Resultados informados por pacientes en adultos con hipofosfatasia de inicio pediátrico tratados con Strensiq® (asfotasa alfa)
9 de julio de 2024 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Un estudio prospectivo para evaluar la calidad de vida informada por el paciente antes y después del tratamiento con Strensiq® en adultos con hipofosfatasia de inicio pediátrico
Este estudio observacional evaluará el efecto del tratamiento con Strensiq (asfotasa alfa) en los Resultados informados por los pacientes (PRO) en participantes diagnosticados con hipofosfatasia de inicio pediátrico (HPP) registrados en el programa de apoyo al paciente administrado por OneSource™.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
A los participantes que den su consentimiento para participar en este estudio se les pedirá que completen los cuestionarios del estudio mediante entrevistas telefónicas al dar su consentimiento (línea de base) y hasta 12 meses después del inicio del tratamiento con asfotasa alfa. Se caracterizarán las características demográficas y clínicas de los participantes en el estudio.
Este es un estudio observacional y no se administrará ninguna intervención. Los participantes serán tratados de acuerdo con el estándar de atención.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
50
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Florida
-
Palm Harbor, Florida, Estados Unidos, 34685
- Xcenda, LLC
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 99 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Se invitará a participar a participantes masculinos o femeninos ≥18 años de edad que hayan sido diagnosticados con HPP de inicio pediátrico, se les haya recetado tratamiento con asfotasa alfa recientemente y estén registrados en el programa de apoyo al paciente administrado por OneSource.
Descripción
Criterios de inclusión:
- ≥ 18 años
- Diagnóstico clínico de HPP de inicio pediátrico
- Ingenuo a la asfotasa alfa
- Se prevé iniciar tratamiento con asfotasa alfa para HPP
- Registrado en OneSource
- Dispuesto y capaz de proporcionar consentimiento informado verbal voluntario para participar en este estudio
Criterio de exclusión:
- embarazada o amamantando
- Incapaz de hablar y entender inglés.
- No puede o no quiere completar las encuestas del estudio a través de una entrevista telefónica en los puntos de tiempo requeridos por el protocolo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Participantes con HPP de inicio pediátrico
Participantes adultos diagnosticados de HPP de inicio pediátrico, tratamiento recién prescrito con asfotasa alfa e inscritos en el programa de apoyo al paciente gestionado por OneSource.
|
Este es un estudio observacional y no se administrará ninguna intervención.
Todos los participantes serán tratados por su médico de acuerdo con el estándar de atención.
Todos los medicamentos están disponibles comercialmente y se utilizarán según las indicaciones del médico tratante.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Cambio desde el inicio en las puntuaciones del cuestionario de resultados informados por el paciente (PRO)
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 12 meses
|
Línea de base, hasta 12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
6 de noviembre de 2019
Finalización primaria (Actual)
12 de abril de 2024
Finalización del estudio (Actual)
12 de abril de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de diciembre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de diciembre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
12 de diciembre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de julio de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de julio de 2024
Última verificación
1 de julio de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ALX-HPP-503
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .