後天性血友病 A におけるエミシズマブ
2023年1月6日 更新者：GWT-TUD GmbH
後天性血友病 A 患者におけるエミシズマブ：多施設、単群、非盲検臨床試験
この研究は、国際的、多施設共同、非盲検、単群、前向き臨床試験であり、後天性血友病 A (AHA) 患者の出血を予防するために定期的に投与される予防的エミシズマブの有効性を評価します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
47
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Salzburg、オーストリア、5020
- Landeskrankenhaus Salzburg, Universitätsklinikum der PMU, Innere Med. III
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Niederösterreich
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Wien、Niederösterreich、オーストリア、1090
- Medizinische Universität Wien, Hämatologie/Hämostaseologie
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Steiermark
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Graz、Steiermark、オーストリア、8036
- Medizinische Universitätsklinik Graz
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Hamburg、ドイツ、20246
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Med. Klinik II/Gerinnungsambulanz
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Bayern
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München、Bayern、ドイツ、80336
- LMU Klinikum, Hämophiliezentrum Erwachsene/Transfusionsmedizin
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Regensburg、Bayern、ドイツ、93052
- Universitätsklinikum Regensburg, Innere Med. III - Studienzentrale
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Berlin
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Berlin-Friedrichshain、Berlin、ドイツ、10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Angiologie/Hämostaseologie
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Hessen
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Frankfurt、Hessen、ドイツ、60590
- Universitätsklinikum Frankfurt, Hämostaseologie/Hämophiliezentrum
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Gießen、Hessen、ドイツ、35392
- Universitätsklinikum Giessen und Marburg
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Niedersachsen
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Hannover、Niedersachsen、ドイツ、30625
- Medizinische Hochschule Hannover, Hämatologie/Hämostaseologie
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Nordrhein-Westfalen
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Bonn、Nordrhein-Westfalen、ドイツ、53127
- Universitätsklinikum Bonn, Hämatologie/Transfusionsmedizin/Hämophilie
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Saarland
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Homburg / Saar、Saarland、ドイツ、66421
- Universitätsklinikum des Saarlandes, Institut für Klinische Hämostaseologie und Transfusionsmedizin
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Sachsen
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Dresden、Sachsen、ドイツ、01307
- Universitätsklinikum Dresden, Med. Poliklinik I
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Leipzig、Sachsen、ドイツ、04103
- Universitätsklinikum Leipzig, Medizinische Klinik und Poliklinik I, Bereich Hämostaseologie
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Schleswig-Holstein
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Kiel、Schleswig-Holstein、ドイツ、24105
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Klinische Chemie/Gerinnungszentrum
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Thüringen
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Jena、Thüringen、ドイツ、07747
- Universitätsklinikum Jena, Klinik für Innere Medizin II
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -診断時にFVIII活性の低下（<50％）および陽性FVIIIインヒビター（> 0.6 BU / ml）（ローカル検査室）に基づいてAHAと診断された患者
- -参加者、または参加者に代わって署名することを法的に許可されている人が署名したインフォームドコンセントフォームは、研究固有のテストまたは手順が行われる前に行われます
- -インフォームドコンセントの時点で18歳以上の男性または女性の患者
- 研究関連の指示を理解し、従う能力
- -スクリーニング時のAHAによる現在の出血
除外基準:
- 先天性血友病A
- -スクリーニング時のAHAの部分的または完全な寛解（FVIII活性≧50％および出血および止血療法なしと定義）
- -最初の研究治療の前の最後の48時間以内のaPCCによる治療または研究の過程でのaPCCによる計画された治療
- 1日あたり100 mgを超えるプレドニゾロン（または同等物）またはプレドニゾロンを2日以上、または他の免疫抑制剤（例： リツキシマブ、シクロホスファミド）。 他の随伴疾患に対する IST (例: 自己免疫疾患）は除外基準ではなく、研究者の裁量で継続することができます
- -AHAの最初の診断前にまだ定期的に投与されていなかった免疫抑制薬または免疫調節薬による治療（エミシズマブ治療期間中に現在または計画されている）
- -スクリーニング時のループス抗凝固薬陽性
- -スクリーニング時の重度の制御されていない感染
- -スクリーニング時の活動性播種性血管内凝固の徴候
- -血栓塞栓症の現在の治療またはスクリーニング時の現在の血栓塞栓症の徴候
- -TMAのリスクが高い患者（例えば、TMAの以前の病歴または家族歴がある）、研究者の判断
- -既知の重度の先天性または後天性血栓症
- -スクリーニング時の平均余命<3か月
- -治験責任医師の裁量により、出血または血栓症のリスクを大幅に高めるその他の状態
- エミシズマブのローカル SmPC による禁忌 (16.1 付録 I を参照)
- スクリーニング時のエミシズマブによる現在の治療
- -治験責任医師の裁量によるモノクローナル抗体療法またはエミシズマブ注射の成分に関連する臨床的に重大な過敏症の病歴
- -研究の実施を妨げる可能性がある、追加のリスクをもたらす可能性がある、または地元の研究者の意見では、研究への患者の安全な参加と完了を妨げる可能性のある同時疾患、治療、または臨床検査の異常
- -患者が治験責任医師の裁量により、臨床試験の性質と範囲、および考えられる結果を適切に評価することを妨げる中毒またはその他の疾患
- 妊娠中または授乳中の女性
次の基準を満たす女性を除き、出産の可能性のある女性：
- 閉経後（血清 FSH > 40 U/mL の 12 か月の自然無月経または 6 か月の無月経）
- 術後（子宮摘出術を伴うまたは伴わない両側卵巣摘出術の6週間後）
- インプラント、デポ注射、経口避妊薬、子宮内避妊器具など、エラー率が年間 1% 未満の避妊方法を定期的かつ正しく使用している
- 性的禁欲
- パートナーの精管切除
- -治療中および治療終了後3か月までに効果的なバリア避妊法を使用することを望まない、出産の可能性のある女性との性的活動の男性
- 対象者が当局または法廷の命令により拘留されている
- -治験薬の投与と同時または5半減期以内の治験薬の受領
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エミシズマブによる治療
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AHAのすべての適格な患者は、週1回の皮下エミシズマブからなる同じ治験薬を受け取ります。
各被験者について、研究の最大期間は、エミシズマブによる12週間の治療と、研究者の裁量による免疫抑制療法（IST）による12週間のフォローアップを含む24週間です。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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死亡またはエミシズマブ治療開始後 12 週までの、患者の 1 週間あたりの臨床的に重要な出血の数。
時間枠：12週間
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12週間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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エミシズマブ開始後12週間の有害事象、血栓塞栓性イベント、血栓性微小血管障害の発生率と重症度
時間枠：12週間
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12週間
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エミシズマブ治療開始後24週間の死亡率と死因
時間枠：24週間
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24週間
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バイパス剤（組換え第 VIIa 因子、活性化プロトロンビン複合体濃縮物）または組換えブタ第 VIII 因子（スソクトカグ アルファ）またはその他の第 VIII 因子濃縮物による治療の日数と総投与量
時間枠：24週間
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24週間
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12週間のエミシズマブ治療中の入院日数
時間枠：12週間
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12週間
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エミシズマブ治療開始後24週間で部分寛解を達成した患者数
時間枠：24週間
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24週間
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エミシズマブ治療開始後12週間の無出血生存率
時間枠：12週間
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12週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Andreas Tiede, Prof. Dr.、Hannover Medical School
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年3月23日
一次修了 (実際)
2023年1月4日
研究の完了 (実際)
2023年1月4日
試験登録日
最初に提出
2019年12月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年12月5日
最初の投稿 (実際)
2019年12月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2023年1月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年1月6日
最終確認日
2023年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。