Patientrapporterede resultater hos voksne med pædiatrisk debuterende hypofosfatasi behandlet med Strensiq® (Asfotase Alfa)
9. juli 2024 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
En prospektiv undersøgelse til evaluering af patientrapporteret livskvalitet før og efter Strensiq®-behandling hos voksne med pædiatrisk begyndende hypofosfatasi
Dette observationsstudie vil evaluere behandlingseffekten af Strensiq (asfotase alfa) på Patient Reported Outcomes (PRO'er) hos deltagere diagnosticeret med pædiatrisk-debut hypophosphatasia (HPP) registreret i patientstøtteprogrammet administreret af OneSource™.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Deltagere, der giver samtykke til at deltage i denne undersøgelse, vil blive bedt om at udfylde undersøgelsesspørgeskemaer ved telefoninterview efter samtykke (Baseline), og op til 12 måneder efter behandlingsstart med asfotase alfa. Demografiske og kliniske karakteristika for deltagere i undersøgelsen vil blive karakteriseret.
Dette er et observationsstudie, og der vil ikke blive givet nogen intervention. Deltagerne vil blive behandlet i overensstemmelse med standarden for pleje.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
50
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Florida
-
Palm Harbor, Florida, Forenede Stater, 34685
- Xcenda, LLC
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 99 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Mandlige eller kvindelige deltagere ≥18 år, som er blevet diagnosticeret med pædiatrisk debuterende HPP, har fået nyordineret behandling med asfotase alfa og er registreret i patientstøtteprogrammet, der administreres af OneSource, vil blive inviteret til at deltage.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- ≥ 18 år gammel
- Klinisk diagnose af pædiatrisk-debut HPP
- Naiv over for asfotase alfa
- Forventes at begynde behandling med asfotase alfa for HPP
- Registreret i OneSource
- Villig og i stand til at give frivilligt, verbalt informeret samtykke til at deltage i denne undersøgelse
Ekskluderingskriterier:
- Gravid eller ammende
- Ude af stand til at tale og forstå engelsk
- Ude af stand eller vilje til at gennemføre undersøgelsesundersøgelserne via telefoninterview på de protokolkrævede tidspunkter
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Deltagere med Pædiatrisk-debut HPP
Voksne deltagere diagnosticeret med pædiatrisk-debut HPP, nyordineret behandling med asfotase alfa og registreret i patientstøtteprogrammet administreret af OneSource.
|
Dette er et observationsstudie, og der vil ikke blive givet nogen intervention.
Alle deltagere vil blive behandlet af deres læge i overensstemmelse med standarden for pleje.
Alle lægemidler er kommercielt tilgængelige og vil blive brugt som anvist af den behandlende læge.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring fra baseline i patientrapporterede resultater (PRO'er) spørgeskemaresultater
Tidsramme: Baseline, op til 12 måneder
|
Baseline, op til 12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
6. november 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
12. april 2024
Studieafslutning (Faktiske)
12. april 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
10. december 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
10. december 2019
Først opslået (Faktiske)
12. december 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
10. juli 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
9. juli 2024
Sidst verificeret
1. juli 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ALX-HPP-503
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .