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Résultats rapportés par les patients chez les adultes atteints d'hypophosphatasie pédiatrique traités par Strensiq® (Asfotase Alfa)

15 mars 2024 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Une étude prospective pour évaluer la qualité de vie rapportée par les patients avant et après le traitement par Strensiq® chez les adultes atteints d'hypophosphatasie pédiatrique

Cette étude observationnelle évaluera l'effet du traitement de Strensiq (asfotase alfa) sur les résultats rapportés par les patients (PRO) chez les participants diagnostiqués avec une hypophosphatasie pédiatrique (HPP) enregistrés dans le programme de soutien aux patients géré par OneSource™.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les participants consentant à participer à cette étude seront invités à remplir des questionnaires d'étude par des entretiens téléphoniques dès leur consentement (Base) et jusqu'à 12 mois après le début du traitement avec l'asfotase alfa. Les caractéristiques démographiques et cliniques des participants à l'étude seront caractérisées.

Il s'agit d'une étude observationnelle et aucune intervention ne sera administrée. Les participants seront traités conformément aux normes de soins.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

100

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Florida
      • Palm Harbor, Florida, États-Unis, 34685
        • Xcenda, LLC

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 99 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les participants masculins ou féminins âgés de ≥ 18 ans qui ont reçu un diagnostic d'HPP d'origine pédiatrique, qui se sont vu récemment prescrire un traitement par asfotase alfa et qui sont inscrits au programme de soutien aux patients géré par OneSource seront invités à participer.

La description

Critère d'intégration:

  • ≥ 18 ans
  • Diagnostic clinique de l'HPP pédiatrique
  • Naïf à l'asfotase alfa
  • Devrait commencer le traitement avec l'asfotase alfa pour l'HPP
  • Enregistré dans OneSource
  • Volonté et capable de fournir un consentement éclairé volontaire et verbal pour participer à cette étude

Critère d'exclusion:

  • Enceinte ou allaitante
  • Incapable de parler et de comprendre l'anglais
  • Incapable ou refusant de répondre aux enquêtes de l'étude par entretien téléphonique aux points de temps requis par le protocole

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Participants atteints d'HPP pédiatrique
Participants adultes ayant reçu un diagnostic d'HPP pédiatrique, un traitement nouvellement prescrit avec l'asfotase alfa et inscrits au programme de soutien aux patients géré par OneSource.
Médicament: asfotase alfa
Il s'agit d'une étude observationnelle et aucune intervention ne sera administrée. Tous les participants seront traités par leur médecin conformément aux normes de soins. Tous les médicaments sont disponibles dans le commerce et seront utilisés selon les directives du médecin traitant.
Autres noms:
  • Strensiq®

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport au départ dans les scores du questionnaire sur les résultats rapportés par les patients (PRO)
Délai: Baseline, jusqu'à 12 mois
Baseline, jusqu'à 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Collaborateurs

Xcenda, LLC

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 novembre 2019

Achèvement primaire (Estimé)

3 mai 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

3 mai 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 décembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 décembre 2019

Première publication (Réel)

12 décembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALX-HPP-503

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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