Эмицизумаб при приобретенной гемофилии А
6 января 2023 г. обновлено: GWT-TUD GmbH
Применение эмицизумаба у пациентов с приобретенной гемофилией А: многоцентровое, одногрупповое, открытое клиническое исследование
Это международное, многоцентровое, открытое, одногрупповое, проспективное клиническое исследование, в котором будет оцениваться эффективность профилактического назначения эмицизумаба на регулярной основе для предотвращения кровотечений у пациентов с приобретенной гемофилией А (АГА).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
47
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Salzburg, Австрия, 5020
- Landeskrankenhaus Salzburg, Universitätsklinikum der PMU, Innere Med. III
-
-
Niederösterreich
-
Wien, Niederösterreich, Австрия, 1090
- Medizinische Universität Wien, Hämatologie/Hämostaseologie
-
-
Steiermark
-
Graz, Steiermark, Австрия, 8036
- Medizinische Universitätsklinik Graz
-
-
-
-
-
Hamburg, Германия, 20246
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Med. Klinik II/Gerinnungsambulanz
-
-
Bayern
-
München, Bayern, Германия, 80336
- LMU Klinikum, Hämophiliezentrum Erwachsene/Transfusionsmedizin
-
Regensburg, Bayern, Германия, 93052
- Universitätsklinikum Regensburg, Innere Med. III - Studienzentrale
-
-
Berlin
-
Berlin-Friedrichshain, Berlin, Германия, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Angiologie/Hämostaseologie
-
-
Hessen
-
Frankfurt, Hessen, Германия, 60590
- Universitätsklinikum Frankfurt, Hämostaseologie/Hämophiliezentrum
-
Gießen, Hessen, Германия, 35392
- Universitätsklinikum Giessen und Marburg
-
-
Niedersachsen
-
Hannover, Niedersachsen, Германия, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover, Hämatologie/Hämostaseologie
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Bonn, Nordrhein-Westfalen, Германия, 53127
- Universitätsklinikum Bonn, Hämatologie/Transfusionsmedizin/Hämophilie
-
-
Saarland
-
Homburg / Saar, Saarland, Германия, 66421
- Universitätsklinikum des Saarlandes, Institut für Klinische Hämostaseologie und Transfusionsmedizin
-
-
Sachsen
-
Dresden, Sachsen, Германия, 01307
- Universitätsklinikum Dresden, Med. Poliklinik I
-
Leipzig, Sachsen, Германия, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig, Medizinische Klinik und Poliklinik I, Bereich Hämostaseologie
-
-
Schleswig-Holstein
-
Kiel, Schleswig-Holstein, Германия, 24105
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Klinische Chemie/Gerinnungszentrum
-
-
Thüringen
-
Jena, Thüringen, Германия, 07747
- Universitätsklinikum Jena, Klinik für Innere Medizin II
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с диагнозом AHA на основании сниженной активности FVIII (<50%) и положительного ингибитора FVIII (>0,6 BU/мл) (местная лаборатория) на момент постановки диагноза.
- Форма информированного согласия, подписанная участником или лицом, которое по закону уполномочено подписывать от имени участника, до проведения каких-либо конкретных тестов или процедур исследования.
- Пациенты мужского или женского пола в возрасте 18 лет и старше на момент информированного согласия
- Способность понимать и следовать инструкциям, связанным с обучением
- Текущие кровотечения из-за AHA во время скрининга
Критерий исключения:
- Врожденная гемофилия А
- Частичная или полная ремиссия АГА (определяемая как активность FVIII ≥ 50 % и отсутствие кровотечения и гемостатической терапии) на момент скрининга
- Лечение аКПК в течение последних 48 часов перед первым исследуемым лечением или запланированное лечение аКПК в ходе исследования
- Лечение АГА за несколько дней до включения в исследование более чем 100 мг преднизолона (или эквивалента) в день или преднизолона в течение более 2 дней или другими иммунодепрессантами (например, ритуксимаб, циклофосфамид). ИСТ для других сопутствующих заболеваний (например, аутоиммунные заболевания) не является критерием исключения и может быть продолжено по усмотрению исследователя.
- Терапия (текущая или запланированная в период лечения эмицизумабом) иммуносупрессивными или иммуномодулирующими препаратами, которые еще не назначались на регулярной основе до первого диагноза АГА
- Положительный антикоагулянт волчанки во время скрининга
- Тяжелая неконтролируемая инфекция во время скрининга
- Признаки активного диссеминированного внутрисосудистого свертывания на момент скрининга
- Текущее лечение тромбоэмболического заболевания или признаки текущего тромбоэмболического заболевания на момент скрининга
- Пациенты с высоким риском ТМА (например, имеющие в прошлом медицинский или семейный анамнез ТМА), по мнению исследователя.
- Известная тяжелая врожденная или приобретенная тромбофилия
- Ожидаемая продолжительность жизни <3 месяцев на момент скрининга
- Другие состояния, которые существенно увеличивают риск кровотечения или тромбоза по усмотрению исследователя.
- Противопоказания согласно местной Инструкции по применению эмицизумаба (см. 16.1, Приложение I).
- Текущее лечение эмицизумабом на момент скрининга
- История клинически значимой гиперчувствительности, связанной с терапией моноклональными антителами или компонентами инъекции эмицизумаба по усмотрению исследователя.
- Сопутствующее заболевание, лечение или отклонения в клинических лабораторных тестах, которые могут помешать проведению исследования, могут представлять дополнительный риск или, по мнению местного исследователя, исключат безопасное участие пациента в исследовании и его завершение.
- Наркомания или другие заболевания, которые мешают пациенту адекватно оценить характер и объем, а также возможные последствия клинического исследования по усмотрению исследователя
- Беременные или кормящие женщины
Женщины детородного возраста, за исключением женщин, отвечающих следующим критериям:
- Постменопауза (естественная аменорея в течение 12 месяцев или аменорея в течение 6 месяцев с уровнем ФСГ в сыворотке > 40 ЕД/мл)
- В послеоперационном периоде (через шесть недель после двусторонней овариэктомии с гистерэктомией или без нее)
- Регулярное и правильное использование метода контрацепции с частотой ошибок <1% в год, например имплантатов, депо-инъекций, оральных контрацептивов или внутриматочных противозачаточных средств.
- Половое воздержание
- Вазэктомия партнера
- Мужчины, ведущие половую жизнь с женщинами детородного возраста, не желающие использовать эффективный барьерный метод контрацепции во время и до 3 месяцев после окончания терапии
- Субъект находится под стражей по распоряжению властей или суда.
- Прием исследуемого препарата одновременно или в течение 5 периодов полувыведения перед введением исследуемого препарата
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Лечение эмицизумабом
|
Все подходящие пациенты с AHA будут получать одно и то же исследуемое лекарство, состоящее из подкожного введения эмицизумаба один раз в неделю.
Для каждого субъекта максимальная продолжительность исследования составит 24 недели, включая 12 недель лечения эмицизумабом и 12 недель последующего наблюдения за иммуносупрессивной терапией (ИСТ) по усмотрению исследователей.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество клинически значимых кровотечений на пациента за неделю до смерти или через 12 недель после начала лечения эмицизумабом, в зависимости от того, что наступит раньше.
Временное ограничение: 12 недель
|
12 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Частота и тяжесть нежелательных явлений, тромбоэмболических явлений, тромботической микроангиопатии в течение 12 недель после начала приема эмицизумаба
Временное ограничение: 12 недель
|
12 недель
|
|
Частота смертности и причина смерти в течение 24 недель после начала лечения эмицизумабом
Временное ограничение: 24 недели
|
24 недели
|
|
Дни лечения и общая доза обходных агентов (рекомбинантный фактор VIIa, концентрат активированного протромбинового комплекса) или рекомбинантный свиной фактор VIII (сусоктокаг альфа) или другие концентраты фактора VIII
Временное ограничение: 24 недели
|
24 недели
|
|
Количество дней в больнице в течение 12 недель лечения эмицизумабом
Временное ограничение: 12 недель
|
12 недель
|
|
Количество пациентов, достигших частичной ремиссии в течение 24 недель после начала лечения эмицизумабом
Временное ограничение: 24 недели
|
24 недели
|
|
Выживаемость без кровотечения в течение 12 недель после начала лечения эмицизумабом
Временное ограничение: 12 недель
|
12 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Andreas Tiede, Prof. Dr., Hannover Medical School
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
23 марта 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
4 января 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
4 января 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 декабря 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
5 декабря 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
6 декабря 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
9 января 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
6 января 2023 г.
Последняя проверка
1 января 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- AHA-EMI (MO41153)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .