Emicizumabe na Hemofilia A Adquirida
6 de janeiro de 2023 atualizado por: GWT-TUD GmbH
Emicizumabe em Pacientes com Hemofilia A Adquirida: Ensaio Clínico Aberto, Multicêntrico, de Braço Único
Este estudo é um ensaio clínico prospectivo internacional, multicêntrico, aberto, de braço único e avaliará a eficácia do emicizumabe profilático administrado de forma programada para prevenir sangramentos em pacientes com hemofilia A adquirida (AHA).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
47
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Hamburg, Alemanha, 20246
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Med. Klinik II/Gerinnungsambulanz
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Bayern
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München, Bayern, Alemanha, 80336
- LMU Klinikum, Hämophiliezentrum Erwachsene/Transfusionsmedizin
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Regensburg, Bayern, Alemanha, 93052
- Universitätsklinikum Regensburg, Innere Med. III - Studienzentrale
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Berlin
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Berlin-Friedrichshain, Berlin, Alemanha, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Angiologie/Hämostaseologie
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Hessen
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Frankfurt, Hessen, Alemanha, 60590
- Universitätsklinikum Frankfurt, Hämostaseologie/Hämophiliezentrum
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Gießen, Hessen, Alemanha, 35392
- Universitätsklinikum Giessen und Marburg
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Niedersachsen
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Hannover, Niedersachsen, Alemanha, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover, Hämatologie/Hämostaseologie
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Nordrhein-Westfalen
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Bonn, Nordrhein-Westfalen, Alemanha, 53127
- Universitätsklinikum Bonn, Hämatologie/Transfusionsmedizin/Hämophilie
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Saarland
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Homburg / Saar, Saarland, Alemanha, 66421
- Universitätsklinikum des Saarlandes, Institut für Klinische Hämostaseologie und Transfusionsmedizin
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Sachsen
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Dresden, Sachsen, Alemanha, 01307
- Universitätsklinikum Dresden, Med. Poliklinik I
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Leipzig, Sachsen, Alemanha, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig, Medizinische Klinik und Poliklinik I, Bereich Hämostaseologie
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Schleswig-Holstein
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Kiel, Schleswig-Holstein, Alemanha, 24105
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Klinische Chemie/Gerinnungszentrum
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Thüringen
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Jena, Thüringen, Alemanha, 07747
- Universitätsklinikum Jena, Klinik für Innere Medizin II
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Salzburg, Áustria, 5020
- Landeskrankenhaus Salzburg, Universitätsklinikum der PMU, Innere Med. III
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Niederösterreich
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Wien, Niederösterreich, Áustria, 1090
- Medizinische Universität Wien, Hämatologie/Hämostaseologie
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Steiermark
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Graz, Steiermark, Áustria, 8036
- Medizinische Universitätsklinik Graz
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes diagnosticados com AHA com base em atividade reduzida de FVIII (<50%) e inibidor de FVIII positivo (>0,6 BU/ml) (laboratório local) no momento do diagnóstico
- Formulário de consentimento informado assinado pelo participante ou por uma pessoa legalmente autorizada a assinar em nome do participante antes da realização de qualquer teste ou procedimento específico do estudo
- Pacientes do sexo masculino ou feminino com 18 anos ou mais no momento do consentimento informado
- Capacidade de entender e seguir as instruções relacionadas ao estudo
- Sangramentos atuais devido a AHA no momento da triagem
Critério de exclusão:
- Hemofilia congênita A
- Remissão parcial ou completa de AHA (definida como atividade de FVIII ≥ 50% e sem sangramento e sem terapia hemostática) no momento da triagem
- Tratamento com aPCC nas últimas 48 horas antes do primeiro tratamento do estudo ou tratamento planejado com aPCC durante o estudo
- Tratamento de AHA nos dias anteriores à inclusão no estudo com mais de 100 mg de prednisolona (ou equivalente) por dia ou prednisolona por mais de 2 dias ou com outros medicamentos imunossupressores (por exemplo, rituximabe, ciclofosfamida). IST para outros distúrbios concomitantes (por exemplo, distúrbios autoimunes) não é um critério de exclusão e pode ser continuado a critério do investigador
- Terapia (atual ou planejada durante o período de tratamento com emicizumabe) com drogas imunossupressoras ou imunomoduladoras que ainda não foram administradas regularmente antes do primeiro diagnóstico de AHA
- Anticoagulante lúpico positivo no momento da triagem
- Infecção grave descontrolada no momento da triagem
- Sinais de coagulação intravascular disseminada ativa no momento da triagem
- Tratamento atual para doença tromboembólica ou sinais de doença tromboembólica atual no momento da triagem
- Pacientes com alto risco de MAT (por exemplo, histórico médico ou familiar anterior de MAT), no julgamento do investigador
- Trombofilia congênita ou adquirida grave conhecida
- Expectativa de vida <3 meses no momento da triagem
- Outras condições que aumentam substancialmente o risco de sangramento ou trombose, a critério do investigador
- Contra-indicações de acordo com o RCM local de emicizumab (ver 16.1 Apêndice I)
- Tratamento atual com emicizumabe no momento da triagem
- História de hipersensibilidade clinicamente significativa associada a terapias com anticorpos monoclonais ou componentes da injeção de emicizumabe a critério do investigador
- Doença concomitante, tratamento ou anormalidade em testes laboratoriais clínicos que possam interferir na condução do estudo, podem representar risco adicional ou, na opinião do investigador local, impediriam a participação segura do paciente e a conclusão do estudo
- Dependência ou outras doenças que impedem o paciente de avaliar adequadamente a natureza e o escopo, bem como as possíveis consequências do estudo clínico, a critério do investigador
- Mulheres grávidas ou amamentando
Mulheres com potencial para engravidar, exceto mulheres que atendam aos seguintes critérios:
- Pós-menopausa (12 meses de amenorreia natural ou 6 meses de amenorreia com FSH sérico > 40 U/mL)
- Pós-operatório (seis semanas após ovariectomia bilateral com ou sem histerectomia)
- Uso regular e correto de um método contraceptivo com taxa de erro <1% ao ano, como implantes, injeções de depósito, contraceptivos orais ou dispositivos intrauterinos
- abstinência sexual
- Vasectomia do parceiro
- Homens em atividade sexual com mulheres com potencial para engravidar que não desejam usar um método contraceptivo de barreira eficaz durante e até 3 meses após o término da terapia
- Sujeito está sob custódia por ordem de uma autoridade ou de um tribunal
- Recebimento de um medicamento experimental simultaneamente ou dentro de 5 meias-vidas antes da administração do medicamento em estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Tratamento com Emicizumabe
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Todos os pacientes elegíveis com AHA receberão a mesma medicação do estudo que consiste em emicizumabe subcutâneo uma vez por semana.
Para cada indivíduo, a duração máxima do estudo será de 24 semanas, incluindo 12 semanas de tratamento com emicizumabe e 12 semanas de acompanhamento com terapia imunossupressora (IST), a critério dos investigadores.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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O número de sangramentos clinicamente significativos por paciente-semana até a morte ou semana 12 após o início do tratamento com emicizumabe, o que ocorrer primeiro
Prazo: 12 semanas
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12 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Incidência e gravidade de eventos adversos, eventos tromboembólicos, microangiopatia trombótica nas 12 semanas após o início do emicizumabe
Prazo: 12 semanas
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12 semanas
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Incidência de mortalidade e causa de morte nas 24 semanas após o início do tratamento com emicizumabe
Prazo: 24 semanas
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24 semanas
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Dias de tratamento e dose total de agentes de bypass (fator VIIa recombinante, concentrado de complexo de protrombina ativado) ou fator VIII suíno recombinante (susoctocag alfa) ou outros concentrados de fator VIII
Prazo: 24 semanas
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24 semanas
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Dias de hospitalização durante 12 semanas de tratamento com emicizumabe
Prazo: 12 semanas
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12 semanas
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Número de pacientes que alcançaram remissão parcial nas 24 semanas após o início do tratamento com emicizumabe
Prazo: 24 semanas
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24 semanas
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Sobrevida livre de sangramento nas 12 semanas após o início do tratamento com emicizumabe
Prazo: 12 semanas
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12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Andreas Tiede, Prof. Dr., Hannover Medical School
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
23 de março de 2021
Conclusão Primária (Real)
4 de janeiro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
4 de janeiro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de dezembro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de dezembro de 2019
Primeira postagem (Real)
6 de dezembro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
9 de janeiro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de janeiro de 2023
Última verificação
1 de janeiro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- AHA-EMI (MO41153)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .