Résultats rapportés par les patients chez les adultes atteints d'hypophosphatasie pédiatrique traités par Strensiq® (Asfotase Alfa)
9 juillet 2024 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Une étude prospective pour évaluer la qualité de vie rapportée par les patients avant et après le traitement par Strensiq® chez les adultes atteints d'hypophosphatasie pédiatrique
Cette étude observationnelle évaluera l'effet du traitement de Strensiq (asfotase alfa) sur les résultats rapportés par les patients (PRO) chez les participants diagnostiqués avec une hypophosphatasie pédiatrique (HPP) enregistrés dans le programme de soutien aux patients géré par OneSource™.
Aperçu de l'étude
Description détaillée
Les participants consentant à participer à cette étude seront invités à remplir des questionnaires d'étude par des entretiens téléphoniques dès leur consentement (Base) et jusqu'à 12 mois après le début du traitement avec l'asfotase alfa. Les caractéristiques démographiques et cliniques des participants à l'étude seront caractérisées.
Il s'agit d'une étude observationnelle et aucune intervention ne sera administrée. Les participants seront traités conformément aux normes de soins.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
50
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Florida
-
Palm Harbor, Florida, États-Unis, 34685
- Xcenda, LLC
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 99 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Les participants masculins ou féminins âgés de ≥ 18 ans qui ont reçu un diagnostic d'HPP d'origine pédiatrique, qui se sont vu récemment prescrire un traitement par asfotase alfa et qui sont inscrits au programme de soutien aux patients géré par OneSource seront invités à participer.
La description
Critère d'intégration:
- ≥ 18 ans
- Diagnostic clinique de l'HPP pédiatrique
- Naïf à l'asfotase alfa
- Devrait commencer le traitement avec l'asfotase alfa pour l'HPP
- Enregistré dans OneSource
- Volonté et capable de fournir un consentement éclairé volontaire et verbal pour participer à cette étude
Critère d'exclusion:
- Enceinte ou allaitante
- Incapable de parler et de comprendre l'anglais
- Incapable ou refusant de répondre aux enquêtes de l'étude par entretien téléphonique aux points de temps requis par le protocole
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Participants atteints d'HPP pédiatrique
Participants adultes ayant reçu un diagnostic d'HPP pédiatrique, un traitement nouvellement prescrit avec l'asfotase alfa et inscrits au programme de soutien aux patients géré par OneSource.
|
Il s'agit d'une étude observationnelle et aucune intervention ne sera administrée.
Tous les participants seront traités par leur médecin conformément aux normes de soins.
Tous les médicaments sont disponibles dans le commerce et seront utilisés selon les directives du médecin traitant.
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Changement par rapport au départ dans les scores du questionnaire sur les résultats rapportés par les patients (PRO)
Délai: Baseline, jusqu'à 12 mois
|
Baseline, jusqu'à 12 mois
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
6 novembre 2019
Achèvement primaire (Réel)
12 avril 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
12 avril 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
10 décembre 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
10 décembre 2019
Première publication (Réel)
12 décembre 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
10 juillet 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
9 juillet 2024
Dernière vérification
1 juillet 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ALX-HPP-503
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .