Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pasientrapporterte utfall hos voksne med pediatrisk hypofosfatasi behandlet med Strensiq® (Asfotase Alfa)

9. juli 2024 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En prospektiv studie for å evaluere pasientens rapporterte livskvalitet før og etter Strensiq®-behandling hos voksne med pediatrisk hypofosfatasi

Denne observasjonsstudien vil evaluere behandlingseffekten av Strensiq (asfotase alfa) på pasientrapporterte resultater (PROs) hos deltakere diagnostisert med pediatrisk-debut hypofosfatasi (HPP) registrert i pasientstøtteprogrammet administrert av OneSource™.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Deltakere som samtykker til å delta i denne studien vil bli bedt om å fylle ut spørreskjemaer via telefonintervjuer ved samtykke (Baseline), og opptil 12 måneder etter behandlingsstart med asfotase alfa. Demografiske og kliniske kjennetegn ved deltakere i studien vil bli karakterisert.

Dette er en observasjonsstudie og ingen intervensjon vil bli administrert. Deltakerne vil bli behandlet i henhold til standard for omsorg.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

50

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Palm Harbor, Florida, Forente stater, 34685
        • Xcenda, LLC

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 99 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Mannlige eller kvinnelige deltakere ≥18 år som har blitt diagnostisert med pediatrisk-debut HPP, har fått nylig foreskrevet behandling med asfotase alfa og er registrert i pasientstøtteprogrammet administrert av OneSource vil bli invitert til å delta.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • ≥ 18 år gammel
  • Klinisk diagnose av pediatrisk-debut HPP
  • Naiv til asfotase alfa
  • Forventet å begynne behandling med asfotase alfa for HPP
  • Registrert i OneSource
  • Villig og i stand til å gi frivillig, muntlig informert samtykke til å delta i denne studien

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid eller ammende
  • Kan ikke snakke og forstå engelsk
  • Kan ikke eller vil ikke fullføre studieundersøkelsene via telefonintervju på de protokollkrevde tidspunktene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Deltakere med pediatrisk-debut HPP
Voksne deltakere diagnostisert med pediatrisk-debut HPP, nylig foreskrevet behandling med asfotase alfa, og registrert i pasientstøtteprogrammet administrert av OneSource.
Legemiddel: asfotase alfa
Dette er en observasjonsstudie og ingen intervensjon vil bli administrert. Alle deltakere vil bli behandlet av sin lege i samsvar med standarden for omsorg. Alle medisiner er kommersielt tilgjengelige og vil bli brukt som anvist av behandlende lege.
Andre navn:
  • Strensiq®

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i pasientrapporterte resultater (PROs) spørreskjemaresultater
Tidsramme: Baseline, opptil 12 måneder
Baseline, opptil 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Samarbeidspartnere

Xcenda, LLC

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. november 2019

Primær fullføring (Faktiske)

12. april 2024

Studiet fullført (Faktiske)

12. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. desember 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. desember 2019

Først lagt ut (Faktiske)

12. desember 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. juli 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. juli 2024

Sist bekreftet

1. juli 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALX-HPP-503

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere