Potilaiden raportoimat tulokset aikuisilla, joilla on lasten hypofosfatasia, joita hoidettiin Strensiq®:llä (Asfotase Alfa)
tiistai 9. heinäkuuta 2024 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Tuleva tutkimus potilaiden raportoiman elämänlaadun arvioimiseksi ennen Strensiq®-hoitoa ja sen jälkeen aikuisilla, joilla on lasten hypofosfatasia
Tämä havainnointitutkimus arvioi Strensiqin (asfotaasi alfa) hoidon vaikutusta potilaiden raportoituihin tuloksiin (PRO:t) osallistujilla, joilla on diagnosoitu lapsilla alkava hypofosfatasia (HPP), joka on rekisteröity OneSourcen™ hallinnoimaan potilastukiohjelmaan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Osallistujia, jotka suostuvat osallistumaan tähän tutkimukseen, pyydetään täyttämään tutkimuskyselylomakkeet puhelinhaastatteluilla suostumuksensa saatuaan (perustilanne) ja enintään 12 kuukautta asfotaasi alfa -hoidon aloittamisen jälkeen. Tutkimukseen osallistuneiden demografiset ja kliiniset ominaisuudet karakterisoidaan.
Tämä on havainnointitutkimus, eikä interventiota suoriteta. Osallistujia kohdellaan hoitostandardien mukaisesti.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
50
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Palm Harbor, Florida, Yhdysvallat, 34685
- Xcenda, LLC
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 99 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Osallistujia, jotka ovat vähintään 18-vuotiaita miehiä tai naisia, joilla on diagnosoitu lapsilla alkava HPP, joille on määrätty hiljattain asfotaasi alfa-hoito ja jotka ovat rekisteröityneet OneSourcen hallinnoimaan potilastukiohjelmaan, kutsutaan osallistumaan.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ≥ 18 vuotta vanha
- Lapsille alkaneen HPP:n kliininen diagnoosi
- Naiivi asfotaasi alfalle
- Asfotaasi alfan hoidon odotetaan alkavan HPP:tä varten
- Rekisteröity OneSourceen
- Halukas ja kykenevä antamaan vapaaehtoisen, suullisen tietoon perustuvan suostumuksen osallistuakseen tähän tutkimukseen
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaana oleva tai imettävä
- Ei pysty puhumaan ja ymmärtämään englantia
- Ei pysty tai halua suorittaa tutkimuskyselyitä puhelinhaastattelulla protokollan edellyttämissä ajankohtana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Osallistujat, joilla on lapsilla alkava HPP
Aikuiset osallistujat, joilla on diagnosoitu lapsilla alkava HPP, äskettäin määrätty hoito asfotaasi alfalla ja rekisteröity OneSourcen hallinnoimaan potilastukiohjelmaan.
|
Tämä on havainnointitutkimus, eikä interventiota suoriteta.
Lääkäri hoitaa kaikkia osallistujia hoitostandardien mukaisesti.
Kaikki lääkkeet ovat kaupallisesti saatavilla ja niitä käytetään hoitavan lääkärin ohjeiden mukaan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtötasosta potilaiden raportoimien tulosten (PROs) kyselylomakkeen pisteisiin
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 12 kuukautta
|
Perustaso, jopa 12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 6. marraskuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 12. huhtikuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 12. huhtikuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 10. joulukuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 10. joulukuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 12. joulukuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 10. heinäkuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 9. heinäkuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. heinäkuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALX-HPP-503
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .