Emicizumab nell'emofilia acquisita A

Criterio di inclusione:

• Pazienti con diagnosi di AHA sulla base di una ridotta attività del FVIII (<50%) e di un inibitore del FVIII positivo (>0,6 BU/ml) (laboratorio locale) al momento della diagnosi
• Modulo di consenso informato firmato dal partecipante o da una persona legalmente autorizzata a firmare per conto del partecipante prima che vengano eseguiti test o procedure specifici dello studio
• Pazienti di sesso maschile o femminile di età pari o superiore a 18 anni al momento del consenso informato
• Capacità di comprendere e seguire le istruzioni relative allo studio
• Sanguinamenti attuali dovuti all'AHA al momento dello screening

Criteri di esclusione:

• Emofilia congenita A
• Remissione parziale o completa dell'AHA (definita come attività del FVIII ≥ 50% e nessun sanguinamento e nessuna terapia emostatica) al momento dello screening
• Trattamento con aPCC nelle ultime 48 ore prima del primo trattamento in studio o trattamento pianificato con aPCC durante il corso dello studio
• Trattamento dell'AHA nei giorni precedenti l'arruolamento nello studio con più di 100 mg di prednisolone (o equivalente) al giorno o prednisolone per più di 2 giorni o con altri farmaci immunosoppressori (ad es. rituximab, ciclofosfamide). IST per altri disturbi concomitanti (ad es. malattie autoimmuni) non è un criterio di esclusione e può essere continuato a discrezione dello sperimentatore
• Terapia (in corso o pianificata durante il periodo di trattamento con emicizumab) con farmaci immunosoppressori o immunomodulanti che non sono stati già somministrati regolarmente prima della prima diagnosi di AHA
• Lupus anticoagulante positivo al momento dello screening
• Infezione grave incontrollata al momento dello screening
• Segni di coagulazione intravascolare disseminata attiva al momento dello screening
• Trattamento in corso per malattia tromboembolica o segni di malattia tromboembolica in corso al momento dello screening
• Pazienti ad alto rischio di TMA (ad esempio, con una precedente storia medica o familiare di TMA), a giudizio dello sperimentatore
• Trombofilia congenita o acquisita grave nota
• Aspettativa di vita <3 mesi al momento dello screening
• Altre condizioni che aumentano sostanzialmente il rischio di sanguinamento o trombosi a discrezione dello sperimentatore
• Controindicazioni secondo l'RCP locale di emicizumab (vedere 16.1 Appendice I)
• Trattamento in corso con emicizumab al momento dello screening
• Storia di ipersensibilità clinicamente significativa associata a terapie con anticorpi monoclonali o componenti dell'iniezione di emicizumab a discrezione dello sperimentatore
• Malattia concomitante, trattamento o anormalità nei test clinici di laboratorio che potrebbero interferire con la conduzione dello studio, possono comportare rischi aggiuntivi o, secondo l'opinione del ricercatore locale, precludere la partecipazione sicura del paziente e il completamento dello studio
• Dipendenza o altre malattie che impediscono al paziente di valutare adeguatamente la natura e la portata, nonché le possibili conseguenze dello studio clinico a discrezione dello sperimentatore
• Donne incinte o che allattano

• Donne in età fertile a meno che non soddisfino i seguenti criteri:

  1. Post-menopausa (amenorrea naturale da 12 mesi o amenorrea da 6 mesi con FSH sierico > 40 U/mL)
  2. Postoperatorio (sei settimane dopo ovariectomia bilaterale con o senza isterectomia)
  3. Uso regolare e corretto di un metodo contraccettivo con tasso di errore <1% all'anno come impianti, iniezioni depot, contraccettivi orali o dispositivi intrauterini
  4. Astinenza sessuale
  5. Vasectomia del partner
• Uomini in attività sessuale con donne in età fertile che non sono disposti a utilizzare un efficace metodo contraccettivo di barriera durante e fino a 3 mesi dopo la fine della terapia
• Il soggetto è in custodia per ordine di un'autorità o di un tribunale
• Ricezione di un farmaco sperimentale contemporaneamente o entro 5 emivite prima della somministrazione del farmaco in studio