获得性血友病 A 中的 Emicizumab
2023年1月6日 更新者：GWT-TUD GmbH
获得性血友病 A 患者的 Emicizumab：多中心、单臂、开放标签临床试验
本研究是一项国际性、多中心、开放标签、单臂、前瞻性临床试验，将评估定期给予预防性艾美赛珠单抗预防获得性血友病 A (AHA) 患者出血的疗效。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
47
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Salzburg、奥地利、5020
- Landeskrankenhaus Salzburg, Universitätsklinikum der PMU, Innere Med. III
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Niederösterreich
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Wien、Niederösterreich、奥地利、1090
- Medizinische Universität Wien, Hämatologie/Hämostaseologie
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Steiermark
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Graz、Steiermark、奥地利、8036
- Medizinische Universitätsklinik Graz
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Hamburg、德国、20246
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Med. Klinik II/Gerinnungsambulanz
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Bayern
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München、Bayern、德国、80336
- LMU Klinikum, Hämophiliezentrum Erwachsene/Transfusionsmedizin
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Regensburg、Bayern、德国、93052
- Universitätsklinikum Regensburg, Innere Med. III - Studienzentrale
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Berlin
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Berlin-Friedrichshain、Berlin、德国、10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Angiologie/Hämostaseologie
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Hessen
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Frankfurt、Hessen、德国、60590
- Universitätsklinikum Frankfurt, Hämostaseologie/Hämophiliezentrum
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Gießen、Hessen、德国、35392
- Universitätsklinikum Giessen und Marburg
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Niedersachsen
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Hannover、Niedersachsen、德国、30625
- Medizinische Hochschule Hannover, Hämatologie/Hämostaseologie
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Nordrhein-Westfalen
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Bonn、Nordrhein-Westfalen、德国、53127
- Universitätsklinikum Bonn, Hämatologie/Transfusionsmedizin/Hämophilie
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Saarland
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Homburg / Saar、Saarland、德国、66421
- Universitätsklinikum des Saarlandes, Institut für Klinische Hämostaseologie und Transfusionsmedizin
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Sachsen
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Dresden、Sachsen、德国、01307
- Universitätsklinikum Dresden, Med. Poliklinik I
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Leipzig、Sachsen、德国、04103
- Universitätsklinikum Leipzig, Medizinische Klinik und Poliklinik I, Bereich Hämostaseologie
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Schleswig-Holstein
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Kiel、Schleswig-Holstein、德国、24105
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Klinische Chemie/Gerinnungszentrum
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Thüringen
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Jena、Thüringen、德国、07747
- Universitätsklinikum Jena, Klinik für Innere Medizin II
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 根据诊断时 FVIII 活性降低 (<50 %) 和 FVIII 抑制物阳性 (>0.6 BU/ml)（当地实验室）诊断为 AHA 的患者
- 在完成任何研究特定测试或程序之前，由参与者或合法授权代表参与者签署的人签署的知情同意书
- 知情同意时年满 18 岁的男性或女性患者
- 能够理解并遵循与研究相关的说明
- 筛选时因 AHA 导致的当前出血
排除标准：
- 先天性血友病A
- 筛选时 AHA 部分或完全缓解（定义为 FVIII 活性 ≥ 50 % 且无出血和无止血治疗）
- 在第一次研究治疗前的最后 48 小时内接受 aPCC 治疗或在研究过程中计划接受 aPCC 治疗
- 在研究入组前几天内使用超过 100 mg 泼尼松龙（或等效物）每天或泼尼松龙超过 2 天或使用其他免疫抑制药物（例如 利妥昔单抗、环磷酰胺）。 IST 用于其他伴随疾病（例如 自身免疫性疾病）不是排除标准，可以根据研究者的判断继续进行
- 使用免疫抑制或免疫调节药物治疗（当前或计划在 emicizumab 治疗期间），这些药物在首次诊断 AHA 之前尚未定期给药
- 筛查时狼疮抗凝物呈阳性
- 筛选时严重的不受控制的感染
- 筛选时活动性弥散性血管内凝血的迹象
- 当前血栓栓塞性疾病的治疗或筛选时当前血栓栓塞性疾病的体征
- 根据研究者的判断，患有 TMA 高风险的患者（例如，既往有 TMA 病史或家族史）
- 已知严重的先天性或获得性血栓形成倾向
- 筛选时预期寿命<3个月
- 研究者判断为显着增加出血或血栓形成风险的其他情况
- 根据emicizumab当地SmPC的禁忌症（见16.1附录I）
- 筛选时目前正在接受 emicizumab 治疗
- 根据研究者的判断，与单克隆抗体疗法或 emicizumab 注射液成分相关的临床显着超敏反应史
- 并发疾病、治疗或临床实验室检查异常可能会干扰研究的进行，可能会带来额外的风险，或者根据当地研究者的意见，会妨碍患者安全参与和完成研究
- 成瘾或其他疾病使患者无法根据研究者的判断适当评估临床研究的性质和范围以及可能的后果
- 孕妇或哺乳期妇女
具有生育潜力的女性，除非符合以下条件的女性：
- 绝经后（自然闭经 12 个月或闭经 6 个月且血清 FSH > 40 U/mL）
- 术后（双侧卵巢切除术伴或不伴子宫切除术后 6 周）
- 定期正确使用每年错误率<1%的避孕方法，例如植入物、长效注射剂、口服避孕药或宫内节育器
- 禁欲
- 伴侣的输精管结扎术
- 与有生育能力的女性发生性行为但在治疗期间和治疗结束后 3 个月内不愿意使用有效的屏障避孕方法的男性
- 对象被当局或法院的命令拘留
- 同时或在研究药物给药前 5 个半衰期内接受研究药物
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：用emicizumab治疗
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所有符合条件的 AHA 患者将接受相同的研究药物治疗，包括每周一次皮下注射 emicizumab。
对于每个受试者，研究的最长持续时间为 24 周，包括 12 周的 emicizumab 治疗和 12 周的免疫抑制治疗 (IST) 随访，由研究人员自行决定。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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在开始 emicizumab 治疗后直至死亡或第 12 周（无论先发生者），每患者周发生的有临床意义的出血次数
大体时间：12周
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12周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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开始艾美赛珠单抗后 12 周内不良事件、血栓栓塞事件、血栓性微血管病的发生率和严重程度
大体时间：12周
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12周
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开始emicizumab治疗后24周内死亡率和死因发生率
大体时间：24周
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24周
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用旁路剂（重组因子 VIIa、活化凝血酶原复合物浓缩物）或重组猪因子 VIII（susoctocag alfa）或其他因子 VIII 浓缩物治疗的天数和总剂量
大体时间：24周
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24周
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Emicizumab 治疗 12 周期间的住院天数
大体时间：12周
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12周
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开始 emicizumab 治疗后 24 周内达到部分缓解的患者人数
大体时间：24周
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24周
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开始 emicizumab 治疗后 12 周内的无出血生存期
大体时间：12周
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12周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Andreas Tiede, Prof. Dr.、Hannover Medical School
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年3月23日
初级完成 (实际的)
2023年1月4日
研究完成 (实际的)
2023年1月4日
研究注册日期
首次提交
2019年12月4日
首先提交符合 QC 标准的
2019年12月5日
首次发布 (实际的)
2019年12月6日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2023年1月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年1月6日
最后验证
2023年1月1日
更多信息
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