Strensiq®(아스포타제 알파)로 치료받은 소아 발병 저인산혈증이 있는 성인에서 환자가 보고한 결과
2024년 7월 9일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
소아 발병 저인산증이 있는 성인에서 Strensiq® 치료 전후에 환자가 보고한 삶의 질을 평가하기 위한 전향적 연구
이 관찰 연구는 OneSource™에서 관리하는 환자 지원 프로그램에 등록된 소아 발병 저인산혈증(HPP) 진단을 받은 참가자의 환자 보고 결과(PRO)에 대한 Strensiq(asfotase alfa)의 치료 효과를 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구에 참여하기로 동의한 참가자는 동의 시(기준선), 그리고 아스포타제 알파로 치료를 시작한 후 최대 12개월 동안 전화 인터뷰를 통해 연구 설문지를 작성해야 합니다. 연구 참여자의 인구통계학적 및 임상적 특징이 특징화될 것이다.
이것은 관찰 연구이며 어떤 개입도 시행되지 않습니다. 참가자는 치료 기준에 따라 치료를 받습니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
50
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Florida
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Palm Harbor, Florida, 미국, 34685
- Xcenda, LLC
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
소아 발병 HPP 진단을 받았고 아스포타제 알파로 새로 처방된 치료를 받았으며 OneSource에서 관리하는 환자 지원 프로그램에 등록된 18세 이상의 남성 또는 여성 참가자가 참여하도록 초대됩니다.
설명
포함 기준:
- ≥ 18세
- 소아 발병 HPP의 임상 진단
- 아스포타아제 알파에 순진
- HPP에 asfotase alfa로 치료 시작 예정
- 원소스에 등록
- 이 연구에 참여하기 위해 자발적이고 구두로 사전 동의를 제공할 의향과 능력이 있는 자
제외 기준:
- 임신 또는 모유 수유
- 영어를 말하고 이해하지 못함
- 프로토콜이 필요한 시점에 전화 인터뷰를 통해 연구 설문 조사를 완료할 수 없거나 완료할 의사가 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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소아 발병 HPP 참가자
성인 참가자는 소아 발병 HPP 진단을 받고 아스포타제 알파로 새로 처방되었으며 OneSource에서 관리하는 환자 지원 프로그램에 등록되었습니다.
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이것은 관찰 연구이며 어떤 개입도 시행되지 않습니다.
모든 참가자는 치료 표준에 따라 의사의 치료를 받습니다.
모든 약물은 상업적으로 이용 가능하며 치료 의사의 지시에 따라 사용됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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환자 보고 결과(PRO) 설문지 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 최대 12개월
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기준선, 최대 12개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 11월 6일
기본 완료 (실제)
2024년 4월 12일
연구 완료 (실제)
2024년 4월 12일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 12월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 12월 10일
처음 게시됨 (실제)
2019년 12월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 7월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 7월 9일
마지막으로 확인됨
2024년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ALX-HPP-503
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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