用 Strensiq® (Asfotase Alfa) 治疗患有小儿发病的低磷酸酯酶症的成人患者报告的结果
2024年7月9日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.
一项前瞻性研究，以评估患有小儿发病的低磷酸酯酶症患者在 Strensiq® 治疗前后报告的生活质量
这项观察性研究将评估 Strensiq（asfotase alfa）对在由 OneSource™ 管理的患者支持计划中注册的诊断为小儿发病低磷酸酯酶症 (HPP) 的参与者的患者报告结果 (PRO) 的治疗效果。
研究概览
详细说明
同意参加本研究的参与者将被要求在同意后（基线）通过电话访谈完成研究问卷，并在开始使用阿斯福特酶 alfa 治疗后长达 12 个月。 研究参与者的人口统计学和临床特征将被表征。
这是一项观察性研究，不会进行任何干预。 参与者将按照护理标准进行治疗。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
50
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Florida
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Palm Harbor、Florida、美国、34685
- Xcenda, LLC
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 99年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
年龄≥18 岁的男性或女性参与者将被邀请参加，他们被诊断出患有儿科发病的 HPP，新接受了 asfotase alfa 治疗，并在 OneSource 管理的患者支持计划中注册。
描述
纳入标准：
- ≥ 18 岁
- 小儿发病HPP的临床诊断
- 天真到 asfotase alfa
- 预计开始使用 asfotase alfa 治疗 HPP
- 在 OneSource 注册
- 愿意并能够提供自愿的口头知情同意参与本研究
排除标准：
- 怀孕或哺乳
- 无法说和理解英语
- 无法或不愿意在协议要求的时间点通过电话采访完成研究调查
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
小儿发病 HPP 的参与者
成年参与者被诊断患有儿科发病的 HPP，新开了 asfotase alfa 治疗，并在 OneSource 管理的患者支持计划中注册。
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这是一项观察性研究，不会进行任何干预。
所有参与者都将由他们的医生按照护理标准进行治疗。
所有药物均有市售，将按照主治医师的指示使用。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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患者报告结果 (PRO) 问卷评分相对于基线的变化
大体时间：基线，长达 12 个月
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基线，长达 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年11月6日
初级完成 (实际的)
2024年4月12日
研究完成 (实际的)
2024年4月12日
研究注册日期
首次提交
2019年12月10日
首先提交符合 QC 标准的
2019年12月10日
首次发布 (实际的)
2019年12月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年7月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年7月9日
最后验证
2024年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- ALX-HPP-503
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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