후천성 혈우병 A에서의 에미시주맙
2023년 1월 6일 업데이트: GWT-TUD GmbH
후천성 혈우병 A 환자의 Emicizumab: 다기관, 단일군, 공개 라벨 임상 시험
이 연구는 국제, 다기관, 공개 라벨, 단일군, 전향적 임상 시험이며 후천성 혈우병 A(AHA) 환자의 출혈을 예방하기 위해 일정에 따라 투여되는 예방적 에미시주맙의 효능을 평가할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
47
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Hamburg, 독일, 20246
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Med. Klinik II/Gerinnungsambulanz
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Bayern
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München, Bayern, 독일, 80336
- LMU Klinikum, Hämophiliezentrum Erwachsene/Transfusionsmedizin
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Regensburg, Bayern, 독일, 93052
- Universitätsklinikum Regensburg, Innere Med. III - Studienzentrale
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Berlin
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Berlin-Friedrichshain, Berlin, 독일, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Angiologie/Hämostaseologie
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Hessen
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Frankfurt, Hessen, 독일, 60590
- Universitätsklinikum Frankfurt, Hämostaseologie/Hämophiliezentrum
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Gießen, Hessen, 독일, 35392
- Universitätsklinikum Gießen und Marburg
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Niedersachsen
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Hannover, Niedersachsen, 독일, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover, Hämatologie/Hämostaseologie
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Nordrhein-Westfalen
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Bonn, Nordrhein-Westfalen, 독일, 53127
- Universitätsklinikum Bonn, Hämatologie/Transfusionsmedizin/Hämophilie
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Saarland
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Homburg / Saar, Saarland, 독일, 66421
- Universitätsklinikum des Saarlandes, Institut für Klinische Hämostaseologie und Transfusionsmedizin
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Sachsen
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Dresden, Sachsen, 독일, 01307
- Universitätsklinikum Dresden, Med. Poliklinik I
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Leipzig, Sachsen, 독일, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig, Medizinische Klinik und Poliklinik I, Bereich Hämostaseologie
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Schleswig-Holstein
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Kiel, Schleswig-Holstein, 독일, 24105
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Klinische Chemie/Gerinnungszentrum
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Thüringen
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Jena, Thüringen, 독일, 07747
- Universitätsklinikum Jena, Klinik für Innere Medizin II
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Salzburg, 오스트리아, 5020
- Landeskrankenhaus Salzburg, Universitätsklinikum der PMU, Innere Med. III
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Niederösterreich
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Wien, Niederösterreich, 오스트리아, 1090
- Medizinische Universität Wien, Hämatologie/Hämostaseologie
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Steiermark
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Graz, Steiermark, 오스트리아, 8036
- Medizinische Universitätsklinik Graz
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 진단 당시 감소된 FVIII 활성(<50%) 및 양성 FVIII 억제제(>0.6 BU/ml)(현지 검사실)를 기준으로 AHA로 진단된 환자
- 연구 특정 테스트 또는 절차가 완료되기 전에 참가자 또는 참가자를 대신하여 서명할 법적 권한이 있는 사람이 서명한 정보에 입각한 동의서
- 정보에 입각한 동의 시점에 18세 이상의 남성 또는 여성 환자
- 학습 관련 지시 사항을 이해하고 따를 수 있는 능력
- 스크리닝 당시 AHA로 인한 현재 출혈
제외 기준:
- 선천성 혈우병 A
- 스크리닝 시 AHA의 부분적 또는 완전 관해(FVIII 활성도 ≥ 50% 및 출혈 및 지혈 요법 없음으로 정의됨)
- 첫 번째 연구 치료 전 마지막 48시간 이내에 aPCC로 치료하거나 연구 과정 동안 aPCC로 계획된 치료
- 연구 등록 전 수일 이내에 일일 100mg 이상의 프레드니솔론(또는 등가물) 또는 2일 이상의 프레드니솔론 또는 기타 면역억제제(예: 리툭시맙, 시클로포스파미드). 기타 수반되는 장애에 대한 IST(예: 자가면역 장애)는 배제 기준이 아니며 조사자의 재량에 따라 계속될 수 있습니다.
- AHA의 첫 진단 이전에 정기적으로 투여되지 않은 면역억제제 또는 면역조절제를 사용한 요법(현재 또는 에미시주맙 치료 기간 동안 계획됨)
- 스크리닝 시 양성 루푸스 항응고제
- 스크리닝 당시 통제되지 않은 심각한 감염
- 스크리닝 당시 활동성 파종성 혈관내 응고 징후
- 스크리닝 시 혈전색전증 또는 현재 혈전색전증의 징후에 대한 현재 치료
- 조사관의 판단에 따라 TMA에 대한 고위험 환자(예: 이전에 TMA 병력 또는 가족력이 있음)
- 알려진 심각한 선천성 또는 후천성 혈전성향증
- 스크리닝 당시 기대 수명 < 3개월
- 시험자의 재량에 따라 출혈 또는 혈전증의 위험을 실질적으로 증가시키는 기타 상태
- emicizumab의 지역 SmPC에 따른 금기 사항(16.1 부록 I 참조)
- 스크리닝 시 에미시주맙을 사용한 현재 치료
- 조사자의 재량에 따른 단클론 항체 요법 또는 에미시주맙 주사 성분과 관련된 임상적으로 유의한 과민증의 이력
- 연구 수행을 방해할 수 있거나, 추가 위험을 초래할 수 있거나, 현지 조사자의 의견에 따라 환자의 안전한 연구 참여 및 완료를 방해할 수 있는 동시 질병, 치료 또는 임상 실험실 테스트의 이상
- 조사자의 재량에 따라 환자가 임상 연구의 특성과 범위 및 가능한 결과를 적절하게 평가하지 못하게 하는 중독 또는 기타 질병
- 임산부 또는 모유 수유 중인 여성
다음 기준을 충족하는 여성이 아닌 가임 여성:
- 폐경 후(혈청 FSH > 40 U/mL인 12개월 자연적 무월경 또는 6개월 무월경)
- 수술 후(자궁 절제술을 포함하거나 포함하지 않는 양측 난소 절제술 후 6주)
- 임플란트, 데포 주사, 경구 피임약 또는 자궁 내 장치와 같이 오류율이 연간 1% 미만인 피임 방법의 정기적이고 올바른 사용
- 성적 금욕
- 파트너의 정관 수술
- 치료 종료 중 및 치료 종료 후 최대 3개월 동안 효과적인 장벽 피임법을 사용하지 않으려는 가임 여성과 성행위를 하는 남성
- 피험자는 당국 또는 법원의 명령에 따라 구금되어 있습니다.
- 연구 약물 투여 전 또는 5 반감기 이내에 연구 약물을 동시에 수령
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 에미시주맙으로 치료
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모든 적격 AHA 환자는 매주 1회 피하 에미시주맙으로 구성된 동일한 연구 약물을 받게 됩니다.
각 피험자에 대해 연구의 최대 기간은 연구자의 재량에 따라 emicizumab을 사용한 12주 치료 및 면역억제 요법(IST)을 사용한 12주 추적을 포함하여 24주입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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에미시주맙 치료 시작 후 12주 또는 사망까지 주당 환자당 임상적으로 유의미한 출혈의 수(먼저 발생하는 것)
기간: 12주
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12주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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에미시주맙 시작 후 12주 동안 이상반응, 혈전색전증, 혈전성 미세혈관병증의 발생률 및 중증도
기간: 12주
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12주
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에미시주맙 치료 시작 후 24주 내 사망 발생률 및 사망 원인
기간: 24주
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24주
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바이패싱 제제(재조합 인자 VIIa, 활성화된 프로트롬빈 복합 농축액) 또는 재조합 돼지 인자 VIII(susoctocag alfa) 또는 기타 인자 VIII 농축액의 치료 일수 및 총 용량
기간: 24주
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24주
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에미시주맙 치료 12주 동안 입원 일수
기간: 12주
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12주
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에미시주맙 치료 시작 후 24주 내에 부분 관해에 도달한 환자 수
기간: 24주
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24주
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에미시주맙 치료 시작 후 12주 동안 무출혈 생존
기간: 12주
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12주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Andreas Tiede, Prof. Dr., Hannover Medical School
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 3월 23일
기본 완료 (실제)
2023년 1월 4일
연구 완료 (실제)
2023년 1월 4일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 12월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 12월 5일
처음 게시됨 (실제)
2019년 12월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2023년 1월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 1월 6일
마지막으로 확인됨
2023년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- AHA-EMI (MO41153)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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