site 0390009
      • Torino, Italia
        • Investigator Site 0390017
      • Trieste, Italia
        • Investigator Site 0390016
  • Japan
      • Bunkyō-Ku, Japan
        • Investigator Site 0810024
      • Hirakata, Japan
        • Investigator Site 0810015
      • Hiroshima, Japan
        • Investigator Site 0810010
      • Iruma, Japan
        • Investigator Site 0810017
      • Isehara, Japan
        • Investigator site 0810011
      • Kashiwa, Japan
        • Investigator Site 0810022
      • Maebashi, Japan
        • Investigator Site 0810018
      • Minato-Ku, Japan
        • Investigator site 0810020
      • Niigata, Japan
        • Investigator Site 0810021
      • Sapporo, Japan
        • Investigator Site 0810014
      • Shibukawa, Japan
        • Investigator Site 0810016
      • Shimotsuke, Japan
        • Investigator Site 0810023
      • Shinjuku-Ku, Japan
        • Investigator Site 0810025
  • Nederland
      • Den Haag, Nederland
        • Investigator Site 0310006
      • Rotterdam, Nederland
        • Investigator Site 0310005
      • Rotterdam, Nederland
        • Investigator Site 0310007
  • Polen
      • Białystok, Polen
        • Investigator Site 0480030
      • Brzozów, Polen
        • Investigator Site 0480015
      • Bydgoszcz, Polen
        • Investigator Site 0480010
      • Chorzów, Polen
        • Investigator Site 0480013
      • Gdańsk, Polen
        • Investigator Site 0480012
      • Katowice, Polen
        • Investigator Site 0480008
      • Lodz, Polen
        • Investigator Site 0480011
      • Lublin, Polen
        • Investigator Site 0480014
      • Nowy Sącz, Polen
        • Investigator Site 0480026
      • Wrocław, Polen
        • Investigator Site 0480016
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Investigator Site 0340006
      • Barcelona, Spania
        • Investigator Site 0340007
      • Burgos, Spania
        • Investigator Site 0340030
      • Madrid, Spania
        • Investigator Site 0340009
      • Madrid, Spania
        • Investigator Site 0340014
      • Madrid, Spania
        • Investigator Site 0340015
      • Palma De Mallorca, Spania
        • Investigator Site 0340012
      • Sevilla, Spania
        • Investigator Site 0340013
      • Valencia, Spania
        • Investigator Site 0340004
      • Valencia, Spania
        • Investigator Site 0340011
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Investigator Site 0440008
      • Rhyl, Storbritannia
        • Investigator Site 0440010
      • Southampton, Storbritannia
        • Investigator Site 0440012
      • Truro, Storbritannia
        • Investigator Site 0440014
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia
        • Investigator Site 4200001
      • Olomouc, Tsjekkia
        • Investigator Site 4200008
      • Ostrava, Tsjekkia
        • Investigator Site 4200006
      • Praha, Tsjekkia
        • Investigator Site 4200007
  • Tyrkia
      • Adana, Tyrkia
        • Investigator Site 0900002
      • Adapazarı, Tyrkia
        • Investigator Site 0900007
      • Ankara, Tyrkia
        • Investigator Site 0900003
      • Ankara, Tyrkia
        • Investigator Site 0900006
      • Ankara, Tyrkia
        • Investigator Site 0900008
      • Ankara, Tyrkia
        • Investigator Site 0900015
      • Edirne, Tyrkia
        • Investigator Site 0900016
      • Istanbul, Tyrkia
        • Investigator Site 0900013
      • Izmir, Tyrkia
        • Investigator Site 0900004
      • Kocaeli, Tyrkia
        • Investigator Site 0900014
      • Malatya, Tyrkia
        • Investigator Site 0900018
      • Manisa, Tyrkia
        • Investigator Site 0900005
      • Mersin, Tyrkia
        • Investigator Site 0900010
      • Samsun, Tyrkia
        • Investigator Site 0900009
      • Tekirdağ, Tyrkia
        • Investigator Site 0900017
      • Trabzon, Tyrkia
        • Investigator Site 0900019
  • Tyskland
      • Düsseldorf, Tyskland
        • Investigator Site 0490010
      • Essen, Tyskland
        • Investigator Site 0490008
      • Gießen, Tyskland
        • Investigator Site 0490012
  • Ukraina
      • Kharkiv, Ukraina
        • Investigator Site 3800022
      • Mykolayiv, Ukraina
        • Investigator Site 3800006
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Investigator Site 0360004
      • Debrecen, Ungarn
        • Investigator Site 0360006
      • Győr, Ungarn
        • Investigator Site 0360015
      • Nyiregyhaza, Ungarn
        • Investigator Site 0360010
      • Szombathely, Ungarn
        • Investigator Site 0360014
  • Østerrike
      • Linz, Østerrike
        • Investigator Site 0430004
      • Vienna, Østerrike
        • Investigator Site 0430002
      • Vienna, Østerrike
        • Investigator Site 0430003

