Результаты, о которых сообщают пациенты, у взрослых с детской гипофосфатазией, получавших Strensiq® (Asfotase Alfa)
9 июля 2024 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Проспективное исследование для оценки качества жизни пациентов до и после лечения Strensiq® у взрослых с детской гипофосфатазией
В этом обсервационном исследовании будет оцениваться влияние лечения Strensiq (асфотаза альфа) на отчетные результаты пациентов (PRO) у участников с диагнозом детской гипофосфатазии (HPP), зарегистрированных в программе поддержки пациентов, управляемой OneSource™.
Обзор исследования
Подробное описание
Участникам, давшим согласие на участие в этом исследовании, будет предложено заполнить анкеты исследования с помощью телефонных интервью после согласия (базовый уровень) и в течение 12 месяцев после начала лечения асфотазой альфа. Будут охарактеризованы демографические и клинические характеристики участников исследования.
Это обсервационное исследование, и никаких вмешательств не будет. Участники будут лечиться в соответствии со стандартом медицинской помощи.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
50
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Florida
-
Palm Harbor, Florida, Соединенные Штаты, 34685
- Xcenda, LLC
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 99 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
К участию будут приглашены участники мужского или женского пола в возрасте ≥18 лет, у которых был диагностирован ГПП в детском возрасте, которым недавно было назначено лечение асфотазой альфа и которые зарегистрированы в программе поддержки пациентов, управляемой OneSource.
Описание
Критерии включения:
- ≥ 18 лет
- Клинический диагноз ГПП с дебютом в детском возрасте
- Наивный к асфотазе альфа
- Ожидается начало лечения асфотазой альфа для ГЭС
- Зарегистрирован в OneSource
- Желание и возможность дать добровольное устное информированное согласие на участие в этом исследовании
Критерий исключения:
- Беременные или кормящие грудью
- Не может говорить и понимать по-английски
- Неспособность или нежелание завершать опросы исследования посредством телефонного интервью в моменты времени, требуемые протоколом
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Участники с педиатрическим началом HPP
Взрослые участники с диагнозом ГПП в детском возрасте, им недавно назначено лечение асфотазой альфа, и они зарегистрированы в программе поддержки пациентов, управляемой OneSource.
|
Это обсервационное исследование, и никаких вмешательств не будет.
Все участники будут проходить лечение у своего врача в соответствии со стандартами медицинской помощи.
Все препараты имеются в продаже и используются по назначению лечащего врача.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем результатов, о которых сообщают пациенты (PROs) в баллах опросника
Временное ограничение: Базовый уровень, до 12 месяцев
|
Базовый уровень, до 12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
6 ноября 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
12 апреля 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
12 апреля 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 декабря 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
10 декабря 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
12 декабря 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
10 июля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
9 июля 2024 г.
Последняя проверка
1 июля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ALX-HPP-503
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .