Door de patiënt gerapporteerde resultaten bij volwassenen met bij kinderen beginnende hypofosfatasie behandeld met Strensiq® (Asfotase Alfa)
9 juli 2024 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Een prospectieve studie om de door de patiënt gerapporteerde kwaliteit van leven te evalueren voorafgaand aan en na behandeling met Strensiq® bij volwassenen met beginnende hypofosfatasie bij kinderen
Deze observationele studie zal het behandelingseffect van Strensiq (asfotase alfa) op door de patiënt gerapporteerde resultaten (PRO's) evalueren bij deelnemers met de diagnose hypofosfatasie (HPP) bij kinderen, geregistreerd in het patiëntenondersteuningsprogramma beheerd door OneSource™.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Deelnemers die toestemming geven om deel te nemen aan deze studie zullen worden gevraagd om vragenlijsten voor de studie in te vullen via telefonische interviews na toestemming (baseline) en tot 12 maanden na de start van de behandeling met asfotase alfa. Demografische en klinische kenmerken van deelnemers aan de studie zullen worden gekarakteriseerd.
Dit is een observationele studie en er zal geen interventie worden toegediend. Deelnemers worden behandeld in overeenstemming met de zorgstandaard.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
50
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Florida
-
Palm Harbor, Florida, Verenigde Staten, 34685
- Xcenda, LLC
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 99 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Mannelijke of vrouwelijke deelnemers ≥18 jaar bij wie de diagnose HPP met aanvang in de kindertijd is gesteld, die onlangs een behandeling met asfotase alfa hebben gekregen en die zijn geregistreerd in het door OneSource beheerde patiëntenondersteuningsprogramma, worden uitgenodigd om deel te nemen.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- ≥ 18 jaar oud
- Klinische diagnose van HPP bij kinderen
- Naïef om alfa te asfotasen
- Zal naar verwachting beginnen met de behandeling met asfotase alfa voor HPP
- Geregistreerd in OneSours
- Bereid en in staat om vrijwillige, mondelinge geïnformeerde toestemming te geven voor deelname aan dit onderzoek
Uitsluitingscriteria:
- Zwanger of borstvoeding
- Kan geen Engels spreken en verstaan
- Niet in staat of niet bereid om de onderzoeksenquêtes in te vullen via een telefonisch interview op de door het protocol vereiste tijdstippen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Deelnemers met pediatrische HPP
Volwassen deelnemers met de diagnose HPP bij kinderen, nieuw voorgeschreven behandeling met asfotase alfa, en geregistreerd in het patiëntenondersteuningsprogramma beheerd door OneSource.
|
Dit is een observationele studie en er zal geen interventie worden toegediend.
Alle deelnemers worden behandeld door hun arts in overeenstemming met de zorgstandaard.
Alle medicijnen zijn in de handel verkrijgbaar en zullen worden gebruikt zoals voorgeschreven door de behandelend arts.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline in door patiënten gerapporteerde uitkomsten (PRO's) vragenlijstscores
Tijdsspanne: Basislijn, tot 12 maanden
|
Basislijn, tot 12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
6 november 2019
Primaire voltooiing (Werkelijk)
12 april 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
12 april 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
10 december 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
10 december 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
12 december 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
10 juli 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
9 juli 2024
Laatst geverifieerd
1 juli 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ALX-HPP-503
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .