Strensiq®（Asfotase Alfa）で治療された小児発症低ホスファターゼ症の成人患者の転帰報告
2024年7月9日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.
小児に発症した低ホスファターゼ症の成人を対象にストレンジック®治療前後の生活の質を報告した患者を評価するための前向き研究
この観察研究では、OneSource™ が管理する患者サポート プログラムに登録されている小児発症型低ホスファターゼ症 (HPP) と診断された参加者の患者報告アウトカム (PRO) に対するストレンジック (アスホターゼ アルファ) の治療効果を評価します。
調査の概要
詳細な説明
この研究への参加に同意した参加者は、同意後 (ベースライン)、およびアスホターゼ アルファによる治療開始から最大 12 か月間、電話インタビューによって研究アンケートに記入するよう求められます。 研究の参加者の人口統計学的および臨床的特徴が特徴付けられます。
これは観察研究であり、介入は行われません。 参加者は、標準治療に従って治療されます。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
50
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Palm Harbor、Florida、アメリカ、34685
- Xcenda, LLC
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～99年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
小児発症型 HPP と診断され、アスホターゼ アルファを新たに処方され、OneSource が管理する患者支援プログラムに登録されている 18 歳以上の男性または女性の参加者を招待します。
説明
包含基準:
- 18歳以上
- 小児発症HPPの臨床診断
- アスホターゼ アルファに対するナイーブ
- HPPはアスホターゼアルファで治療開始予定
- OneSource に登録済み
- -この研究に参加するための自発的な口頭によるインフォームドコンセントを喜んで提供できる
除外基準:
- 妊娠中または授乳中
- 英語を話すことも理解することもできない
- -プロトコルが必要な時点で電話インタビューを介して研究調査を完了することができない、または完了したくない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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小児発症HPPの参加者
小児発症型 HPP と診断され、新たにアスホターゼ アルファによる治療が処方され、OneSource が管理する患者サポート プログラムに登録された成人参加者。
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これは観察研究であり、介入は行われません。
すべての参加者は、標準治療に従って医師によって治療されます。
すべての医薬品は市販されており、担当医の指示に従って使用されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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患者報告アウトカム（PRO）アンケートスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、最長 12 か月
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ベースライン、最長 12 か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年11月6日
一次修了 (実際)
2024年4月12日
研究の完了 (実際)
2024年4月12日
試験登録日
最初に提出
2019年12月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年12月10日
最初の投稿 (実際)
2019年12月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年7月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年7月9日
最終確認日
2024年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ALX-HPP-503
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。