Emicizumab en la hemofilia A adquirida

Criterios de inclusión:

• Pacientes diagnosticados con AHA en base a una actividad de FVIII reducida (<50 %) e inhibidor de FVIII positivo (>0,6 UB/ml) (laboratorio local) en el momento del diagnóstico
• Formulario de consentimiento informado firmado por el participante o una Persona legalmente autorizada para firmar en nombre del participante antes de realizar cualquier prueba o procedimiento específico del estudio.
• Pacientes masculinos o femeninos de 18 años o más en el momento del consentimiento informado
• Capacidad para comprender y seguir instrucciones relacionadas con el estudio.
• Sangrados actuales debido a AHA en el momento de la selección

Criterio de exclusión:

• Hemofilia A congénita
• Remisión parcial o completa de AHA (definida como actividad de FVIII ≥ 50 % y sin sangrado ni terapia hemostática) en el momento de la selección
• Tratamiento con aPCC en las últimas 48 h antes del primer tratamiento del estudio o tratamiento planificado con aPCC durante el curso del estudio
• Tratamiento de AHA dentro de los días previos a la inscripción en el estudio con más de 100 mg de prednisolona (o equivalente) por día o prednisolona durante más de 2 días o con otros medicamentos inmunosupresores (p. rituximab, ciclofosfamida). IST para otros trastornos concomitantes (p. trastornos autoinmunes) no es un criterio de exclusión y puede continuarse a discreción del investigador
• Terapia (actual o planeada durante el período de tratamiento con emicizumab) con medicamentos inmunosupresores o inmunomoduladores que no se hayan administrado de manera regular antes del primer diagnóstico de AHA
• Anticoagulante lúpico positivo en el momento de la selección
• Infección grave no controlada en el momento del cribado
• Signos de coagulación intravascular diseminada activa en el momento de la selección
• Tratamiento actual para la enfermedad tromboembólica o signos de enfermedad tromboembólica actual en el momento de la selección
• Pacientes que tienen un alto riesgo de MAT (p. ej., tienen antecedentes médicos o familiares de MAT), a juicio del investigador
• Trombofilia congénita o adquirida grave conocida
• Esperanza de vida <3 meses en el momento de la selección
• Otras condiciones que aumentan sustancialmente el riesgo de hemorragia o trombosis a criterio del investigador
• Contraindicaciones según ficha técnica local de emicizumab (ver 16.1 Apéndice I)
• Tratamiento actual con emicizumab en el momento de la selección
• Historial de hipersensibilidad clínicamente significativa asociada con terapias con anticuerpos monoclonales o componentes de la inyección de emicizumab según el criterio del investigador
• Enfermedad, tratamiento o anormalidad concurrentes en las pruebas de laboratorio clínico que podrían interferir con la realización del estudio, pueden presentar un riesgo adicional o, en opinión del investigador local, impedirían la participación segura del paciente en el estudio y su finalización.
• Adicción u otras enfermedades que impiden que el paciente evalúe adecuadamente la naturaleza y el alcance, así como las posibles consecuencias del estudio clínico a discreción del investigador.
• Mujeres embarazadas o en período de lactancia

• Mujeres en edad fértil a menos que sean mujeres que cumplan con los siguientes criterios:

  1. Posmenopáusicas (amenorrea natural de 12 meses o amenorrea de 6 meses con FSH sérica > 40 U/mL)
  2. Postoperatoriamente (seis semanas después de la ovariectomía bilateral con o sin histerectomía)
  3. Uso regular y correcto de un método anticonceptivo con una tasa de error <1% por año, como implantes, inyecciones de depósito, anticonceptivos orales o dispositivos intrauterinos
  4. abstinencia sexual
  5. Vasectomia de la pareja
• Hombres que mantienen relaciones sexuales con mujeres en edad fértil que no están dispuestos a utilizar un método anticonceptivo de barrera eficaz durante y hasta 3 meses después de finalizar el tratamiento
• El sujeto está bajo custodia por orden de una autoridad o un tribunal de justicia
• Recepción de un fármaco en investigación al mismo tiempo o dentro de las 5 semividas antes de la administración del fármaco del estudio