Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Emicizumab bij verworven hemofilie A

6 januari 2023 bijgewerkt door: GWT-TUD GmbH

Emicizumab bij patiënten met verworven hemofilie A: multicenter, eenarmig, open-label klinisch onderzoek

Deze studie is een internationale, multicenter, open-label, eenarmige, prospectieve klinische studie en zal de werkzaamheid evalueren van profylactische emicizumab die op geplande basis wordt toegediend om bloedingen te voorkomen bij patiënten met verworven hemofilie A (AHA).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

47

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Med. Klinik II/Gerinnungsambulanz
    • Bayern
      • München, Bayern, Duitsland, 80336
        • LMU Klinikum, Hämophiliezentrum Erwachsene/Transfusionsmedizin
      • Regensburg, Bayern, Duitsland, 93052
        • Universitätsklinikum Regensburg, Innere Med. III - Studienzentrale
    • Berlin
      • Berlin-Friedrichshain, Berlin, Duitsland, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Angiologie/Hämostaseologie
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Duitsland, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt, Hämostaseologie/Hämophiliezentrum
      • Gießen, Hessen, Duitsland, 35392
        • Universitätsklinikum Giessen und Marburg
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Duitsland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover, Hämatologie/Hämostaseologie
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bonn, Nordrhein-Westfalen, Duitsland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn, Hämatologie/Transfusionsmedizin/Hämophilie
    • Saarland
      • Homburg / Saar, Saarland, Duitsland, 66421
        • Universitätsklinikum des Saarlandes, Institut für Klinische Hämostaseologie und Transfusionsmedizin
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Duitsland, 01307
        • Universitätsklinikum Dresden, Med. Poliklinik I
      • Leipzig, Sachsen, Duitsland, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig, Medizinische Klinik und Poliklinik I, Bereich Hämostaseologie
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Duitsland, 24105
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Klinische Chemie/Gerinnungszentrum
    • Thüringen
      • Jena, Thüringen, Duitsland, 07747
        • Universitätsklinikum Jena, Klinik für Innere Medizin II
  • Oostenrijk
      • Salzburg, Oostenrijk, 5020
        • Landeskrankenhaus Salzburg, Universitätsklinikum der PMU, Innere Med. III
    • Niederösterreich
      • Wien, Niederösterreich, Oostenrijk, 1090
        • Medizinische Universität Wien, Hämatologie/Hämostaseologie
    • Steiermark
      • Graz, Steiermark, Oostenrijk, 8036
        • Medizinische Universitätsklinik Graz

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten gediagnosticeerd met AHA op basis van een verminderde FVIII-activiteit (<50%) en positieve FVIII-remmer (>0,6 BE/ml) (lokaal laboratorium) op het moment van diagnose
  • Ondertekend geïnformeerd toestemmingsformulier door de deelnemer of een persoon die wettelijk bevoegd is om namens de deelnemer te ondertekenen voordat studiespecifieke tests of procedures worden uitgevoerd
  • Mannelijke of vrouwelijke patiënten van 18 jaar of ouder op het moment van geïnformeerde toestemming
  • Mogelijkheid om studiegerelateerde instructies te begrijpen en op te volgen
  • Huidige bloedingen als gevolg van AHA op het moment van screening

Uitsluitingscriteria:

  • Aangeboren hemofilie A
  • Gedeeltelijke of volledige remissie van AHA (gedefinieerd als factor VIII-activiteit ≥ 50% en geen bloeding en geen hemostatische therapie) op het moment van screening
  • Behandeling met aPCC binnen de laatste 48 uur vóór de eerste onderzoeksbehandeling of geplande behandeling met aPCC in de loop van het onderzoek
  • Behandeling van AHA binnen de dagen vóór deelname aan het onderzoek met meer dan 100 mg prednisolon (of equivalent) per dag of prednisolon gedurende meer dan 2 dagen of met andere immunosuppressiva (bijv. rituximab, cyclofosfamide). IST voor andere bijkomende aandoeningen (bijv. auto-immuunziekten) is geen uitsluitingscriterium en kan naar goeddunken van de onderzoeker worden voortgezet
  • Therapie (huidig ​​of gepland tijdens de behandelingsperiode met emicizumab) met immunosuppressieve of immuunmodulerende geneesmiddelen die niet al op regelmatige basis werden gegeven vóór de eerste diagnose van AHA
  • Positief lupus-anticoagulans op het moment van screening
  • Ernstige ongecontroleerde infectie op het moment van screening
  • Tekenen van actieve gedissemineerde intravasculaire coagulatie op het moment van screening
  • Huidige behandeling voor trombo-embolische ziekte of tekenen van huidige trombo-embolische ziekte op het moment van screening
  • Patiënten die een hoog risico lopen op TMA (bijv. een eerdere medische of familiegeschiedenis van TMA hebben), naar het oordeel van de onderzoeker
  • Bekende ernstige congenitale of verworven trombofilie
  • Levensverwachting <3 maanden op moment van screening
  • Andere aandoeningen die het risico op bloedingen of trombose aanzienlijk verhogen, naar goeddunken van de onderzoeker
  • Contra-indicaties volgens de lokale SmPC van emicizumab (zie 16.1 bijlage I)
  • Huidige behandeling met emicizumab op het moment van screening
  • Geschiedenis van klinisch significante overgevoeligheid geassocieerd met monoklonale antilichaamtherapieën of componenten van de emicizumab-injectie naar goeddunken van de onderzoeker
  • Gelijktijdige ziekte, behandeling of afwijking in klinische laboratoriumtests die de uitvoering van het onderzoek zouden kunnen verstoren, een extra risico kunnen vormen of, naar de mening van de lokale onderzoeker, de veilige deelname van de patiënt aan en voltooiing van het onderzoek in de weg zouden staan
  • Verslaving of andere ziekten waardoor de patiënt de aard en reikwijdte en mogelijke gevolgen van de klinische studie naar goeddunken van de onderzoeker niet naar behoren kan beoordelen
  • Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven

  • Vrouwen die zwanger kunnen worden, tenzij vrouwen die aan de volgende criteria voldoen:

    1. Postmenopauzaal (12 maanden natuurlijke amenorroe of 6 maanden amenorroe met serum FSH > 40 E/ml)
    2. Postoperatief (zes weken na bilaterale ovariëctomie met of zonder hysterectomie)
    3. Regelmatig en correct gebruik van een anticonceptiemethode met een foutpercentage <1% per jaar, zoals implantaten, depotinjecties, orale anticonceptiva of spiraaltjes
    4. Seksuele onthouding
    5. Vasectomie van de partner
  • Mannen van seksuele activiteit met vrouwen in de vruchtbare leeftijd die geen effectieve barrièremethode van anticonceptie willen gebruiken tijdens en tot 3 maanden na het einde van de therapie
  • Onderwerp is in hechtenis genomen op bevel van een autoriteit of een rechtbank
  • Ontvangst van een onderzoeksgeneesmiddel gelijktijdig of binnen 5 halfwaardetijden vóór toediening van het onderzoeksgeneesmiddel

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandeling met emicizumab
Geneesmiddel: Emicizumab-injectie
Alle in aanmerking komende patiënten met AHA krijgen dezelfde onderzoeksmedicatie, bestaande uit eenmaal per week subcutane emicizumab. Voor elke proefpersoon zal de maximale duur van het onderzoek 24 weken zijn, inclusief 12 weken behandeling met emicizumab en 12 weken follow-up met immunosuppressieve therapie (IST) naar goeddunken van de onderzoeker.
Andere namen:
  • Hemlibra (R)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Het aantal klinisch significante bloedingen per patiënt per week tot overlijden of week 12 na het starten van de behandeling met emicizumab, wat zich het eerst voordoet
Tijdsspanne: 12 weken
12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie en ernst van bijwerkingen, trombo-embolische voorvallen, trombotische microangiopathie in de 12 weken na het starten met emicizumab
Tijdsspanne: 12 weken
12 weken
Incidentie van sterfte en doodsoorzaak in de 24 weken na het starten van de behandeling met emicizumab
Tijdsspanne: 24 weken
24 weken
Dagen van behandeling met en totale dosis bypassing agents (recombinant factor VIIa, geactiveerd protrombinecomplex concentraat) of recombinant porcine factor VIII (susoctocag alfa) of andere factor VIII concentraten
Tijdsspanne: 24 weken
24 weken
Dagen in het ziekenhuis gedurende 12 weken behandeling met emicizumab
Tijdsspanne: 12 weken
12 weken
Aantal patiënten dat partiële remissie bereikte in de 24 weken na het starten van de behandeling met emicizumab
Tijdsspanne: 24 weken
24 weken
Bloedingsvrije overleving in de 12 weken na het starten van de behandeling met emicizumab
Tijdsspanne: 12 weken
12 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

GWT-TUD GmbH

Medewerkers

Hannover Medical School
Hoffmann-La Roche

Onderzoekers

  • Studie directeur: Andreas Tiede, Prof. Dr., Hannover Medical School

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 maart 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

4 januari 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

4 januari 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 december 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 december 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 december 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

9 januari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 januari 2023

Laatst geverifieerd

1 januari 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AHA-EMI (MO41153)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren