Emicizumab dans l'hémophilie A acquise
6 janvier 2023 mis à jour par: GWT-TUD GmbH
Emicizumab chez les patients atteints d'hémophilie A acquise : essai clinique ouvert, multicentrique et à un seul bras
Cette étude est un essai clinique prospectif international, multicentrique, ouvert, à un seul bras et évaluera l'efficacité de l'emicizumab prophylactique administré sur une base programmée pour prévenir les saignements chez les patients atteints d'hémophilie A acquise (AHA).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
47
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Hamburg, Allemagne, 20246
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Med. Klinik II/Gerinnungsambulanz
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Bayern
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München, Bayern, Allemagne, 80336
- LMU Klinikum, Hämophiliezentrum Erwachsene/Transfusionsmedizin
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Regensburg, Bayern, Allemagne, 93052
- Universitätsklinikum Regensburg, Innere Med. III - Studienzentrale
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Berlin
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Berlin-Friedrichshain, Berlin, Allemagne, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Angiologie/Hämostaseologie
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Hessen
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Frankfurt, Hessen, Allemagne, 60590
- Universitätsklinikum Frankfurt, Hämostaseologie/Hämophiliezentrum
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Gießen, Hessen, Allemagne, 35392
- Universitätsklinikum Giessen und Marburg
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Niedersachsen
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Hannover, Niedersachsen, Allemagne, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover, Hämatologie/Hämostaseologie
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Nordrhein-Westfalen
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Bonn, Nordrhein-Westfalen, Allemagne, 53127
- Universitätsklinikum Bonn, Hämatologie/Transfusionsmedizin/Hämophilie
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Saarland
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Homburg / Saar, Saarland, Allemagne, 66421
- Universitätsklinikum des Saarlandes, Institut für Klinische Hämostaseologie und Transfusionsmedizin
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Sachsen
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Dresden, Sachsen, Allemagne, 01307
- Universitätsklinikum Dresden, Med. Poliklinik I
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Leipzig, Sachsen, Allemagne, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig, Medizinische Klinik und Poliklinik I, Bereich Hämostaseologie
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Schleswig-Holstein
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Kiel, Schleswig-Holstein, Allemagne, 24105
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Klinische Chemie/Gerinnungszentrum
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Thüringen
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Jena, Thüringen, Allemagne, 07747
- Universitätsklinikum Jena, Klinik für Innere Medizin II
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Salzburg, L'Autriche, 5020
- Landeskrankenhaus Salzburg, Universitätsklinikum der PMU, Innere Med. III
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Niederösterreich
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Wien, Niederösterreich, L'Autriche, 1090
- Medizinische Universität Wien, Hämatologie/Hämostaseologie
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Steiermark
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Graz, Steiermark, L'Autriche, 8036
- Medizinische Universitätsklinik Graz
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Patients diagnostiqués avec AHA sur la base d'une activité réduite du FVIII (< 50 %) et d'un inhibiteur du FVIII positif (> 0,6 UB/ml) (laboratoire local) au moment du diagnostic
- Formulaire de consentement éclairé signé par le participant ou une personne légalement autorisée à signer au nom du participant avant que des tests ou des procédures spécifiques à l'étude ne soient effectués
- Patients masculins ou féminins âgés de 18 ans ou plus au moment du consentement éclairé
- Capacité à comprendre et à suivre les instructions liées à l'étude
- Saignements actuels dus à l'AHA au moment du dépistage
Critère d'exclusion:
- Hémophilie congénitale A
- Rémission partielle ou complète de l'AHA (définie comme une activité du FVIII ≥ 50 % et aucun saignement ni traitement hémostatique) au moment du dépistage
- Traitement par aPCC au cours des 48 dernières heures avant le premier traitement à l'étude ou traitement prévu par aPCC au cours de l'étude
- Traitement de l'AHA dans les jours précédant l'inscription à l'étude avec plus de 100 mg de prednisolone (ou équivalent) par jour ou de la prednisolone pendant plus de 2 jours ou avec d'autres médicaments immunosuppresseurs (par ex. rituximab, cyclophosphamide). IST pour d'autres troubles concomitants (par ex. maladies auto-immunes) n'est pas un critère d'exclusion et peut être poursuivi à la discrétion de l'investigateur
- Traitement (actuel ou prévu pendant la période de traitement par emicizumab) avec des médicaments immunosuppresseurs ou immunomodulateurs qui n'ont pas déjà été administrés de manière régulière avant le premier diagnostic d'AHA
- Anticoagulant lupique positif au moment du dépistage
