TYR球の評価
食事管理の一環として TYR スフィア (特別な医療目的のための食品 (FSMP)) を使用した場合の、チロシン血症患者の遵守、耐性、および代謝制御を評価するための受容性研究。
28 日間、チロシン血症の患者 20 人が通常の食事管理の一環として TYR スフィアを服用します。 患者は、毎日の推奨摂取量の順守、1週目と4週目の毎日の胃腸症状（もしあれば）、および試験終了時の製品の嗜好性を記録します。 代謝制御は、ベースラインおよび研究終了時の訪問中に収集された乾燥血液スポットによって評価され、研究自体の28日間毎週評価されます。
試験データは、NHS を介して TYR 範囲を利用できるようにするためのアプリケーションで使用されます。
調査の概要
詳細な説明
TYR スフィアは、チロシン血症患者のためのグリコマクロペプチド (GMP) ベースのタンパク質代替物です。
Evaluation of TYR sphere study は、特別医療目的食品 (FSMP) の国家規制当局である英国の境界物質諮問委員会 (ACBS) が必要とするデータを生成するように設計されています。
ACBS は、FSMP が NHS によって定期的に処方される前に、最終的に設計される患者の臨床試験によって、その許容性を最初に評価する必要があると指定しています。 ACBS は、許容性を、製品の嗜好性に関する患者の評価、推奨摂取量の順守に関するデータ、および製品の胃腸耐性を含むものとして定義しています。 TYR スフィアは、3 歳以上の患者向けに設計されています。 これにより、試験の年齢に関連した選択基準が通知されました。
携帯電話のアプリケーションまたは紙の日記帳を使用して、患者は 28 研究日のそれぞれの推奨量とともに TYR 球体の摂取量を記録します。 胃腸耐性は1週目と4週目の間毎日記録されますが、TYR球体の嗜好性は28日の終わりに記録されるか、患者が早期に試験を中止した場合はTYR球体の中止直後に記録されます。 TYR球体の最初の摂取前の1日目に、患者の以前のタンパク質代替物および通常の消化管症状の評価を記録する。
28 日間の研究期間中に両方の来院時および毎週採取された乾燥血液スポットによって測定される代謝制御は、受容性と並んでもう 1 つの主要な結果の尺度です。
この試験の副次評価項目は、成長の評価です。 身長と体重は、ベースラインと調査終了時に記録されます。
治験責任医師が適切であると判断した場合、患者は、ケアアフターリサーチの一環として、評価期間の終わりに製品を服用し続けることができます. この継続的な供給は、ACBS への登録プロセスを完了して、製品が通常の処方箋によって入手可能になるまで、スポンサーによって無料で提供されます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
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Merseyside
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Liverpool、Merseyside、イギリス、L7 8XP
- National Alkaptonuria Centre, Royal Liverpool University Hospital
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West Midlands
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Birmingham、West Midlands、イギリス、B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- チロシン血症と診断されました。
- 3歳以上。
- -治験責任医師の意見では、治験プロトコルを遵守し、治験薬を1日あたり少なくとも1袋服用できます。
- -患者または親/保護者からの自発的な書面によるインフォームドコンセント。
- 自発的に与えられた、書面による同意 (該当する場合)。
除外基準:
- 牛乳、魚、大豆にアレルギーのある人（これらのアレルゲンは研究製品の成分に固有のものです）。
- -研究期間中の追加の多量/微量栄養素サプリメントの使用、臨床的に示され、治験責任医師によって処方された場合を除きます（患者の症例報告フォームCRFに記録する必要があります）。
- -研究の開始時に妊娠中/授乳中の女性、または研究期間中に妊娠する予定の女性。
- 治験責任医師の意見では、プロトコルの要件を遵守できない個人。
- -治験責任医師の意見では、研究への参加を妨げる可能性のある併存疾患。
- -現在参加している、参加する予定の、または参加した患者 スクリーニング訪問前の30日以内の介入治験薬、食品または医療機器の試験。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：支持療法
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：シングルアーム
すべての患者は、28 日間連続して制限された食事の一部として、特殊医療目的の食品である TYR スフィアを受け取ります。
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TYR スフィアは、チロシン血症患者のための粉末タンパク質代替品です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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TYR球体の規定摂取量の遵守
時間枠：1日目から28日目
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TYR球体の処方摂取量と比較した実際の患者報告データ
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1日目から28日目
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胃腸耐性の患者記録、1週目
時間枠：1日目～7日目
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経験した胃腸症状に関する患者報告データ
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1日目～7日目
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胃腸耐性の患者記録、4週目
時間枠：21日目～28日目
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経験した胃腸症状に関する患者報告データ
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21日目～28日目
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TYR球体の嗜好性に関する患者の評価
時間枠：28日目
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患者は、試用期間の終わりに TYR スフィアの味、質感、外観、匂い、使いやすさに関するデータを報告しました。
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28日目
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研究期間中の代謝制御 (チロシン) の変化
時間枠：ベースライン来院時（1日目）に1回、評価期間中（1日目～28日目）に週1回、研究終了時（28日目）に1回
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乾燥血液スポットから得られたチロシンレベル
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ベースライン来院時（1日目）に1回、評価期間中（1日目～28日目）に週1回、研究終了時（28日目）に1回
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研究期間中の代謝制御 (フェニルアラニン) の変化
時間枠：ベースライン来院時（1日目）に1回、評価期間中（1日目～28日目）に週1回、研究終了時（28日目）に1回
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乾燥血液スポットから得られたフェニルアラニンレベル
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ベースライン来院時（1日目）に1回、評価期間中（1日目～28日目）に週1回、研究終了時（28日目）に1回
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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高さの変化
時間枠：ベースライン訪問 (1 日目) と調査終了 (28 日目)
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学習期間中の身長の変化
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ベースライン訪問 (1 日目) と調査終了 (28 日目)
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体重の変化
時間枠：ベースライン訪問 (1 日目) と調査終了 (28 日目)
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研究期間中の体重の変化
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ベースライン訪問 (1 日目) と調査終了 (28 日目)
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Anita MacDonald、Anita.MacDonald@NHS.Net
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MCT-TYRS-2019-03-04
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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