Emicizumab i ervervet hemofili A
6. januar 2023 oppdatert av: GWT-TUD GmbH
Emicizumab hos pasienter med ervervet hemofili A: multisenter, enkeltarm, åpen klinisk utprøving
Denne studien er en internasjonal, multisenter, åpen, enkeltarms, prospektiv klinisk studie og vil evaluere effekten av profylaktisk emicizumab administrert på en planlagt basis for å forhindre blødninger hos pasienter med ervervet hemofili A (AHA).
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
47
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Med. Klinik II/Gerinnungsambulanz
-
-
Bayern
-
München, Bayern, Tyskland, 80336
- LMU Klinikum, Hämophiliezentrum Erwachsene/Transfusionsmedizin
-
Regensburg, Bayern, Tyskland, 93052
- Universitätsklinikum Regensburg, Innere Med. III - Studienzentrale
-
-
Berlin
-
Berlin-Friedrichshain, Berlin, Tyskland, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Angiologie/Hämostaseologie
-
-
Hessen
-
Frankfurt, Hessen, Tyskland, 60590
- Universitätsklinikum Frankfurt, Hämostaseologie/Hämophiliezentrum
-
Gießen, Hessen, Tyskland, 35392
- Universitätsklinikum Giessen und Marburg
-
-
Niedersachsen
-
Hannover, Niedersachsen, Tyskland, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover, Hämatologie/Hämostaseologie
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Bonn, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 53127
- Universitätsklinikum Bonn, Hämatologie/Transfusionsmedizin/Hämophilie
-
-
Saarland
-
Homburg / Saar, Saarland, Tyskland, 66421
- Universitätsklinikum des Saarlandes, Institut für Klinische Hämostaseologie und Transfusionsmedizin
-
-
Sachsen
-
Dresden, Sachsen, Tyskland, 01307
- Universitätsklinikum Dresden, Med. Poliklinik I
-
Leipzig, Sachsen, Tyskland, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig, Medizinische Klinik und Poliklinik I, Bereich Hämostaseologie
-
-
Schleswig-Holstein
-
Kiel, Schleswig-Holstein, Tyskland, 24105
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Klinische Chemie/Gerinnungszentrum
-
-
Thüringen
-
Jena, Thüringen, Tyskland, 07747
- Universitätsklinikum Jena, Klinik für Innere Medizin II
-
-
-
-
-
Salzburg, Østerrike, 5020
- Landeskrankenhaus Salzburg, Universitätsklinikum der PMU, Innere Med. III
-
-
Niederösterreich
-
Wien, Niederösterreich, Østerrike, 1090
- Medizinische Universität Wien, Hämatologie/Hämostaseologie
-
-
Steiermark
-
Graz, Steiermark, Østerrike, 8036
- Medizinische Universitätsklinik Graz
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter diagnostisert med AHA basert på redusert FVIII-aktivitet (<50 %) og positiv FVIII-hemmer (>0,6 BU/ml) (lokalt laboratorium) ved diagnosetidspunktet
- Signert informert samtykkeskjema av deltakeren eller en person som er juridisk autorisert til å signere på vegne av deltakeren før noen studiespesifikke tester eller prosedyrer utføres
- Mannlige eller kvinnelige pasienter i alderen 18 år eller eldre på tidspunktet for informert samtykke
- Evne til å forstå og følge studierelaterte instruksjoner
- Nåværende blødninger på grunn av AHA på tidspunktet for screening
Ekskluderingskriterier:
- Medfødt hemofili A
- Delvis eller fullstendig remisjon av AHA (definert som FVIII-aktivitet ≥ 50 % og ingen blødning og ingen hemostatisk behandling) på tidspunktet for screening
- Behandling med aPCC innen de siste 48 timer før første studiebehandling eller planlagt behandling med aPCC i løpet av studien
- Behandling av AHA i løpet av dagene før studieregistrering med mer enn 100 mg prednisolon (eller tilsvarende) per dag eller prednisolon i mer enn 2 dager eller med andre immunsuppressive legemidler (f.eks. rituximab, cyklofosfamid). IST for andre samtidige lidelser (f.eks. autoimmune lidelser) er ikke et eksklusjonskriterium og kan videreføres etter etterforskerens skjønn
- Terapi (nåværende eller planlagt i løpet av emicizumab-behandlingsperioden) med immunsuppressive eller immunmodulerende legemidler som ikke allerede ble gitt på regelmessig basis før første diagnose av AHA
- Positiv lupus antikoagulant på tidspunktet for screening
- Alvorlig ukontrollert infeksjon på tidspunktet for screening
- Tegn på aktiv disseminert intravaskulær koagulasjon på tidspunktet for screening
- Nåværende behandling for tromboembolisk sykdom eller tegn på nåværende tromboembolisk sykdom på tidspunktet for screening
- Pasienter som har høy risiko for TMA (f.eks. har en tidligere medisinsk eller familiehistorie med TMA), etter etterforskerens vurdering
- Kjent alvorlig medfødt eller ervervet trombofili
- Forventet levealder <3 måneder på tidspunktet for screening
- Andre tilstander som vesentlig øker risikoen for blødning eller trombose etter utrederens skjønn
- Kontraindikasjoner i henhold til den lokale preparatomtalen for emicizumab (se 16.1 vedlegg I)
- Gjeldende behandling med emicizumab på tidspunktet for screening
- Anamnese med klinisk signifikant overfølsomhet assosiert med monoklonale antistoffbehandlinger eller komponenter i emicizumab-injeksjonen etter utrederens skjønn
- Samtidig sykdom, behandling eller abnormitet i kliniske laboratorietester som kan forstyrre gjennomføringen av studien, kan utgjøre ytterligere risiko, eller vil, etter den lokale etterforskerens oppfatning, hindre pasientens trygge deltakelse i og fullføring av studien
- Avhengighet eller andre sykdommer som hindrer pasienten i å vurdere arten og omfanget, samt mulige konsekvenser av den kliniske studien, etter etterforskerens skjønn
- Gravide eller ammende kvinner
Kvinner i fertil alder med mindre kvinner som oppfyller følgende kriterier:
- Postmenopausal (12 måneder naturlig amenoré eller 6 måneder amenoré med serum FSH > 40 U/ml)
- Postoperativt (seks uker etter bilateral ovariektomi med eller uten hysterektomi)
- Regelmessig og korrekt bruk av en prevensjonsmetode med feilrate <1 % per år som implantater, depotinjeksjoner, orale prevensjonsmidler eller intrauterin utstyr
- Seksuell avholdenhet
- Vasektomi av partneren
- Menn med seksuell aktivitet med kvinner i fertil alder som ikke er villige til å bruke en effektiv barrieremetode for prevensjon under og inntil 3 måneder etter avsluttet behandling
- Subjektet er i varetekt etter ordre fra en myndighet eller en domstol
- Mottak av et undersøkelseslegemiddel samtidig eller innen 5 halveringstider før administrasjon av studiemedikamentet
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Behandling med emicizumab
|
Alle kvalifiserte pasienter med AHA vil motta den samme studiemedisinen bestående av subkutan emicizumab én gang i uken.
For hvert individ vil den maksimale varigheten av studien være 24 uker, inkludert 12 ukers behandling med emicizumab og 12 ukers oppfølging med immunsuppressiv terapi (IST) etter etterforskernes skjønn.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall klinisk signifikante blødninger per pasientuke frem til død eller uke 12 etter oppstart av emicizumab-behandling, uansett hva som inntreffer først
Tidsramme: 12 uker
|
12 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av bivirkninger, tromboemboliske hendelser, trombotisk mikroangiopati i 12 uker etter oppstart av emicizumab
Tidsramme: 12 uker
|
12 uker
|
|
Forekomst av dødelighet og dødsårsak i de 24 ukene etter oppstart av behandling med emicizumab
Tidsramme: 24 uker
|
24 uker
|
|
Behandlingsdager med og totaldose av bypassmidler (rekombinant faktor VIIa, aktivert protrombinkomplekskonsentrat) eller rekombinant grisefaktor VIII (susoctocag alfa) eller andre faktor VIII-konsentrater
Tidsramme: 24 uker
|
24 uker
|
|
Dager på sykehus i løpet av 12 uker med emicizumab-behandling
Tidsramme: 12 uker
|
12 uker
|
|
Antall pasienter som oppnår delvis remisjon i løpet av 24 uker etter oppstart av behandling med emicizumab
Tidsramme: 24 uker
|
24 uker
|
|
Blødningsfri overlevelse i 12 uker etter oppstart av emicizumabbehandling
Tidsramme: 12 uker
|
12 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Andreas Tiede, Prof. Dr., Hannover Medical School
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
23. mars 2021
Primær fullføring (Faktiske)
4. januar 2023
Studiet fullført (Faktiske)
4. januar 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. desember 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
5. desember 2019
Først lagt ut (Faktiske)
6. desember 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
9. januar 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. januar 2023
Sist bekreftet
1. januar 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- AHA-EMI (MO41153)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .