Emicizumab w nabytej hemofilii A
6 stycznia 2023 zaktualizowane przez: GWT-TUD GmbH
Emicizumab u pacjentów z nabytą hemofilią A: wieloośrodkowe, jednoramienne, otwarte badanie kliniczne
To międzynarodowe, wieloośrodkowe, otwarte, jednoramienne, prospektywne badanie kliniczne ocenia skuteczność profilaktycznego emicizumabu podawanego zgodnie z harmonogramem w zapobieganiu krwawieniom u pacjentów z nabytą hemofilią A (AHA).
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
47
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Salzburg, Austria, 5020
- Landeskrankenhaus Salzburg, Universitätsklinikum der PMU, Innere Med. III
-
-
Niederösterreich
-
Wien, Niederösterreich, Austria, 1090
- Medizinische Universität Wien, Hämatologie/Hämostaseologie
-
-
Steiermark
-
Graz, Steiermark, Austria, 8036
- Medizinische Universitätsklinik Graz
-
-
-
-
-
Hamburg, Niemcy, 20246
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Med. Klinik II/Gerinnungsambulanz
-
-
Bayern
-
München, Bayern, Niemcy, 80336
- LMU Klinikum, Hämophiliezentrum Erwachsene/Transfusionsmedizin
-
Regensburg, Bayern, Niemcy, 93052
- Universitätsklinikum Regensburg, Innere Med. III - Studienzentrale
-
-
Berlin
-
Berlin-Friedrichshain, Berlin, Niemcy, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Angiologie/Hämostaseologie
-
-
Hessen
-
Frankfurt, Hessen, Niemcy, 60590
- Universitätsklinikum Frankfurt, Hämostaseologie/Hämophiliezentrum
-
Gießen, Hessen, Niemcy, 35392
- Universitätsklinikum Giessen und Marburg
-
-
Niedersachsen
-
Hannover, Niedersachsen, Niemcy, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover, Hämatologie/Hämostaseologie
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Bonn, Nordrhein-Westfalen, Niemcy, 53127
- Universitätsklinikum Bonn, Hämatologie/Transfusionsmedizin/Hämophilie
-
-
Saarland
-
Homburg / Saar, Saarland, Niemcy, 66421
- Universitätsklinikum des Saarlandes, Institut für Klinische Hämostaseologie und Transfusionsmedizin
-
-
Sachsen
-
Dresden, Sachsen, Niemcy, 01307
- Universitätsklinikum Dresden, Med. Poliklinik I
-
Leipzig, Sachsen, Niemcy, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig, Medizinische Klinik und Poliklinik I, Bereich Hämostaseologie
-
-
Schleswig-Holstein
-
Kiel, Schleswig-Holstein, Niemcy, 24105
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Klinische Chemie/Gerinnungszentrum
-
-
Thüringen
-
Jena, Thüringen, Niemcy, 07747
- Universitätsklinikum Jena, Klinik für Innere Medizin II
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci, u których zdiagnozowano AHA na podstawie zmniejszonej aktywności FVIII (<50%) i dodatniego inhibitora FVIII (>0,6 BU/ml) (lokalne laboratorium) w momencie rozpoznania
- Formularz świadomej zgody podpisany przez uczestnika lub osobę prawnie upoważnioną do podpisania w imieniu uczestnika przed wykonaniem jakichkolwiek testów lub procedur związanych z badaniem
- Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku co najmniej 18 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody
- Umiejętność rozumienia i stosowania się do instrukcji związanych z nauką
- Obecne krwawienia z powodu AHA w czasie badania przesiewowego
Kryteria wyłączenia:
- Wrodzona hemofilia A
- Częściowa lub całkowita remisja AHA (zdefiniowana jako aktywność czynnika VIII ≥ 50% oraz brak krwawienia i brak leczenia hemostatycznego) w czasie badania przesiewowego
- Leczenie aPCC w ciągu ostatnich 48 godzin przed pierwszym leczeniem w ramach badania lub planowanym leczeniem aPCC w trakcie badania
- Leczenie AHA w dniach poprzedzających włączenie do badania za pomocą prednizolonu w dawce większej niż 100 mg (lub odpowiednika) na dobę lub prednizolonu przez ponad 2 dni lub za pomocą innych leków immunosupresyjnych (np. rytuksymab, cyklofosfamid). IST dla innych współistniejących zaburzeń (np. choroby autoimmunologiczne) nie jest kryterium wykluczenia i może być kontynuowane według uznania badacza
- Terapia (aktualna lub planowana w okresie leczenia emicizumabem) lekami immunosupresyjnymi lub immunomodulującymi, które nie były podawane regularnie przed pierwszym rozpoznaniem AHA
- Pozytywny antykoagulant toczniowy w czasie badania przesiewowego
- Ciężka niekontrolowana infekcja w czasie badania przesiewowego
- Oznaki aktywnego rozsianego wykrzepiania wewnątrznaczyniowego w czasie badania przesiewowego
- Obecne leczenie choroby zakrzepowo-zatorowej lub objawy choroby zakrzepowo-zatorowej w czasie badania przesiewowego
- Pacjenci, u których występuje wysokie ryzyko TMA (np. u których w przeszłości występowało TMA w wywiadzie medycznym lub rodzinnym), w ocenie badacza
- Znana ciężka wrodzona lub nabyta trombofilia
- Oczekiwana długość życia <3 miesiące w momencie badania przesiewowego
- Inne stany, które według uznania badacza znacznie zwiększają ryzyko krwawienia lub zakrzepicy
- Przeciwwskazania zgodnie z lokalną ChPL emicizumabu (patrz 16.1 Aneks I)
- Aktualne leczenie emicizumabem w czasie badania przesiewowego
- Historia klinicznie istotnej nadwrażliwości związanej z terapią przeciwciałami monoklonalnymi lub składnikami wstrzyknięcia emicizumabu według uznania badacza
- Współistniejąca choroba, leczenie lub nieprawidłowości w klinicznych badaniach laboratoryjnych, które mogą zakłócać prowadzenie badania, mogą stwarzać dodatkowe ryzyko lub w opinii lokalnego badacza wykluczają bezpieczny udział pacjenta w badaniu i jego ukończenie
- Uzależnienie lub inne choroby, które uniemożliwiają pacjentowi właściwą ocenę charakteru i zakresu oraz możliwych konsekwencji badania klinicznego według uznania badacza
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
Kobiety w wieku rozrodczym, chyba że kobiety spełniają następujące kryteria:
- Okres pomenopauzalny (12-miesięczny naturalny brak miesiączki lub 6-miesięczny brak miesiączki z FSH w surowicy > 40 U/ml)
- Po operacji (sześć tygodni po obustronnym wycięciu jajników z histerektomią lub bez)
- Regularne i prawidłowe stosowanie metody antykoncepcji z odsetkiem błędów <1% rocznie, takiej jak implanty, zastrzyki typu depot, doustne środki antykoncepcyjne lub wkładki wewnątrzmaciczne
- Wstrzemięźliwość seksualna
- Wazektomia partnera
- Mężczyźni współżyjący z kobietami w wieku rozrodczym, którzy nie chcą stosować skutecznej mechanicznej metody antykoncepcji w trakcie i do 3 miesięcy po zakończeniu terapii
- Podmiot przebywa w areszcie na mocy nakazu władzy lub sądu
- Otrzymanie badanego leku jednocześnie lub w ciągu 5 okresów półtrwania przed podaniem badanego leku
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Leczenie emicizumabem
|
Wszyscy kwalifikujący się pacjenci z AHA otrzymają ten sam badany lek, składający się z podawanego podskórnie raz w tygodniu emicizumabu.
Dla każdego uczestnika maksymalny czas trwania badania wyniesie 24 tygodnie, w tym 12 tygodni leczenia emicizumabem i 12 tygodni obserwacji z terapią immunosupresyjną (IST) według uznania badacza.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba klinicznie istotnych krwawień na pacjentotydzień do zgonu lub do 12 tygodnia po rozpoczęciu leczenia emicizumabem, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
12 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych, zdarzeń zakrzepowo-zatorowych, mikroangiopatii zakrzepowej w ciągu 12 tygodni od rozpoczęcia leczenia emicizumabem
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
12 tygodni
|
|
Częstość zgonów i przyczyna zgonu w ciągu 24 tygodni od rozpoczęcia leczenia emicizumabem
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
24 tygodnie
|
|
Liczba dni leczenia i całkowita dawka czynników omijających (rekombinowany czynnik VIIa, koncentrat aktywowanego zespołu protrombiny) lub rekombinowany czynnik VIII świński (susoctocag alfa) lub inne koncentraty czynnika VIII
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
24 tygodnie
|
|
Dni pobytu w szpitalu w ciągu 12 tygodni leczenia emicizumabem
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
12 tygodni
|
|
Liczba pacjentów, u których uzyskano częściową remisję w ciągu 24 tygodni od rozpoczęcia leczenia emicizumabem
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
24 tygodnie
|
|
Przeżycie bez krwawienia w ciągu 12 tygodni po rozpoczęciu leczenia emicizumabem
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
12 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Andreas Tiede, Prof. Dr., Hannover Medical School
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
23 marca 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
4 stycznia 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
4 stycznia 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
4 grudnia 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
5 grudnia 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
6 grudnia 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
9 stycznia 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
6 stycznia 2023
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- AHA-EMI (MO41153)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .