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Risultati riportati dai pazienti negli adulti con ipofosfatasia ad esordio pediatrico trattati con Strensiq® (Asfotase Alfa)

9 luglio 2024 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio prospettico per valutare la qualità della vita riferita dal paziente prima e dopo il trattamento con Strensiq® negli adulti con ipofosfatasia ad esordio pediatrico

Questo studio osservazionale valuterà l'effetto del trattamento di Strensiq (asfotase alfa) sugli esiti riportati dai pazienti (PRO) nei partecipanti con diagnosi di ipofosfatasia ad esordio pediatrico (HPP) registrati nel programma di supporto ai pazienti gestito da OneSource™.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Ai partecipanti che acconsentono a partecipare a questo studio verrà chiesto di completare i questionari dello studio tramite interviste telefoniche al momento del consenso (linea di base) e fino a 12 mesi dopo l'inizio del trattamento con asfotase alfa. Saranno caratterizzate le caratteristiche demografiche e cliniche dei partecipanti allo studio.

Questo è uno studio osservazionale e non verrà somministrato alcun intervento. I partecipanti saranno trattati secondo lo standard di cura.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

50

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Palm Harbor, Florida, Stati Uniti, 34685
        • Xcenda, LLC

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 99 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Saranno invitati a partecipare i partecipanti di sesso maschile o femminile di età ≥18 anni a cui è stata diagnosticata l'HPP ad esordio pediatrico, a cui è stato prescritto un nuovo trattamento con asfotase alfa e che sono registrati nel programma di supporto ai pazienti gestito da OneSource.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • ≥ 18 anni
  • Diagnosi clinica di HPP ad esordio pediatrico
  • Naïve all'asfotasi alfa
  • Dovrebbe iniziare il trattamento con asfotase alfa per HPP
  • Registrato in OneSource
  • - Disponibilità e capacità di fornire un consenso informato verbale volontario per partecipare a questo studio

Criteri di esclusione:

  • Incinta o allattamento
  • Incapace di parlare e capire l'inglese
  • Incapace o riluttante a completare i sondaggi dello studio tramite intervista telefonica nei punti temporali richiesti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Partecipanti con HPP ad esordio pediatrico
Partecipanti adulti con diagnosi di HPP ad esordio pediatrico, trattamento appena prescritto con asfotase alfa e registrati nel programma di supporto del paziente gestito da OneSource.
Droga: asfotasi alfa
Questo è uno studio osservazionale e non verrà somministrato alcun intervento. Tutti i partecipanti saranno trattati dal proprio medico in conformità con lo standard di cura. Tutti i farmaci sono disponibili in commercio e saranno utilizzati come indicato dal medico curante.
Altri nomi:
  • Strensiq®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nei punteggi del questionario sugli esiti riportati dai pazienti (PRO).
Lasso di tempo: Basale, fino a 12 mesi
Basale, fino a 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Collaboratori

Xcenda, LLC

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 novembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

12 aprile 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

12 aprile 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 dicembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 dicembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

12 dicembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 luglio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 luglio 2024

Ultimo verificato

1 luglio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALX-HPP-503

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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