Emicizumab vid förvärvad hemofili A

Inklusionskriterier:

• Patienter som diagnostiserats med AHA baserat på en reducerad FVIII-aktivitet (<50 %) och positiv FVIII-hämmare (>0,6 BU/ml) (lokalt laboratorium) vid tidpunkten för diagnos
• Undertecknat formulär för informerat samtycke av deltagaren eller en person som är juridiskt behörig att underteckna på deltagarens vägnar innan några studiespecifika tester eller procedurer görs
• Manliga eller kvinnliga patienter som är 18 år eller äldre vid tidpunkten för informerat samtycke
• Förmåga att förstå och följa studierelaterade instruktioner
• Aktuella blödningar på grund av AHA vid tidpunkten för screening

Exklusions kriterier:

• Medfödd hemofili A
• Partiell eller fullständig remission av AHA (definierad som FVIII-aktivitet ≥ 50 % och ingen blödning och ingen hemostatisk behandling) vid tidpunkten för screening
• Behandling med aPCC inom de senaste 48 timmarna före första studiebehandlingen eller planerad behandling med aPCC under studiens gång
• Behandling av AHA inom dagarna före studieregistreringen med mer än 100 mg prednisolon (eller motsvarande) per dag eller prednisolon i mer än 2 dagar eller med andra immunsuppressiva läkemedel (t.ex. rituximab, cyklofosfamid). IST för andra samtidiga störningar (t.ex. autoimmuna störningar) är inte ett uteslutningskriterium och kan fortsätta efter utredarens bedömning
• Terapi (pågående eller planerad under emicizumab-behandlingsperioden) med immunsuppressiva eller immunmodulerande läkemedel som inte redan gavs regelbundet innan den första diagnosen AHA
• Positiv lupus antikoagulant vid tidpunkten för screening
• Allvarlig okontrollerad infektion vid tidpunkten för screening
• Tecken på aktiv disseminerad intravaskulär koagulation vid tidpunkten för screening
• Aktuell behandling för tromboembolisk sjukdom eller tecken på aktuell tromboembolisk sjukdom vid tidpunkten för screening
• Patienter som löper hög risk för TMA (t.ex. har en tidigare medicinsk eller familjehistoria av TMA), enligt utredarens bedömning
• Känd svår medfödd eller förvärvad trombofili
• Förväntad livslängd <3 månader vid tidpunkten för screening
• Andra tillstånd som avsevärt ökar risken för blödning eller trombos enligt utredarens bedömning
• Kontraindikationer enligt den lokala produktresumén för emicizumab (se 16.1 Bilaga I)
• Aktuell behandling med emicizumab vid tidpunkten för screening
• Historik av kliniskt signifikant överkänslighet associerad med monoklonala antikroppsterapier eller komponenter i emicizumab-injektionen enligt utredarens bedömning
• Samtidig sjukdom, behandling eller avvikelse i kliniska laboratorietester som kan störa genomförandet av studien, kan utgöra ytterligare risk, eller skulle, enligt den lokala utredarens åsikt, utesluta patientens säker deltagande i och slutförande av studien
• Beroende eller andra sjukdomar som hindrar patienten från att på lämpligt sätt bedöma arten och omfattningen samt möjliga konsekvenser av den kliniska studien efter utredarens gottfinnande
• Gravida eller ammande kvinnor

• Kvinnor i fertil ålder om inte kvinnor som uppfyller följande kriterier:

  1. Postmenopausal (12 månaders naturlig amenorré eller 6 månaders amenorré med serum FSH > 40 U/ml)
  2. Postoperativt (sex veckor efter bilateral ovariektomi med eller utan hysterektomi)
  3. Regelbunden och korrekt användning av en preventivmetod med felfrekvens <1 % per år såsom implantat, depåinjektioner, orala preventivmedel eller intrauterina enheter
  4. Sexuell avhållsamhet
  5. Vasektomi av partnern
• Män av sexuell aktivitet med kvinnor i fertil ålder som inte är villiga att använda en effektiv barriärmetod för preventivmedel under och upp till 3 månader efter avslutad behandling
• Föremålet är häktat efter beslut av en myndighet eller domstol
• Mottagande av ett prövningsläkemedel samtidigt eller inom 5 halveringstider före administrering av studieläkemedlet