Patientrapporterade resultat hos vuxna med pediatrisk hypofosfatasi som behandlats med Strensiq® (Asfotase Alfa)
9 juli 2024 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
En prospektiv studie för att utvärdera patientens rapporterade livskvalitet före och efter Strensiq®-behandling hos vuxna med pediatrisk hypofosfatasi
Denna observationsstudie kommer att utvärdera behandlingseffekten av Strensiq (asfotas alfa) på patientrapporterade resultat (PRO) hos deltagare som diagnostiserats med pediatrisk debut hypofosfatasi (HPP) registrerade i patientstödsprogrammet som hanteras av OneSource™.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Deltagare som samtycker till att delta i denna studie kommer att bli ombedda att fylla i studienkäter via telefonintervjuer vid samtycke (baslinje), och upp till 12 månader efter påbörjad behandling med asfotas alfa. Demografiska och kliniska egenskaper hos deltagarna i studien kommer att karakteriseras.
Detta är en observationsstudie och ingen intervention kommer att administreras. Deltagarna kommer att behandlas i enlighet med standarden för vård.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
50
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Florida
-
Palm Harbor, Florida, Förenta staterna, 34685
- Xcenda, LLC
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 99 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Manliga eller kvinnliga deltagare ≥18 år som har diagnostiserats med pediatriskt debuterande HPP, som nyligen har ordinerats behandling med asfotas alfa och är registrerade i det patientstödsprogram som administreras av OneSource kommer att bjudas in att delta.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- ≥ 18 år gammal
- Klinisk diagnos av pediatrisk-debut HPP
- Naiv till asfotase alfa
- Förväntas påbörja behandling med asfotas alfa för HPP
- Registrerad i OneSource
- Vill och kan ge frivilligt, muntligt informerat samtycke för att delta i denna studie
Exklusions kriterier:
- Gravid eller ammar
- Kan inte tala och förstå engelska
- Kan eller vill inte fylla i studieundersökningarna via telefonintervju vid de tidpunkter som krävs av protokollet
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Deltagare med pediatriskt debut HPP
Vuxna deltagare diagnostiserade med pediatriskt debuterande HPP, nyordinerad behandling med asfotas alfa och registrerade i patientstödsprogrammet som hanteras av OneSource.
|
Detta är en observationsstudie och ingen intervention kommer att administreras.
Alla deltagare kommer att behandlas av sin läkare i enlighet med standarden för vård.
Alla mediciner är kommersiellt tillgängliga och kommer att användas enligt anvisningar från den behandlande läkaren.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring från baslinjen i patientrapporterade resultat (PRO) frågeformulär
Tidsram: Baslinje, upp till 12 månader
|
Baslinje, upp till 12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
6 november 2019
Primärt slutförande (Faktisk)
12 april 2024
Avslutad studie (Faktisk)
12 april 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
10 december 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
10 december 2019
Första postat (Faktisk)
12 december 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
10 juli 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
9 juli 2024
Senast verifierad
1 juli 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ALX-HPP-503
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .