一项评估 Efgartigimod 在成年原发性免疫性血小板减少症 (ITP) 患者中的疗效和安全性的研究。 (ADVANCE)
2024年3月4日 更新者：argenx
一项评估 Efgartigimod (ARGX 113) 10 mg/kg 静脉注射治疗原发性免疫性血小板减少症 (ITP) 成年患者疗效和安全性的 3 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验
这是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心 3 期试验，旨在评估 ARGX-113 在原发性 ITP 患者中的疗效和安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
131
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Kharkiv、乌克兰
- Investigator Site 3800022
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Mykolayiv、乌克兰
- Investigator site 3800006
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Tbilisi、乔治亚州
- Investigator Site 9950006
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Tbilisi、乔治亚州
- Investigator Site 9950007
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Tbilisi、乔治亚州
- Investigator Site 9950008
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Tbilisi、乔治亚州
- Investigator Site 9950009
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Tbilisi、乔治亚州
- Investigator Site 9950011
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Tbilisi、乔治亚州
- Investigator Site 9950012
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Kaluga、俄罗斯联邦
- Investigator site 0070006
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Petrozavodsk、俄罗斯联邦
- Investigator Site 0070007
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Rostov-on-Don、俄罗斯联邦
- Investigator Site 0070013
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Syktyvkar、俄罗斯联邦
- Investigator Site 0070015
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Tula、俄罗斯联邦
- Investigator Site 0070012
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Ufa、俄罗斯联邦
- Investigator site 0070010
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Pleven、保加利亚
- Investigator Site 3590001
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Sofia、保加利亚
- Investigator Site 3590002
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Budapest、匈牙利
- Investigator Site 0360004
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Debrecen、匈牙利
- Investigator Site 0360006
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Győr、匈牙利
- Investigator Site 0360015
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Nyiregyhaza、匈牙利
- Investigator site 0360010
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Szombathely、匈牙利
- Investigator Site 0360014
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Linz、奥地利
- Investigator Site 0430004
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Vienna、奥地利
- Investigator Site 0430002
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Vienna、奥地利
- Investigator Site 0430003
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Düsseldorf、德国
- Investigator Site 0490010
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Essen、德国
- Investigator Site 0490008
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Gießen、德国
- Investigator Site 0490012
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Campobasso、意大利
- Investigator Site 0390012
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Milan、意大利
- Investigator Site 0390014
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Monza、意大利
- Investigator Site 0390020
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Novara、意大利
- Investigator Site 0390015
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Ravenna、意大利
- Investigator Site 0390010
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Reggio Calabria、意大利
- Investigator Site 0390011
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Reggio Emilia、意大利
- Investigator Site 0390018
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Rimini、意大利
- Investigator Site 0390019
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Roma、意大利
- Investigator Site 0390021
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Siena、意大利
- Investigator Site 0390009
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Torino、意大利
- Investigator Site 0390017
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Trieste、意大利
- Investigator Site 0390016
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Brno、捷克语
- Investigator Site 4200001
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Olomouc、捷克语
- Investigator Site 4200008
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Ostrava、捷克语
- Investigator Site 4200006
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Praha、捷克语
- Investigator Site 4200007
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Bunkyō-Ku、日本
- Investigator Site 0810024
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Hirakata、日本
- Investigator Site 0810015
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Hiroshima、日本
- Investigator Site 0810010
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Iruma、日本
- Investigator site 0810017
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Isehara、日本
- Investigator site 0810011
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Kashiwa、日本
- Investigator Site 0810022
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Maebashi、日本
- Investigator site 0810018
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Minato-Ku、日本
- Investigator site 0810020
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Niigata、日本
- Investigator Site 0810021
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Sapporo、日本
- Investigator site 0810014
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Shibukawa、日本
- Investigator site 0810016
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Shimotsuke、日本
- Investigator Site 0810023
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Shinjuku-Ku、日本
- Investigator Site 0810025
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Brasschaat、比利时
- Investigator Site 0320012
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Brugge、比利时
- Investigator Site 0320011
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Leuven、比利时
- Investigator Site 0320015
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Turnhout、比利时
- Investigator Site 0320014
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Verviers、比利时
- Investigator Site 0320020
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Yvoir、比利时
- Investigator site 0320002
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Clermont-Ferrand、法国
- Investigator Site 0330019
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Créteil、法国
- Investigator Site 0330009
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Le Mans、法国
- Investigator Site 0330015
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Montpellier、法国
- Investigator Site 0330018
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Pessac、法国
- Investigator Site 0330008
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Périgueux、法国
- Investigator Site 0330016
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Rouen、法国
- Investigator Site 0330017
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Białystok、波兰
- Investigator Site 0480030
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Brzozów、波兰
- Investigator Site 0480015
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Bydgoszcz、波兰
- Investigator Site 0480010
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Chorzów、波兰
- Investigator Site 0480013
-
Gdańsk、波兰
- Investigator Site 0480012
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Katowice、波兰
- Investigator Site 0480008
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Lodz、波兰
- Investigator Site 0480011
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Lublin、波兰
- Investigator Site 0480014
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Nowy Sącz、波兰
- Investigator site 0480026
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Wrocław、波兰
- Investigator Site 0480016
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Adana、火鸡
- Investigator Site 0900002
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Adapazarı、火鸡
- Investigator Site 0900007
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Ankara、火鸡
- Investigator Site 0900003
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Ankara、火鸡
- Investigator Site 0900006
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Ankara、火鸡
- Investigator Site 0900008
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Ankara、火鸡
- Investigator Site 0900015
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Edirne、火鸡
- Investigator Site 0900016
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Istanbul、火鸡
- Investigator Site 0900013
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Izmir、火鸡
- Investigator Site 0900004
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Kocaeli、火鸡
- Investigator Site 0900014
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Malatya、火鸡
- Investigator Site 0900018
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Manisa、火鸡
- Investigator Site 0900005
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Mersin、火鸡
- Investigator Site 0900010
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Samsun、火鸡
- Investigator Site 0900009
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Tekirdağ、火鸡
- Investigator Site 0900017
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Trabzon、火鸡
- Investigator Site 0900019
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Arizona
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Tucson、Arizona、美国、85711
- Investigator Site 0010038
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20007
- Investigator Site 0010045
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Florida
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Jacksonville、Florida、美国、32204
- Investigator Site 0010034
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Ocala、Florida、美国、34474
- Investigator site 0010037
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- Investigator Site 0010042
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North Carolina
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Greenville、North Carolina、美国、27834
- Investigator Site 0010046
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44106
- Investigator Site 0010049
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Columbus、Ohio、美国、44106
- Investigator Site 0010040
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Investigator Site 0010041
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London、英国
- Investigator Site 0440008
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Rhyl、英国
- Investigator Site 0440010
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Southampton、英国
- Investigator Site 0440012
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Truro、英国
- Investigator Site 0440014
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Den Haag、荷兰
- Investigator site 0310006
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Rotterdam、荷兰
- Investigator Site 0310005
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Rotterdam、荷兰
- Investigator Site 0310007
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Barcelona、西班牙
- Investigator Site 0340006
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Barcelona、西班牙
- Investigator Site 0340007
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Burgos、西班牙
- Investigator Site 0340030
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Madrid、西班牙
- Investigator Site 0340009
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Madrid、西班牙
- Investigator Site 0340014
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Madrid、西班牙
- Investigator Site 0340015
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Palma De Mallorca、西班牙
- Investigator site 0340012
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Sevilla、西班牙
- Investigator Site 0340013
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Valencia、西班牙
- Investigator Site 0340004
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Valencia、西班牙
- Investigator Site 0340011
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 能够理解试验要求，提供书面知情同意书（包括同意使用和披露与研究相关的健康信息），并遵守试验方案程序（包括要求的试验访问）。
- 年龄≥18 岁的男性或女性患者。
- 根据美国血液学会标准，至少在随机分组前 3 个月确诊 ITP，并且没有已知的其他血小板减少症病因。
- 根据研究者的意见，对先前 ITP 治疗（血小板生成素受体激动剂 [TPO-RAs] 除外）的反应支持诊断。
- 平均血小板计数
- 在试验开始时，患者正在同时进行 ITP 治疗并且在过去接受过至少 1 次 ITP 治疗，或者患者未接受 ITP 治疗但已经接受过至少 2 次 ITP 治疗ITP。 在基线时接受允许的同步 ITP 治疗的患者，在随机分组前至少 4 周内必须在剂量和频率方面保持稳定。
允许同时使用的 ITP 药物包括口服皮质类固醇、口服免疫抑制剂、氨苯砜/达那唑、fostamatinib 和/或口服 TPO-RA。 未同时接受 ITP 治疗的患者如果在基线前至少 4 周未接受过 ITP 治疗，并且在先前接受过抗 CD20 治疗（例如利妥昔单抗）的 ITP 治疗的情况下未接受过 ITP 治疗，则也有资格参加试验。
- 有生育能力的女性必须在筛选访视时进行血清妊娠试验阴性，在可以给予试验药物（输液）之前，基线时尿液妊娠试验必须呈阴性。 女性被认为具有生育潜力，除非她们绝经后（定义为连续闭经）至少 1 年并且促卵泡激素 (FSH) >40 IU/L 或手术绝育（即，接受过子宫切除术、双侧输卵管切除术的女性，双侧卵巢均通过手术切除，或有记录在案的永久性女性绝育手术，包括输卵管结扎术）。 促卵泡激素可用于确认未接受激素替代治疗的闭经患者的绝经后状态。
有生育能力的女性应在试验期间和最后一次服用 IMP 后的 90 天内使用高效或可接受的避孕方法。 他们必须接受至少 1 个月的稳定治疗：
与抑制排卵相关的联合（含雌激素和孕激素）激素避孕药
- 口服
- 阴道内
- 经皮
与抑制排卵相关的仅含孕激素的激素避孕药：
- 口服
- 可注射的
- 可植入的
- 宫内节育器 (IUD)
- 宫内激素释放系统
- 双侧输卵管阻塞
- 输精管结扎的伴侣（前提是该伴侣是试验参与者的唯一性伴侣，并且记录在案的无精子症术后）
- 持续戒断异性性接触。 仅当性禁欲是患者首选且通常的生活方式时才允许禁欲。
定期禁欲（日历、症状热、排卵后方法）是不可接受的
- 含或不含杀精子剂的男用或女用避孕套
- 带有杀精子剂的帽、隔膜或海绵 - 与有生育能力的女性伴侣发生性行为的未绝育男性患者必须使用可接受的避孕方法，即避孕套。 可以包括实施真正禁欲的男性患者（当这符合参与者的首选和通常生活方式时）。 可以包括进行过输精管结扎术并记录在案的术后无精子症的已绝育男性患者。 此外，男性患者在签署 ICF 后的这段时间、整个试验期间以及最后一次施用 IMP 后的 90 天内均不得捐献精子。
排除标准：
- 与另一种病症相关的 ITP/血小板减少症，例如淋巴瘤、慢性淋巴细胞性白血病、病毒感染、肝炎、诱导性或同种免疫性血小板减少症，或与骨髓发育不良相关的血小板减少症。
- 随机分组前 4 周内使用过抗凝剂（例如，维生素 K 拮抗剂、直接口服抗凝剂）。
- 在随机分组前 4 周内使用过任何输血。
- 在随机分组前 4 周使用 Ig（IV、皮下或肌内途径）或血浆置换术 (PLEX)。
- 在随机分组前 6 个月内使用过抗 CD20 疗法（例如利妥昔单抗）。
- 随机分组前 4 周内使用 romiplostim。
- 在随机分组前不到 4 周接受了脾切除术。
- 在随机分组前 3 个月或 5 个药物半衰期（以较长者为准）内使用过任何其他研究药物。
- 在随机分组前 3 个月内使用单克隆抗体或结晶片段 (Fc) 融合蛋白，但先前未指明的除外。
在筛选访视时，具有临床意义的实验室异常如下：
o 血红蛋白≤9 g/dL。
- 或 - o 国际标准化比值 >1.5 或活化部分凝血活酶时间 >1.5×ULN。
要么 -
o 总 IgG 水平
- 有恶性肿瘤病史的患者，包括恶性胸腺瘤、骨髓增生性疾病或淋巴组织增生性疾病，除非在筛查前 3 年内通过充分治疗被认为已治愈且无复发证据。 完全切除非黑色素瘤皮肤癌（如基底细胞癌或鳞状细胞癌）或原位宫颈癌的患者随时可以入组。
- 不受控制的高血压，定义为尽管进行了适当的治疗，但血压反复升高超过 160 毫米汞柱（收缩压）和/或 100 毫米汞柱（舒张压）。
- 随机分组前 12 个月内任何重大血栓形成或栓塞事件（例如，心肌梗塞、中风、肺栓塞、深静脉血栓形成）的病史。
- 凝血病史或遗传性血小板减少症或血小板减少症家族史。
- 随机分组后 4 周内最近或计划进行大手术（涉及主要器官，例如大脑、心脏、肺、肝脏、膀胱或胃肠道）的历史。
筛查具有以下任何情况的活动性病毒感染时血清检测呈阳性：
- 指示急性或慢性感染的乙型肝炎病毒 (HBV)，除非与阴性 HBV DNA 检测相关 (https://www.cdc.gov/hepatitis/HBV/PDFs/SerologicChartv8.pdf)
- 基于 HCV 抗体检测的丙型肝炎病毒 (HCV)（除非与阴性 HCV RNA 检测相关）
- 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 基于与获得性免疫缺陷综合征 (AIDS) 相关的测试结果 - 定义条件或 CD4 计数 ≤200 个细胞/mm3
- 尽管进行了适当的治疗可能使患者处于不适当的风险。
- 已知对 IMP 的任何成分过敏的病史的患者。
- 以前参加过 efgartigimod 临床试验并至少接受过 1 次 IMP 给药的患者。
- 怀孕或哺乳期的女性。
- 研究者或试验中心的雇员，在该研究者或试验中心的指导下直接参与拟议的试验或其他试验，以及雇员或研究者的家属。
- 在筛选前 4 周内接受活/减毒活疫苗的患者。 在筛选前的任何时间接受任何灭活、亚单位、多糖或结合疫苗不被视为排除标准。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：依加替莫德
患者接受 efgartigimod
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依加替莫德静脉滴注
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
接受安慰剂的患者
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静脉输注安慰剂
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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具有持续血小板计数反应的慢性 ITP 患者的比例定义为在试验的第 19 周和第 24 周之间的 6 次就诊中至少有 4 次达到血小板计数至少 50×10E9/L。
大体时间：最多五周（在第 19 和 24 次访问之间）
|
具有持续血小板计数反应的慢性 ITP 受试者的比例被定义为在研究的第 19 周和第 24 周之间的 6 次就诊中至少有 4 次达到每升至少 50 × 10^9 的血小板计数。
|
最多五周（在第 19 和 24 次访问之间）
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
疾病控制程度定义为在计划的 24 周治疗期内，慢性 ITP 人群中血小板计数≥50×10E9/L 的累计周数
大体时间：长达 24 周（治疗期）
|
疾病控制程度，定义为在计划的 24 周治疗期内，慢性 ITP 人群中血小板计数≥50 × 10^9/L 的累计周数。
|
长达 24 周（治疗期）
|
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在试验第 19 周至第 24 周期间的 6 次就诊中至少有 4 次达到血小板计数至少 50×10E9/L 的持续血小板计数反应在总人群（慢性和持续性 ITP）中的患者比例
大体时间：最多五周（在第 19 和 24 次访问之间）
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在研究的第 17 周和第 24 周之间的 8 次就诊中，至少有 6 次达到血小板计数至少 50 × 10^9/L 的受试者在总人群中的比例。
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最多五周（在第 19 和 24 次访问之间）
|
|
WHO 分类的出血事件的发生率和严重程度
大体时间：长达 24 周（从第 1 周到第 24 周）
|
世界卫生组织 (WHO) 分类的总体人群出血事件的发生率。 对包括所有随机受试者的全分析集人群进行分析。 该次要终点使用 WHO 分类的出血量表。 出血是 ITP 的主要临床表现，通常与血小板计数有关。 因此，测量出血对于监测该受试者群体很重要。 WHO 出血量表既不针对 ITP 也未对其进行验证，但已在 ITP 临床研究中实施；没有用于评估 ITP 出血的特定且经过验证的工具可用。 |
长达 24 周（从第 1 周到第 24 周）
|
|
在试验的第 17 周和第 24 周之间的 8 次就诊中，至少有 6 次达到血小板计数至少 50 x 10^9/L 的总人群患者比例。
大体时间：长达 7 周（在第 17 和 24 次访问之间）
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具有持续血小板计数反应的受试者在总体人群（慢性和持续性 ITP）中的比例，定义为在第 19 周和第 24 周之间的 6 次就诊中至少有 4 次达到血小板计数至少 50 × 10^9/L学习。 分析是在包括研究中所有随机受试者的全分析集人群上进行的。 |
长达 7 周（在第 17 和 24 次访问之间）
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年12月16日
初级完成 (实际的)
2022年2月3日
研究完成 (实际的)
2022年2月3日
研究注册日期
首次提交
2019年12月4日
首先提交符合 QC 标准的
2019年12月4日
首次发布 (实际的)
2019年12月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年3月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月4日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
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关键字
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其他研究编号
- ARGX-113-1801
- 2019-002100-41 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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依加替莫德的临床试验
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argenx完全的全身性重症肌无力西班牙, 美国, 比利时, 乔治亚州, 德国, 匈牙利, 意大利, 日本, 荷兰, 波兰, 俄罗斯联邦
-
argenx主动，不招人全身性重症肌无力美国, 比利时, 捷克语, 乔治亚州, 德国, 匈牙利, 意大利, 日本, 荷兰, 波兰, 俄罗斯联邦, 西班牙
-
argenx主动，不招人慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 (CIDP)美国, 奥地利, 比利时, 保加利亚, 中国, 捷克语, 丹麦, 法国, 乔治亚州, 德国, 以色列, 意大利, 日本, 荷兰, 波兰, 俄罗斯联邦, 塞尔维亚, 西班牙, 乌克兰, 英国, 拉脱维亚, 罗马尼亚, 台湾, 火鸡
-
argenx招聘中原发性免疫性血小板减少症美国, 澳大利亚, 保加利亚, 中国, 乔治亚州, 希腊, 意大利, 日本, 波兰, 葡萄牙, 罗马尼亚, 俄罗斯联邦, 泰国, 火鸡, 阿根廷, 智利, 爱尔兰, 约旦, 突尼斯, 大韩民国, 墨西哥, 新西兰, 南非, 英国, 挪威
-
argenx完全的慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 (CIDP)美国, 奥地利, 比利时, 保加利亚, 中国, 捷克语, 丹麦, 法国, 乔治亚州, 德国, 匈牙利, 以色列, 意大利, 日本, 拉脱维亚, 荷兰, 波兰, 罗马尼亚, 俄罗斯联邦, 塞尔维亚, 西班牙, 台湾, 火鸡, 乌克兰, 英国
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argenx主动，不招人原发性免疫性血小板减少症美国, 法国, 乔治亚州, 德国, 意大利, 日本, 波兰, 俄罗斯联邦, 西班牙, 火鸡, 英国, 阿根廷, 澳大利亚, 保加利亚, 智利, 中国, 丹麦, 希腊, 爱尔兰, 以色列, 约旦, 大韩民国, 墨西哥, 新西兰, 挪威, 葡萄牙, 罗马尼亚, 塞尔维亚, 南非, 台湾, 泰国, 突尼斯