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Evne til å forstå kravene til utprøvingen, gi skriftlig informert samtykke (inkludert samtykke til bruk og avsløring av forskningsrelatert helseinformasjon), og å overholde prøveprotokollens prosedyrer (inkludert nødvendige prøvebesøk).
  • Mannlig eller kvinnelig pasient i alderen ≥18 år.
  • Bekreftet ITP-diagnose, minst 3 måneder før randomisering og i henhold til American Society of Hematology Criteria, og ingen kjent annen etiologi for trombocytopeni.
  • Diagnose støttet av en respons på en tidligere ITP-behandling (annet enn trombopoietinreseptoragonister [TPO-RAs]), etter etterforskerens oppfatning.
  • Gjennomsnittlig antall blodplater på
  • Ved starten av forsøket er pasienten enten på samtidig ITP-behandling(er) og har mottatt minst 1 tidligere behandling for ITP tidligere, eller pasienten er ikke på behandling for ITP, men har mottatt minst 2 tidligere behandlinger for ITP. Pasienter som får tillatt samtidig ITP-behandling(er) ved baseline, må ha vært stabile i dose og frekvens i minst 4 uker før randomisering.

Tillatte samtidige ITP-medisiner inkluderer orale kortikosteroider, orale immunsuppressiva, dapson/danazol, fostamatinib og/eller orale TPO-RA. Pasienter som ikke får samtidig ITP-behandling er også kvalifisert for studien hvis de ikke har mottatt tidligere ITP-behandling på minst 4 uker før baseline, og 6 måneder ved tidligere ITP-behandling med anti-CD20-behandling (f.eks. rituximab).

  • Kvinner i fertil alder må ha negativ serumgraviditetstest ved screeningbesøket og negativ uringraviditetstest ved baseline før prøvemedisinering (infusjon) kan gis. Kvinner anses som fertile med mindre de er postmenopausale (definert ved kontinuerlig amenoré) i minst 1 år med et follikkelstimulerende hormon (FSH) på >40 IE/L eller er kirurgisk sterilisert (dvs. kvinner som har hatt en hysterektomi, en bilateral salpingektomi , begge eggstokkene fjernet kirurgisk, eller har en dokumentert permanent steriliseringsprosedyre for kvinner inkludert tubal ligering). Follikkelstimulerende hormon kan brukes til å bekrefte postmenopausal status hos amenoréiske pasienter som ikke er på hormonell erstatningsterapi.

  • Kvinner i fertil alder bør bruke en svært effektiv eller akseptabel prevensjonsmetode under forsøket og i 90 dager etter siste administrering av IMP. De må være på en stabil diett, i minst 1 måned:

    • kombinert (østrogen- og gestagenholdig) hormonell prevensjon assosiert med hemming av eggløsning

      • muntlig
      • intravaginalt
      • transdermal

    • hormonell prevensjon som kun inneholder gestagen assosiert med hemming av eggløsning:

      • muntlig
      • injiserbar
      • implanterbar
    • intrauterin enhet (IUD)
    • intrauterint hormonfrigjørende system
    • bilateral tubal okklusjon
    • vasektomisert partner (forutsatt at partneren er den eneste seksuelle partneren til forsøksdeltakeren og dokumentert aspermi etter prosedyren)
    • kontinuerlig avholdenhet fra heteroseksuell seksuell kontakt. Seksuell avholdenhet er bare tillatt hvis det er den foretrukne og vanlige livsstilen til pasienten.

Periodisk avholdenhet (kalender, symptotermiske, etter eggløsningsmetoder) er ikke akseptabelt

  • mannlig eller kvinnelig kondom med eller uten sæddrepende middel
  • cap, diafragma eller svamp med sæddrepende middel - Ikke-steriliserte mannlige pasienter som er seksuelt aktive med en kvinnelig partner i fertil alder må bruke en akseptabel prevensjonsmetode, dvs. kondom. Mannlige pasienter som praktiserer ekte seksuell avholdenhet (når dette er i tråd med den foretrukne og vanlige livsstilen til deltakeren) kan inkluderes. Steriliserte mannlige pasienter som har gjennomgått en vasektomi med dokumentert aspermi etter prosedyre kan inkluderes. I tillegg har mannlige pasienter ikke lov til å donere sæd i denne perioden fra signering av ICF, gjennom hele forsøksperioden og i 90 dager etter siste administrering av IMP.

Ekskluderingskriterier:

  • ITP/trombocytopeni assosiert med en annen tilstand, f.eks. lymfom, kronisk lymfatisk leukemi, viral infeksjon, hepatitt, indusert eller alloimmun trombocytopeni, eller trombocytopeni assosiert med myeloid dysplasi.
  • Bruk av antikoagulantia (f.eks. vitamin K-antagonister, direkte orale antikoagulanter) innen 4 uker før randomisering.
  • Bruk av transfusjoner innen 4 uker før randomisering.
  • Bruk av Ig (IV, subkutan eller intramuskulær vei) eller plasmaferese (PLEX), 4 uker før randomisering.
  • Bruk av anti-CD20-behandling (f.eks. rituximab) innen 6 måneder før randomisering.
  • Bruk av romiplostim innen 4 uker før randomisering.
  • Gjennomgått splenektomi mindre enn 4 uker før randomisering.
  • Bruk av andre undersøkelseslegemidler innen 3 måneder eller 5 halveringstider av legemidlet (det som er lengst) før randomisering.
  • Bruk av monoklonale antistoffer eller krystalliserte fragment (Fc) fusjonsproteiner, andre enn de tidligere indikert, innen 3 måneder før randomisering.

  • Ved screeningbesøket, klinisk signifikante laboratorieavvik som nedenfor:

    o Hemoglobin ≤9 g/dL.

  • ELLER - o Internasjonalt normalisert forhold >1,5 eller aktivert partiell tromboplastintid >1,5×ULN.

  • ELLER -

    o Totalt IgG-nivå

  • Pasienter som har en historie med malignitet, inkludert malignt tymom, eller myeloproliferative eller lymfoproliferative lidelser, med mindre de anses kurert av adekvat behandling uten tegn på tilbakefall i ≥3 år før screening. Pasienter med fullstendig utskåret ikke-melanom hudkreft (som basalcellekarsinom eller plateepitelkarsinom) eller cervical carcinoma in situ vil være tillatt når som helst.
  • Ukontrollert hypertensjon, definert som et gjentatt forhøyet blodtrykk over 160 mmHg (systolisk) og/eller 100 mmHg (diastolisk) til tross for passende behandlinger.
  • Anamnese med større trombotiske eller emboliske hendelser (f.eks. hjerteinfarkt, hjerneslag, lungeemboli, dyp venetrombose) innen 12 måneder før randomisering.
  • Historie med koagulopati eller arvelig trombocytopeni eller familiehistorie med trombocytopeni.
  • Historie om en nylig eller planlagt større operasjon (som involverer store organer, f.eks. hjerne, hjerte, lunge, lever, blære eller mage-tarmkanalen) innen 4 uker etter randomisering.

  • Positiv serumtest ved screening for en aktiv virusinfeksjon med en av følgende tilstander:

    1. Hepatitt B-virus (HBV) som er indikasjon på en akutt eller kronisk infeksjon, med mindre det er forbundet med en negativ HBV DNA-test (https://www.cdc.gov/hepatitis/HBV/PDFs/SerologicChartv8.pdf)
    2. Hepatitt C-virus (HCV) basert på HCV-antistoffanalyse (med mindre assosiert med en negativ HCV RNA-test)
    3. Humant immunsviktvirus (HIV) basert på testresultater som er assosiert med en ervervet immunsviktsyndrom (AIDS)-definerende tilstand eller et CD4-tall ≤200 celler/mm3
  • Klinisk bevis på betydelige ustabile eller ukontrollerte akutte eller kroniske sykdommer andre enn ITP (f.eks. kardiovaskulær, pulmonal, hematologisk, gastrointestinal, endokrin, lever, nyre, nevrologisk, malignitet, infeksjonssykdommer, ukontrollert diabetes) til tross for passende behandlinger som kan sette pasienten til unødig risiko.
  • Pasienter med kjent medisinsk historie med overfølsomhet overfor noen av ingrediensene i IMP.
  • Pasienter som tidligere har deltatt i en klinisk studie med efgartigimod og har fått minst én administrering av IMP.
  • Drektige eller ammende kvinner.
  • Ansatte ved etterforskeren eller prøvesenteret, med direkte involvering i den foreslåtte rettssaken eller andre forsøk under ledelse av den etterforskeren eller prøvesenteret, samt familien til de ansatte eller etterforskeren.
  • Pasienter som fikk en levende/levende svekket vaksine innen 4 uker før screening. Mottak av inaktivert, underenhets-, polysakkarid- eller konjugert vaksine når som helst før screening anses ikke som et eksklusjonskriterium.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: efgartigimod
Pasient som får efgartigimod
Biologisk: efgartigimod
Intravenøs infusjon av efgartigimod
Andre navn:
  • ARGX-113
Placebo komparator: Placebo
Pasienter som får placebo
Annen: Placebo
Intravenøs infusjon av placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakerne med kronisk ITP med en vedvarende respons på blodplatetelling definert som å oppnå blodplatetall på minst 50 × 10^9/l for minst 4 av de 6 besøkene mellom uke 19 og 24 i rettssaken.
Tidsramme: Fra uke 19 til uke 24
Prosentandel av deltakerne med kronisk ITP med en vedvarende respons på blodplatetall ble definert som å oppnå blodplatetall på minst 50 × 10^9/l for minst 4 av de 6 besøkene mellom uke 19 og 24 av studien.
Fra uke 19 til uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Omfanget av sykdomskontroll definert som antall kumulative uker over den planlagte 24-ukers behandlingsperioden med blodplatetall på ≥50 × 10^9/l i den kroniske ITP-populasjonen
Tidsramme: Fra uke 1 til uke 24
Omfanget av sykdomskontroll, definert som det kumulative antall uker over den planlagte 24-ukers behandlingsperioden med blodplatetall på ≥50 × 10^9/l i den kroniske ITP-populasjonen.
Fra uke 1 til uke 24
Prosentandel av deltakerne med en vedvarende respons på blodplater for minst 4 av de 6 besøkene mellom uke 19 og 24 av studien
Tidsramme: Fra uke 19 til uke 24
Prosentandel av deltakerne i den totale befolkningen (kronisk og vedvarende ITP) med en vedvarende respons på blodplater, definert som å oppnå blodplatetall på minst 50 × 10^9/l for minst 4 av de 6 besøkene mellom ukene 19 og 24 av studien.
Fra uke 19 til uke 24
Forekomst og alvorlighetsgrad av WHO-klassifiserte blødningshendelser
Tidsramme: Fra uke 1 til uke 24

Forekomst av Verdens helseorganisasjon (WHO) -klassifiserte blødningshendelser i den totale befolkningen.

Dette sekundære endepunktet brukte WHO-klassifisert blødningsskala. Blødning var den dominerende kliniske manifestasjonen av ITP og var vanligvis relatert til antall blodplater. Følgelig var måling av blødning viktig for å overvåke denne deltakerpopulasjonen.
Fra uke 1 til uke 24
Prosentandel av deltakerne i den totale befolkningen som oppnår blodplatetall på minst 50 × 10^9/l for minst 6 av de 8 besøkene mellom uke 17 og uke 24
Tidsramme: Fra uke 17 til uke 24
Prosentandel av deltakerne i den totale befolkningen som oppnår blodplatetall på minst 50 × 10^9/l for minst 6 av de 8 besøkene mellom uke 17 og 24 av studien.
Fra uke 17 til uke 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

argenx

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. desember 2019

Primær fullføring (Faktiske)

3. februar 2022

Studiet fullført (Faktiske)

3. februar 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. desember 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. desember 2019

Først lagt ut (Faktiske)

5. desember 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. februar 2025

Sist bekreftet

1. februar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ARGX-113-1801
  • 2019-002100-41 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere