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Resultados relatados pelo paciente em adultos com hipofosfatasia de início pediátrico tratados com Strensiq® (Asfotase Alfa)

15 de março de 2024 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo prospectivo para avaliar a qualidade de vida relatada pelo paciente antes e depois do tratamento com Strensiq® em adultos com hipofosfatasia de início pediátrico

Este estudo observacional avaliará o efeito do tratamento de Strensiq (asfotase alfa) nos resultados relatados pelo paciente (PROs) em participantes diagnosticados com hipofosfatasia de início pediátrico (HPP) registrados no programa de suporte ao paciente gerenciado pela OneSource™.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os participantes que consentirem em participar deste estudo serão solicitados a preencher os questionários do estudo por meio de entrevistas por telefone após o consentimento (linha de base) e até 12 meses após o início do tratamento com asfotase alfa. Serão caracterizadas as características demográficas e clínicas dos participantes do estudo.

Este é um estudo observacional e nenhuma intervenção será administrada. Os participantes serão tratados de acordo com o padrão de atendimento.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

100

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Palm Harbor, Florida, Estados Unidos, 34685
        • Xcenda, LLC

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 99 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Participantes do sexo masculino ou feminino com ≥18 anos de idade que foram diagnosticados com HPP de início pediátrico, receberam tratamento recentemente prescrito com asfotase alfa e estão registrados no programa de suporte ao paciente gerenciado pela OneSource serão convidados a participar.

Descrição

Critério de inclusão:

  • ≥ 18 anos
  • Diagnóstico clínico de HPP de início pediátrico
  • Naïve para asfotase alfa
  • Previsto para iniciar o tratamento com asfotase alfa para HPP
  • Registrado no OneSource
  • Disposto e capaz de fornecer consentimento informado verbal e voluntário para participar deste estudo

Critério de exclusão:

  • Grávida ou amamentando
  • Incapaz de falar e entender inglês
  • Incapacidade ou falta de vontade de concluir as pesquisas do estudo por meio de entrevista por telefone nos pontos de tempo exigidos pelo protocolo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Participantes com HPP de início pediátrico
Participantes adultos diagnosticados com HPP de início pediátrico, tratamento recém-prescrito com asfotase alfa e registrados no programa de suporte ao paciente gerenciado pela OneSource.
Medicamento: asfotase alfa
Este é um estudo observacional e nenhuma intervenção será administrada. Todos os participantes serão tratados por seus médicos de acordo com o padrão de atendimento. Todos os medicamentos estão disponíveis comercialmente e serão usados ​​conforme indicado pelo médico assistente.
Outros nomes:
  • Strensiq®

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Mudança da linha de base nas pontuações do questionário de resultados relatados pelo paciente (PROs)
Prazo: Linha de base, até 12 meses
Linha de base, até 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Colaboradores

Xcenda, LLC

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de novembro de 2019

Conclusão Primária (Estimado)

3 de maio de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

3 de maio de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de dezembro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de dezembro de 2019

Primeira postagem (Real)

12 de dezembro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de março de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ALX-HPP-503

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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