Zgłaszane przez pacjentów wyniki u dorosłych z hipofosfatazją występującą u dzieci leczonych Strensiq® (Asfotase Alfa)
9 lipca 2024 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Prospektywne badanie oceniające jakość życia zgłaszaną przez pacjentów przed i po leczeniu Strensiq® u dorosłych z hipofosfatazją rozpoczynającą się u dzieci
To badanie obserwacyjne oceni wpływ leczenia Strensiq (asfotaza alfa) na wyniki zgłaszane przez pacjentów (PRO) u uczestników, u których zdiagnozowano hipofosfatazję pediatryczną (HPP) zarejestrowaną w programie wsparcia pacjentów zarządzanym przez OneSource™.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Uczestnicy wyrażający zgodę na udział w tym badaniu zostaną poproszeni o wypełnienie kwestionariuszy badawczych w formie wywiadów telefonicznych po wyrażeniu zgody (linia bazowa) i do 12 miesięcy po rozpoczęciu leczenia asfotazą alfa. Scharakteryzowana zostanie charakterystyka demograficzna i kliniczna uczestników badania.
Jest to badanie obserwacyjne i nie będzie przeprowadzana żadna interwencja. Uczestnicy będą traktowani zgodnie ze standardami opieki.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
50
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Florida
-
Palm Harbor, Florida, Stany Zjednoczone, 34685
- Xcenda, LLC
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 99 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku ≥18 lat, u których zdiagnozowano HPP o początku pediatrycznym, którym niedawno przepisano leczenie asfotazą alfa i którzy są zarejestrowani w programie wsparcia pacjentów zarządzanym przez OneSource, zostaną zaproszeni do udziału.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- ≥ 18 lat
- Rozpoznanie kliniczne HPP o początku u dzieci
- Naiwny na asfotazę alfa
- Oczekuje się rozpoczęcia leczenia asfotazą alfa z powodu HPP
- Zarejestrowany w OneSource
- Chęć i możliwość wyrażenia dobrowolnej, ustnej, świadomej zgody na udział w tym badaniu
Kryteria wyłączenia:
- Ciąża lub karmienie piersią
- Nie można mówić i rozumieć po angielsku
- Niemożność lub niechęć do wypełnienia ankiet badawczych za pomocą wywiadu telefonicznego w punktach czasowych wymaganych przez protokół
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Uczestnicy z HPP o początku pediatrycznym
Dorośli uczestnicy, u których zdiagnozowano HPP o początku pediatrycznym, nowo przepisano leczenie asfotazą alfa i zarejestrowali się w programie wsparcia pacjentów zarządzanym przez OneSource.
|
Jest to badanie obserwacyjne i nie będzie przeprowadzana żadna interwencja.
Wszyscy uczestnicy będą leczeni przez swojego lekarza zgodnie ze standardami opieki.
Wszystkie leki są dostępne w handlu i będą stosowane zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach kwestionariusza zgłaszanych przez pacjentów (PRO).
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 12 miesięcy
|
Linia bazowa, do 12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
6 listopada 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
12 kwietnia 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
12 kwietnia 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
10 grudnia 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
10 grudnia 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
12 grudnia 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
10 lipca 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
9 lipca 2024
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ALX-HPP-503
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .