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Von Patienten berichtete Ergebnisse bei Erwachsenen mit Hypophosphatasie mit Beginn im Kindesalter, die mit Strensiq® (Asfotase Alfa) behandelt wurden

9. Juli 2024 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine prospektive Studie zur Bewertung der vom Patienten berichteten Lebensqualität vor und nach der Behandlung mit Strensiq® bei Erwachsenen mit beginnender Hypophosphatasie im Kindesalter

In dieser Beobachtungsstudie wird der Behandlungseffekt von Strensiq (Asfotase alfa) auf die vom Patienten gemeldeten Ergebnisse (PROs) bei Teilnehmern bewertet, bei denen eine pädiatrische Hypophosphatasie (HPP) diagnostiziert wurde und die im von OneSource™ verwalteten Patientenunterstützungsprogramm registriert sind.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Teilnehmer, die der Teilnahme an dieser Studie zustimmen, werden nach ihrer Zustimmung (Baseline) und bis zu 12 Monate nach Beginn der Behandlung mit Asfotase alfa gebeten, per Telefoninterviews Fragebögen für die Studie auszufüllen. Demografische und klinische Merkmale der Studienteilnehmer werden charakterisiert.

Dies ist eine Beobachtungsstudie und es wird keine Intervention durchgeführt. Die Teilnehmer werden gemäß dem Pflegestandard behandelt.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

50

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 99 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Männliche oder weibliche Teilnehmer im Alter von ≥ 18 Jahren, bei denen HPP mit Beginn im Kindesalter diagnostiziert wurde, denen eine Behandlung mit Asfotase alfa neu verschrieben wurde und die im von OneSource verwalteten Patientenunterstützungsprogramm registriert sind, werden zur Teilnahme eingeladen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • ≥ 18 Jahre alt
  • Klinische Diagnose von HPP mit Beginn in der Pädiatrie
  • Naiv gegenüber Asfotase alfa
  • Voraussichtlich Beginn der Behandlung mit Asfotase alfa für HPP
  • In OneSource registriert
  • Bereit und in der Lage, eine freiwillige mündliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an dieser Studie abzugeben

Ausschlusskriterien:

  • Schwanger oder stillend
  • Kann kein Englisch sprechen und verstehen
  • Nicht in der Lage oder nicht bereit, die Studienumfragen per Telefoninterview zu den im Protokoll erforderlichen Zeitpunkten auszufüllen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Teilnehmer mit pädiatrischer HPP
Erwachsene Teilnehmer, bei denen HPP mit pädiatrischem Beginn diagnostiziert wurde, die eine Behandlung mit Asfotase alfa neu verschrieben bekamen und die in das von OneSource verwaltete Patientenunterstützungsprogramm aufgenommen wurden.
Arzneimittel: Asfotase alfa
Dies ist eine Beobachtungsstudie und es wird keine Intervention durchgeführt. Alle Teilnehmenden werden von ihrem behandelnden Arzt entsprechend dem Behandlungsstandard behandelt. Alle Medikamente sind im Handel erhältlich und werden nach Anweisung des behandelnden Arztes verwendet.
Andere Namen:
  • Strensiq®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in den Ergebnissen des Fragebogens „Patientenberichtete Ergebnisse“ (PROs).
Zeitfenster: Baseline, bis zu 12 Monate
Baseline, bis zu 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Mitarbeiter

Xcenda, LLC

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. November 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. April 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

12. April 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Dezember 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Dezember 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Dezember 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Juli 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Juli 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALX-HPP-503

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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