- Infection sévère non contrôlée au moment du dépistage
- Signes de coagulation intravasculaire disséminée active au moment du dépistage
- Traitement actuel de la maladie thromboembolique ou signes de maladie thromboembolique actuelle au moment du dépistage
- Patients à haut risque de MAT (par exemple, ayant des antécédents médicaux ou familiaux de MAT), selon le jugement de l'investigateur
- Thrombophilie grave congénitale ou acquise connue
- Espérance de vie <3 mois au moment du dépistage
- Autres conditions qui augmentent considérablement le risque de saignement ou de thrombose à la discrétion de l'investigateur
- Contre-indications selon le RCP local de l'émicizumab (voir 16.1 Annexe I)
- Traitement actuel par emicizumab au moment du dépistage
- Antécédents d'hypersensibilité cliniquement significative associée aux thérapies par anticorps monoclonaux ou aux composants de l'injection d'emicizumab à la discrétion de l'investigateur
- Maladie concomitante, traitement ou anomalie dans les tests de laboratoire clinique qui pourrait interférer avec la conduite de l'étude, peut poser un risque supplémentaire ou, de l'avis de l'investigateur local, empêcherait la participation en toute sécurité du patient et l'achèvement de l'étude
- Dépendance ou autres maladies qui empêchent le patient d'évaluer de manière appropriée la nature et la portée ainsi que les conséquences possibles de l'étude clinique à la discrétion de l'investigateur
- Femmes enceintes ou allaitantes
Femmes en âge de procréer sauf si les femmes répondent aux critères suivants :
- Post-ménopause (12 mois d'aménorrhée naturelle ou 6 mois d'aménorrhée avec FSH sérique > 40 U/mL)
- Postopératoire (six semaines après une ovariectomie bilatérale avec ou sans hystérectomie)
- Utilisation régulière et correcte d'une méthode contraceptive avec un taux d'erreur <1 % par an, comme les implants, les injections à effet retard, les contraceptifs oraux ou les dispositifs intra-utérins
- Abstinence sexuelle
- Vasectomie du partenaire
- Hommes ayant une activité sexuelle avec des femmes en âge de procréer qui ne souhaitent pas utiliser une méthode contraceptive de barrière efficace pendant et jusqu'à 3 mois après la fin du traitement
- Le sujet est détenu sur ordre d'une autorité ou d'un tribunal
- Réception d'un médicament expérimental simultanément ou dans les 5 demi-vies avant l'administration du médicament à l'étude
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Traitement par emicizumab
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Tous les patients éligibles atteints d'AHA recevront le même médicament à l'étude consistant en emicizumab sous-cutané une fois par semaine.
Pour chaque sujet, la durée maximale de l'étude sera de 24 semaines, dont 12 semaines de traitement par emicizumab et 12 semaines de suivi avec un traitement immunosuppresseur (IST) à la discrétion des investigateurs.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Le nombre de saignements cliniquement significatifs par patient-semaine jusqu'au décès ou semaine 12 après le début du traitement par emicizumab, quelle que soit la première éventualité
Délai: 12 semaines
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12 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Incidence et sévérité des événements indésirables, événements thromboemboliques, microangiopathie thrombotique dans les 12 semaines suivant le début de l'emicizumab
Délai: 12 semaines
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12 semaines
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Incidence de la mortalité et cause de décès dans les 24 semaines suivant le début du traitement par emicizumab
Délai: 24 semaines
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24 semaines
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Jours de traitement et dose totale d'agents de dérivation (facteur VIIa recombinant, concentré de complexe prothrombique activé) ou de facteur VIII porcin recombinant (susoctocag alfa) ou d'autres concentrés de facteur VIII
Délai: 24 semaines
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24 semaines
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Jours d'hospitalisation pendant 12 semaines de traitement par emicizumab
Délai: 12 semaines
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12 semaines
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Nombre de patients obtenant une rémission partielle dans les 24 semaines suivant le début du traitement par emicizumab
Délai: 24 semaines
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24 semaines
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Survie sans saignement dans les 12 semaines suivant le début du traitement par emicizumab
Délai: 12 semaines
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12 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Andreas Tiede, Prof. Dr., Hannover Medical School
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
23 mars 2021
Achèvement primaire (Réel)
4 janvier 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
4 janvier 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
4 décembre 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
5 décembre 2019
Première publication (Réel)
6 décembre 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
9 janvier 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
6 janvier 2023
Dernière vérification
1 janvier 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- AHA-EMI (MO41153)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .