Emicizumab i erhvervet hæmofili A

Inklusionskriterier:

• Patienter diagnosticeret med AHA baseret på en reduceret FVIII-aktivitet (<50 %) og positiv FVIII-hæmmer (>0,6 BU/ml) (lokalt laboratorium) på tidspunktet for diagnosen
• Underskrevet informeret samtykkeformular af deltageren eller en person, der er juridisk autoriseret til at underskrive på vegne af deltageren, før nogen undersøgelsesspecifikke tests eller procedurer udføres
• Mandlige eller kvindelige patienter i alderen 18 år eller ældre på tidspunktet for informeret samtykke
• Evne til at forstå og følge studierelaterede instruktioner
• Aktuelle blødninger på grund af AHA på screeningstidspunktet

Ekskluderingskriterier:

• Medfødt hæmofili A
• Delvis eller fuldstændig remission af AHA (defineret som FVIII-aktivitet ≥ 50 % og ingen blødning og ingen hæmostatisk behandling) på screeningstidspunktet
• Behandling med aPCC inden for de sidste 48 timer før første undersøgelsesbehandling eller planlagt behandling med aPCC i løbet af undersøgelsen
• Behandling af AHA inden for dagene før studieindskrivningen med mere end 100 mg prednisolon (eller tilsvarende) om dagen eller prednisolon i mere end 2 dage eller med andre immunsuppressive lægemidler (f. rituximab, cyclophosphamid). IST for andre samtidige lidelser (f. autoimmune lidelser) er ikke et eksklusionskriterium og kan fortsættes efter investigators skøn
• Terapi (aktuel eller planlagt i emicizumab-behandlingsperioden) med immunsuppressive eller immunmodulerende lægemidler, der ikke allerede blev givet regelmæssigt før første diagnose af AHA
• Positiv lupus antikoagulant på tidspunktet for screening
• Alvorlig ukontrolleret infektion på tidspunktet for screening
• Tegn på aktiv dissemineret intravaskulær koagulation på tidspunktet for screening
• Nuværende behandling for tromboembolisk sygdom eller tegn på nuværende tromboembolisk sygdom på tidspunktet for screening
• Patienter, der er i høj risiko for TMA (f.eks. har en tidligere medicinsk eller familiehistorie med TMA), efter investigators vurdering
• Kendt alvorlig medfødt eller erhvervet trombofili
• Forventet levetid <3 måneder på screeningstidspunktet
• Andre tilstande, der væsentligt øger risikoen for blødning eller trombose efter investigatorens skøn
• Kontraindikationer i henhold til den lokale produktresumé for emicizumab (se 16.1 Appendiks I)
• Aktuel behandling med emicizumab på tidspunktet for screening
• Anamnese med klinisk signifikant overfølsomhed associeret med monoklonale antistofterapier eller komponenter i emicizumab-injektionen efter investigators skøn
• Samtidig sygdom, behandling eller abnormitet i kliniske laboratorietests, der kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen, kan udgøre yderligere risiko, eller ville efter den lokale efterforskers mening udelukke patientens sikre deltagelse i og fuldførelse af undersøgelsen
• Afhængighed eller andre sygdomme, der forhindrer patienten i at behørigt vurdere arten og omfanget samt mulige konsekvenser af den kliniske undersøgelse efter investigators skøn
• Gravide eller ammende kvinder

• Kvinder i den fødedygtige alder, medmindre kvinder opfylder følgende kriterier:

  1. Postmenopausal (12 måneders naturlig amenoré eller 6 måneders amenoré med serum FSH > 40 U/ml)
  2. Postoperativt (seks uger efter bilateral ovariektomi med eller uden hysterektomi)
  3. Regelmæssig og korrekt brug af en præventionsmetode med fejlprocent <1 % om året såsom implantater, depotinjektioner, orale præventionsmidler eller intrauterine anordninger
  4. Seksuel afholdenhed
  5. Vasektomi af partneren
• Mænd med seksuel aktivitet med kvinder i den fødedygtige alder, som ikke er villige til at bruge en effektiv barrierepræventionsmetode under og op til 3 måneder efter behandlingens afslutning
• Emnet er varetægtsfængslet efter ordre fra en myndighed eller en domstol
• Modtagelse af et forsøgslægemiddel samtidig eller inden for 5 halveringstider før administration af forsøgslægemidlet