Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Patientrapporterede resultater hos voksne med pædiatrisk debuterende hypofosfatasi behandlet med Strensiq® (Asfotase Alfa)

9. juli 2024 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En prospektiv undersøgelse til evaluering af patientrapporteret livskvalitet før og efter Strensiq®-behandling hos voksne med pædiatrisk begyndende hypofosfatasi

Dette observationsstudie vil evaluere behandlingseffekten af ​​Strensiq (asfotase alfa) på Patient Reported Outcomes (PRO'er) hos deltagere diagnosticeret med pædiatrisk-debut hypophosphatasia (HPP) registreret i patientstøtteprogrammet administreret af OneSource™.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deltagere, der giver samtykke til at deltage i denne undersøgelse, vil blive bedt om at udfylde undersøgelsesspørgeskemaer ved telefoninterview efter samtykke (Baseline), og op til 12 måneder efter behandlingsstart med asfotase alfa. Demografiske og kliniske karakteristika for deltagere i undersøgelsen vil blive karakteriseret.

Dette er et observationsstudie, og der vil ikke blive givet nogen intervention. Deltagerne vil blive behandlet i overensstemmelse med standarden for pleje.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

50

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Palm Harbor, Florida, Forenede Stater, 34685
        • Xcenda, LLC

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 99 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Mandlige eller kvindelige deltagere ≥18 år, som er blevet diagnosticeret med pædiatrisk debuterende HPP, har fået nyordineret behandling med asfotase alfa og er registreret i patientstøtteprogrammet, der administreres af OneSource, vil blive inviteret til at deltage.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • ≥ 18 år gammel
  • Klinisk diagnose af pædiatrisk-debut HPP
  • Naiv over for asfotase alfa
  • Forventes at begynde behandling med asfotase alfa for HPP
  • Registreret i OneSource
  • Villig og i stand til at give frivilligt, verbalt informeret samtykke til at deltage i denne undersøgelse

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid eller ammende
  • Ude af stand til at tale og forstå engelsk
  • Ude af stand eller vilje til at gennemføre undersøgelsesundersøgelserne via telefoninterview på de protokolkrævede tidspunkter

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Deltagere med Pædiatrisk-debut HPP
Voksne deltagere diagnosticeret med pædiatrisk-debut HPP, nyordineret behandling med asfotase alfa og registreret i patientstøtteprogrammet administreret af OneSource.
Medicin: asfotase alfa
Dette er et observationsstudie, og der vil ikke blive givet nogen intervention. Alle deltagere vil blive behandlet af deres læge i overensstemmelse med standarden for pleje. Alle lægemidler er kommercielt tilgængelige og vil blive brugt som anvist af den behandlende læge.
Andre navne:
  • Strensiq®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i patientrapporterede resultater (PRO'er) spørgeskemaresultater
Tidsramme: Baseline, op til 12 måneder
Baseline, op til 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Samarbejdspartnere

Xcenda, LLC

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. november 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. april 2024

Studieafslutning (Faktiske)

12. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. december 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. december 2019

Først opslået (Faktiske)

12. december 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. juli 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. juli 2024

Sidst verificeret

1. juli 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALX-HPP-503

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hypofosfatasi

  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... og andre samarbejdspartnere
    Afsluttet
    Baby Detect: Genomisk nyfødtscreening (BabyDetect)
    Medfødt binyrehyperplasi | Hæmofili A | Hæmofili B | Mucopolysaccharidosis I | Mucopolysaccharidosis II | Cystisk fibrose | Alpha 1-Antitrypsin mangel | Seglcellesygdom | Fanconi Anæmi | Kronisk granulomatøs sygdom | Wilsons sygdom | Svær medfødt neutropeni | Ornithin Transcarbamylase mangel | Mucopolysaccharidosis VI | Lysosomal... og andre forhold
    Belgien
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... og andre samarbejdspartnere
    Rekruttering
    Patientregister med sjældne sygdomme og naturhistorie - koordinering af sjældne sygdomme i Sanford (CoRDS)
    Mitokondrielle sygdomme | Retinitis Pigmentosa | Myasthenia gravis | Eosinofil gastroenteritis | Moyamoyas sygdom | Multipel systematrofi | Leiomyosarkom | Leukodystrofi | Anal fistel | Spinocerebellar ataksi type 3 | Friedreich Ataxia | Kennedys sygdom | Lyme sygdom | Hæmofagocytisk lymfohistiocytose | Spinocerebellar ataksi... og andre forhold
    Forenede Stater, Australien

Kliniske forsøg med asfotase alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner