Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Výsledky hlášené pacienty u dospělých s hypofosfatázií začínající u dětí léčených Strensiq® (Asfotase Alfa)

9. července 2024 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Prospektivní studie k vyhodnocení pacientem hlášené kvality života před a po léčbě Strensiq® u dospělých s hypofosfatázií s nástupem u dětí

Tato observační studie vyhodnotí účinek léčby Strensiq (asfotáza alfa) na pacienty hlášené výsledky (PROs) u účastníků s diagnózou hypofosfatázie s nástupem u dětí (HPP) registrovaných v programu podpory pacientů spravovaném OneSource™.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účastníci, kteří souhlasí s účastí v této studii, budou požádáni o vyplnění studijních dotazníků prostřednictvím telefonických rozhovorů po vyjádření souhlasu (základní stav) a až 12 měsíců po zahájení léčby asfotázou alfa. Budou charakterizovány demografické a klinické charakteristiky účastníků studie.

Toto je observační studie a nebude prováděna žádná intervence. S účastníky bude zacházeno v souladu se standardní péčí.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

50

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Palm Harbor, Florida, Spojené státy, 34685
        • Xcenda, LLC

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 99 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

K účasti budou pozváni účastníci mužského nebo ženského pohlaví ve věku ≥18 let, u kterých byla diagnostikována HPP s nástupem u dětí, byla jim nově předepsána léčba asfotázou alfa a jsou registrováni v programu podpory pacientů řízeném OneSource.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • ≥ 18 let
  • Klinická diagnóza HPP se začátkem u dětí
  • Naivní na asfotázu alfa
  • Očekává se zahájení léčby asfotázou alfa pro HPP
  • Registrován ve OneSource
  • Ochotný a schopný poskytnout dobrovolný, ústní informovaný souhlas s účastí na této studii

Kritéria vyloučení:

  • Těhotné nebo kojící
  • Neschopný mluvit a rozumět anglicky
  • Neschopnost nebo ochotu dokončit studijní průzkumy prostřednictvím telefonického rozhovoru v protokolem požadovaných časových bodech

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Účastníci s HPP s nástupem u dětí
Dospělí účastníci s diagnózou HPP s nástupem u dětí, nově předepsanou léčbou asfotázou alfa a registrovaní do programu podpory pacientů řízeného OneSource.
Lék: asfotáza alfa
Toto je observační studie a nebude prováděna žádná intervence. Všichni účastníci budou ošetřeni svým lékařem v souladu se standardní péčí. Všechny léky jsou komerčně dostupné a budou se používat podle pokynů ošetřujícího lékaře.
Ostatní jména:
  • Strensiq®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozího stavu ve skóre dotazníku pacientem hlášených výsledků (PROs).
Časové okno: Základní stav, až 12 měsíců
Základní stav, až 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Spolupracovníci

Xcenda, LLC

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. listopadu 2019

Primární dokončení (Aktuální)

12. dubna 2024

Dokončení studie (Aktuální)

12. dubna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. prosince 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. prosince 2019

První zveřejněno (Aktuální)

12. prosince 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. července 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. července 2024

Naposledy ověřeno

1. července 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALX-HPP-503

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na asfotáza alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mexico

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit