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원발성 면역 혈소판 감소증(ITP)이 있는 성인 환자에서 Efgartigimod의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구. (ADVANCE)

2024년 3월 4일 업데이트: argenx

원발성 면역 혈소판 감소증(ITP) 성인 환자를 대상으로 에프가르티지모드(ARGX 113) 10mg/kg 정맥 주사의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험

이것은 1차 ITP 환자에서 ARGX-113의 효능과 안전성을 평가하기 위한 무작위 이중 맹검 위약 대조 다기관 3상 시험입니다.

연구 개요

연구 유형

중재적

등록 (실제)

131

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

      • Tbilisi, 그루지야
        • Investigator Site 9950006
      • Tbilisi, 그루지야
        • Investigator Site 9950007
      • Tbilisi, 그루지야
        • Investigator Site 9950008
      • Tbilisi, 그루지야
        • Investigator Site 9950009
      • Tbilisi, 그루지야
        • Investigator Site 9950011
      • Tbilisi, 그루지야
        • Investigator Site 9950012
      • Den Haag, 네덜란드
        • Investigator site 0310006
      • Rotterdam, 네덜란드
        • Investigator Site 0310005
      • Rotterdam, 네덜란드
        • Investigator Site 0310007
      • Düsseldorf, 독일
        • Investigator Site 0490010
      • Essen, 독일
        • Investigator Site 0490008
      • Gießen, 독일
        • Investigator Site 0490012
      • Kaluga, 러시아 연방
        • Investigator site 0070006
      • Petrozavodsk, 러시아 연방
        • Investigator Site 0070007
      • Rostov-on-Don, 러시아 연방
        • Investigator Site 0070013
      • Syktyvkar, 러시아 연방
        • Investigator Site 0070015
      • Tula, 러시아 연방
        • Investigator Site 0070012
      • Ufa, 러시아 연방
        • Investigator site 0070010
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, 미국, 85711
        • Investigator Site 0010038
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20007
        • Investigator Site 0010045
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32204
        • Investigator Site 0010034
      • Ocala, Florida, 미국, 34474
        • Investigator site 0010037
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • Investigator Site 0010042
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, 미국, 27834
        • Investigator Site 0010046
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44106
        • Investigator Site 0010049
      • Columbus, Ohio, 미국, 44106
        • Investigator Site 0010040
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Investigator Site 0010041
      • Brasschaat, 벨기에
        • Investigator Site 0320012
      • Brugge, 벨기에
        • Investigator Site 0320011
      • Leuven, 벨기에
        • Investigator Site 0320015
      • Turnhout, 벨기에
        • Investigator Site 0320014
      • Verviers, 벨기에
        • Investigator Site 0320020
      • Yvoir, 벨기에
        • Investigator site 0320002
      • Pleven, 불가리아
        • Investigator Site 3590001
      • Sofia, 불가리아
        • Investigator Site 3590002
      • Barcelona, 스페인
        • Investigator Site 0340006
      • Barcelona, 스페인
        • Investigator Site 0340007
      • Burgos, 스페인
        • Investigator Site 0340030
      • Madrid, 스페인
        • Investigator Site 0340009
      • Madrid, 스페인
        • Investigator Site 0340014
      • Madrid, 스페인
        • Investigator Site 0340015
      • Palma De Mallorca, 스페인
        • Investigator site 0340012
      • Sevilla, 스페인
        • Investigator Site 0340013
      • Valencia, 스페인
        • Investigator Site 0340004
      • Valencia, 스페인
        • Investigator Site 0340011
      • London, 영국
        • Investigator Site 0440008
      • Rhyl, 영국
        • Investigator Site 0440010
      • Southampton, 영국
        • Investigator Site 0440012
      • Truro, 영국
        • Investigator Site 0440014
      • Linz, 오스트리아
        • Investigator Site 0430004
      • Vienna, 오스트리아
        • Investigator Site 0430002
      • Vienna, 오스트리아
        • Investigator Site 0430003
      • Kharkiv, 우크라이나
        • Investigator Site 3800022
      • Mykolayiv, 우크라이나
        • Investigator site 3800006
      • Campobasso, 이탈리아
        • Investigator Site 0390012
      • Milan, 이탈리아
        • Investigator Site 0390014
      • Monza, 이탈리아
        • Investigator Site 0390020
      • Novara, 이탈리아
        • Investigator Site 0390015
      • Ravenna, 이탈리아
        • Investigator Site 0390010
      • Reggio Calabria, 이탈리아
        • Investigator Site 0390011
      • Reggio Emilia, 이탈리아
        • Investigator Site 0390018
      • Rimini, 이탈리아
        • Investigator Site 0390019
      • Roma, 이탈리아
        • Investigator Site 0390021
      • Siena, 이탈리아
        • Investigator Site 0390009
      • Torino, 이탈리아
        • Investigator Site 0390017
      • Trieste, 이탈리아
        • Investigator Site 0390016
      • Bunkyō-Ku, 일본
        • Investigator Site 0810024
      • Hirakata, 일본
        • Investigator Site 0810015
      • Hiroshima, 일본
        • Investigator Site 0810010
      • Iruma, 일본
        • Investigator site 0810017
      • Isehara, 일본
        • Investigator site 0810011
      • Kashiwa, 일본
        • Investigator Site 0810022
      • Maebashi, 일본
        • Investigator site 0810018
      • Minato-Ku, 일본
        • Investigator site 0810020
      • Niigata, 일본
        • Investigator Site 0810021
      • Sapporo, 일본
        • Investigator site 0810014
      • Shibukawa, 일본
        • Investigator site 0810016
      • Shimotsuke, 일본
        • Investigator Site 0810023
      • Shinjuku-Ku, 일본
        • Investigator Site 0810025
      • Brno, 체코
        • Investigator Site 4200001
      • Olomouc, 체코
        • Investigator Site 4200008
      • Ostrava, 체코
        • Investigator Site 4200006
      • Praha, 체코
        • Investigator Site 4200007
      • Adana, 칠면조
        • Investigator Site 0900002
      • Adapazarı, 칠면조
        • Investigator Site 0900007
      • Ankara, 칠면조
        • Investigator Site 0900003
      • Ankara, 칠면조
        • Investigator Site 0900006
      • Ankara, 칠면조
        • Investigator Site 0900008
      • Ankara, 칠면조
        • Investigator Site 0900015
      • Edirne, 칠면조
        • Investigator Site 0900016
      • Istanbul, 칠면조
        • Investigator Site 0900013
      • Izmir, 칠면조
        • Investigator Site 0900004
      • Kocaeli, 칠면조
        • Investigator Site 0900014
      • Malatya, 칠면조
        • Investigator Site 0900018
      • Manisa, 칠면조
        • Investigator Site 0900005
      • Mersin, 칠면조
        • Investigator Site 0900010
      • Samsun, 칠면조
        • Investigator Site 0900009
      • Tekirdağ, 칠면조
        • Investigator Site 0900017
      • Trabzon, 칠면조
        • Investigator Site 0900019
      • Białystok, 폴란드
        • Investigator Site 0480030
      • Brzozów, 폴란드
        • Investigator Site 0480015
      • Bydgoszcz, 폴란드
        • Investigator Site 0480010
      • Chorzów, 폴란드
        • Investigator Site 0480013
      • Gdańsk, 폴란드
        • Investigator Site 0480012
      • Katowice, 폴란드
        • Investigator Site 0480008
      • Lodz, 폴란드
        • Investigator Site 0480011
      • Lublin, 폴란드
        • Investigator Site 0480014
      • Nowy Sącz, 폴란드
        • Investigator site 0480026
      • Wrocław, 폴란드
        • Investigator Site 0480016
      • Clermont-Ferrand, 프랑스
        • Investigator Site 0330019
      • Créteil, 프랑스
        • Investigator Site 0330009
      • Le Mans, 프랑스
        • Investigator Site 0330015
      • Montpellier, 프랑스
        • Investigator Site 0330018
      • Pessac, 프랑스
        • Investigator Site 0330008
      • Périgueux, 프랑스
        • Investigator Site 0330016
      • Rouen, 프랑스
        • Investigator Site 0330017
      • Budapest, 헝가리
        • Investigator Site 0360004
      • Debrecen, 헝가리
        • Investigator Site 0360006
      • Győr, 헝가리
        • Investigator Site 0360015
      • Nyiregyhaza, 헝가리
        • Investigator site 0360010
      • Szombathely, 헝가리
        • Investigator Site 0360014

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 임상시험의 요구 사항을 이해하고 서면 동의서를 제공하고(연구 관련 건강 정보의 사용 및 공개에 대한 동의 포함) 임상시험 프로토콜 절차(필수 임상시험 방문 포함)를 준수할 수 있는 능력.
  • 18세 이상의 남성 또는 여성 환자.
  • 미국혈액학회 기준에 따라 무작위 배정 최소 3개월 전에 ITP 진단이 확인되었으며 혈소판감소증에 대해 알려진 다른 병인은 없습니다.
  • 조사자의 의견에 따라 이전 ITP 요법(트롬보포이에틴 수용체 작용제[TPO-RA] 제외)에 대한 반응에 의해 뒷받침되는 진단.
  • 평균 혈소판 수
  • 시험 시작 시 환자는 동시 ITP 치료를 받고 있으며 과거에 ITP에 대한 사전 치료를 최소 1회 받았거나 환자가 ITP 치료를 받고 있지 않지만 이전 치료를 2회 이상 받은 적이 있습니다. ITP. 기준선에서 허용된 동시 ITP 치료를 받는 환자는 무작위 배정 전 최소 4주 동안 용량과 빈도가 안정적이어야 합니다.

허용되는 동시 ITP 약물에는 경구 코르티코스테로이드, 경구 면역억제제, 답손/다나졸, 포스타마티닙 및/또는 경구 TPO-RA가 포함됩니다. 동시 ITP 요법을 받지 않은 환자는 기준선 이전 최소 4주 동안 이전 ITP 요법을 받지 않았거나 항-CD20 요법(예: 리툭시맙)을 사용한 이전 ITP 요법의 경우 6개월 동안 시험에 적합합니다.

  • 가임 여성은 시험 약물(주입)을 투여하기 전에 스크리닝 방문 시 혈청 임신 검사 결과가 음성이어야 하고 기준선에서 소변 임신 검사 결과가 음성이어야 합니다. 여성은 >40 IU/L의 여포 자극 호르몬(FSH)으로 최소 1년 동안 폐경 후(지속적인 무월경으로 정의됨)가 아니거나 외과적으로 불임 처리(즉, 자궁 적출술, 양측 난관 절제술을 받은 여성)가 아니면 가임 가능성이 있는 것으로 간주됩니다. , 양쪽 난소를 수술로 제거했거나 난관 결찰술을 포함한 문서화된 영구 여성 불임 시술을 받은 경우). 난포 자극 호르몬은 호르몬 대체 요법을 받지 않는 무월경 환자의 폐경 후 상태를 확인하는 데 사용할 수 있습니다.
  • 가임 여성은 시험 기간 동안과 IMP의 마지막 투여 후 90일 동안 매우 효과적이거나 수용 가능한 피임 방법을 사용해야 합니다. 최소 1개월 동안 안정적인 요법을 받아야 합니다.

    • 배란 억제와 관련된 복합(에스트로겐 및 프로게스토겐 함유) 호르몬 피임법

      • 경구
      • 질내
      • 경피
    • 배란 억제와 관련된 프로게스토겐 단독 호르몬 피임:

      • 경구
      • 주사 가능한
      • 이식 가능한
    • 자궁 내 장치(IUD)
    • 자궁 내 호르몬 분비 시스템
    • 양측 난관 폐색
    • 정관 수술 파트너(파트너가 시험 참가자의 유일한 성 파트너이고 절차 후 무정자증 문서로 기록된 경우)
    • 이성애 성적 접촉에 대한 지속적인 금욕. 성적 금욕은 환자가 선호하고 일상적인 생활 방식인 경우에만 허용됩니다.

주기적인 금욕(달력, 증상체온, 배란 후 방법)은 허용되지 않습니다.

  • 살정제가 포함되거나 포함되지 않은 남성 또는 여성 콘돔
  • 캡, 다이어프램 또는 살정제가 함유된 스폰지 - 가임 여성 파트너와 성적으로 활동하는 비살균 남성 환자는 허용 가능한 피임 방법, 즉 콘돔을 사용해야 합니다. 진정한 성적 금욕을 실천하는 남성 환자(이것이 참가자의 선호되고 일반적인 생활 방식과 일치하는 경우)가 포함될 수 있습니다. 시술 후 문서화된 무정자증으로 정관 절제술을 받은 불임 남성 환자가 포함될 수 있습니다. 또한, 남성 환자는 ICF 서명 후 이 기간 동안, 시험 기간 동안, IMP 마지막 투여 후 90일 동안 정자 기증이 허용되지 않습니다.

제외 기준:

  • 림프종, 만성 림프구성 백혈병, 바이러스 감염, 간염, 유발성 또는 동종면역성 혈소판감소증, 또는 골수 이형성증과 관련된 혈소판감소증과 같은 다른 상태와 관련된 ITP/혈소판감소증.
  • 무작위화 전 4주 이내에 항응고제(예: 비타민 K 길항제, 직접 경구용 항응고제) 사용.
  • 무작위화 전 4주 이내에 수혈 사용.
  • 무작위화 4주 전에 Ig(IV, 피하 또는 근육내 경로) 또는 혈장교환술(PLEX) 사용.
  • 무작위화 전 6개월 이내에 항-CD20 요법(예: 리툭시맙)의 사용.
  • 무작위 배정 전 4주 이내에 로미플로스팀 사용.
  • 무작위화 전 4주 미만에 비장 절제술을 받은 자.
  • 무작위 배정 전 3개월 또는 약물의 5반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 다른 시험용 약물 사용.
  • 무작위화 전 3개월 이내에 이전에 표시된 것 이외의 단클론 항체 또는 결정화 단편(Fc) 융합 단백질의 사용.
  • 스크리닝 방문 시 임상적으로 유의한 다음과 같은 검사실 이상:

    o 헤모글로빈 ≤9g/dL.

  • 또는 - o 국제 정규화 비율 >1.5 또는 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간 >1.5×ULN.
  • 또는 -

    o 총 IgG 수준

  • 악성 흉선종, 골수증식성 또는 림프증식성 장애를 포함한 악성종양 병력이 있는 환자. 스크리닝 전 ≥3년 동안 재발의 증거가 없는 적절한 치료로 완치된 것으로 간주되지 않는 한. 완전히 절제된 비흑색종 피부암(예: 기저 세포 암종 또는 편평 세포 암종) 또는 자궁경부 상피내암 환자는 언제든지 허용됩니다.
  • 적절한 치료에도 불구하고 반복적으로 혈압이 160mmHg(수축기) 및/또는 100mmHg(이완기)를 초과하는 조절되지 않는 고혈압.
  • 무작위 배정 전 12개월 이내에 주요 혈전성 또는 색전성 사건(예: 심근 경색, 뇌졸중, 폐색전증, 심부 정맥 혈전증)의 병력.
  • 응고병증 또는 유전성 혈소판감소증의 병력 또는 혈소판감소증의 가족력.
  • 무작위화 4주 이내에 최근 또는 계획된 대수술(뇌, 심장, 폐, 간, 방광 또는 위장관과 같은 주요 장기 관련)의 병력.
  • 다음 조건 중 하나를 포함하는 활동성 바이러스 감염에 대한 스크리닝 시 양성 혈청 검사:

    1. B형 간염 바이러스(HBV)는 음성 HBV DNA 검사와 연관되지 않는 한 급성 또는 만성 감염을 나타내는 것입니다(https://www.cdc.gov/hepatitis/HBV/PDFs/SerologicChartv8.pdf).
    2. HCV-항체 검사에 기반한 C형 간염 바이러스(HCV)(HCV RNA 검사 음성과 관련되지 않은 경우)
    3. 후천성 면역결핍 증후군(AIDS)으로 정의되는 상태 또는 CD4 수치 ≤200 세포/mm3와 관련된 검사 결과에 기반한 인간 면역결핍 바이러스(HIV)
  • ITP 이외의 중요한 불안정하거나 조절되지 않는 급성 또는 만성 질환(예: 심혈관, 폐, 혈액, 위장, 내분비, 간, 신장, 신경, 악성 종양, 감염성 질환, 조절되지 않는 당뇨병)의 임상적 증거 과도한 위험.
  • IMP의 성분에 대해 알려진 과민 병력이 있는 환자.
  • 이전에 efgartigimod를 사용한 임상 시험에 참여했으며 IMP를 최소 1회 투여한 환자.
  • 임신 또는 수유중인 여성.
  • 해당 조사자 또는 시험 센터의 지시에 따라 제안된 시험 또는 기타 시험에 직접 관여하는 시험자 또는 시험 센터의 직원과 직원 또는 시험자의 가족.
  • 스크리닝 전 4주 이내에 생/약독화 생백신을 접종한 환자. 스크리닝 전 언제든지 불활성화, 서브유닛, 다당류 또는 결합 백신을 받는 것은 제외 기준으로 간주되지 않습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 에가르티지모드
에프가르티지모드를 투여받는 환자
에프가르티지모드 정맥주사
다른 이름들:
  • ARGX-113
위약 비교기: 위약
위약을 투여받은 환자
위약의 정맥 주입

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
시험 19주 내지 24주 사이에 6회 방문 중 적어도 4회에 대해 적어도 50×10E9/L의 혈소판 수를 달성하는 것으로 정의되는 지속적인 혈소판 수 반응을 갖는 만성 ITP 환자의 비율.
기간: 최대 5주(방문 19와 24 사이)
지속적인 혈소판 수 반응을 보이는 만성 ITP 피험자의 비율은 연구 19주에서 24주 사이에 6회 방문 중 최소 4회 동안 리터당 최소 50 × 10^9의 혈소판 수를 달성하는 것으로 정의되었습니다.
최대 5주(방문 19와 24 사이)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
만성 ITP 집단에서 혈소판 수가 50×10E9/L 이상인 계획된 24주 치료 기간 동안의 누적 주 수로 정의되는 질병 통제의 정도
기간: 최대 24주(치료기간)
만성 ITP 집단에서 혈소판 수가 ≥50 × 10^9/L인 계획된 24주 치료 기간 동안의 누적 주 수로 정의되는 질병 조절 정도.
최대 24주(치료기간)
시험 19주에서 24주 사이의 6회 방문 중 최소 4회 방문에서 최소 50×10E9/L의 혈소판 수치를 달성하는 것으로 정의되는 지속 혈소판 수치 반응을 보이는 전체 모집단(만성 및 지속적 ITP)에서 환자의 비율
기간: 최대 5주(방문 19와 24 사이)
연구 17주에서 24주 사이에 8회 방문 ​​중 최소 6회 방문에서 최소 50 × 10^9/L의 혈소판 수를 달성한 전체 인구 중 대상자의 비율.
최대 5주(방문 19와 24 사이)
WHO 분류 출혈 사건의 발생률 및 중증도
기간: 최대 24주(1주차부터 24주차까지)

전체 인구에서 세계보건기구(WHO) 분류 출혈 사건의 발생률.

모든 무작위 피험자를 포함하는 전체 분석 세트 모집단에 대해 분석을 수행했습니다. 이 2차 평가변수는 WHO 분류 출혈 척도를 사용했습니다. 출혈은 ITP의 우세한 임상 징후였으며 일반적으로 혈소판 수와 관련이 있었습니다. 따라서 출혈을 측정하는 것은 이 피험자 모집단을 모니터링하는 데 중요했습니다. WHO 출혈 척도는 ITP에 대해 특이적이거나 검증되지 않았지만 ITP 임상 연구에서 구현되었습니다. ITP에서 출혈을 평가하기 위한 구체적이고 검증된 도구가 없었습니다.

최대 24주(1주차부터 24주차까지)
시험 17주에서 24주 사이에 8회 방문 ​​중 최소 6회 방문에서 최소 50 x 10^9/L의 혈소판 수를 달성한 전체 인구 중 환자의 비율.
기간: 최대 7주(17~24차 방문 사이)

19주에서 24주 사이에 6회 방문 중 최소 4회 방문에서 최소 50 × 10^9/L의 혈소판 수치를 달성하는 것으로 정의되는 지속적인 혈소판 수치 반응을 보이는 전체 인구(만성 및 지속성 ITP)에서 피험자의 비율 공부하다.

분석은 연구의 모든 무작위 피험자를 포함하는 전체 분석 세트 모집단에서 수행되었습니다.

최대 7주(17~24차 방문 사이)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

간행물 및 유용한 링크

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유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 12월 16일

기본 완료 (실제)

2022년 2월 3일

연구 완료 (실제)

2022년 2월 3일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 12월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 12월 4일

처음 게시됨 (실제)

2019년 12월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 3월 7일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 3월 4일

마지막으로 확인됨

2024년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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