Ocena sfery TYR
Badanie dopuszczalności w celu oceny przestrzegania zaleceń, tolerancji i kontroli metabolicznej pacjentów z tyrozynemią podczas stosowania sfery TYR (żywności specjalnego przeznaczenia medycznego (FSMP)) w ramach postępowania dietetycznego.
Przez 28 dni 20 pacjentów z tyrozynemią będzie przyjmować sferę TYR w ramach zwykłego postępowania dietetycznego w ich stanie. Pacjenci będą rejestrować przestrzeganie zalecanego dziennego spożycia, objawy żołądkowo-jelitowe (jeśli występują) odczuwane każdego dnia pierwszego i czwartego tygodnia oraz smakowitość produktu pod koniec badania. Kontrola metaboliczna zostanie oceniona na podstawie wyschniętych plam krwi zebranych podczas wizyt w punkcie początkowym i na końcu badania oraz co tydzień w ciągu 28 dni samego badania.
Dane próbne zostaną wykorzystane w aplikacji w celu udostępnienia sfery TYR za pośrednictwem NHS.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Sfera TYR to substytut białka na bazie glikomakropeptydu (GMP) dla pacjentów z tyrozynemią.
Badanie sfery Evaluation of TYR zostało zaprojektowane w celu wygenerowania danych wymaganych przez brytyjski Komitet Doradczy ds. Substancji Granicznych (ACBS), krajowy regulator ds. żywności specjalnego przeznaczenia medycznego (FSMP).
ACBS precyzuje, że zanim FSMP będzie mógł być rutynowo przepisywany przez NHS, jego dopuszczalność musi najpierw zostać oceniona w badaniu klinicznym na pacjentach, dla których jest ostatecznie przeznaczony. ACBS definiuje akceptowalność jako obejmującą ocenę smakowitości produktu przez pacjentów, dane dotyczące przestrzegania przez nich zalecanych dawek oraz tolerancji przewodu pokarmowego. Sfera TYR przeznaczona jest dla pacjentów od trzeciego roku życia. Poinformowało to o kryteriach włączenia do badania związanych z wiekiem.
Za pomocą aplikacji na telefon komórkowy lub papierowego dzienniczka pacjenci będą odnotowywać spożycie kuli TYR wraz z zalecaną ilością w każdym z 28 dni badania. Tolerancja żołądkowo-jelitowa będzie rejestrowana każdego dnia w pierwszym i czwartym tygodniu, podczas gdy smakowitość kulki TYR będzie rejestrowana pod koniec 28 dni lub natychmiast po przerwaniu kulki TYR, jeśli pacjent przerwie badanie wcześniej. Ocena poprzedniego substytutu białka pacjenta i typowych objawów żołądkowo-jelitowych jest rejestrowana pierwszego dnia, przed pierwszym przyjęciem kuli TYR.
Kontrola metaboliczna, mierzona za pomocą wyschniętych plam krwi pobranych podczas obu wizyt i co tydzień podczas 28-dniowego okresu badania, jest kolejnym podstawowym miernikiem wyniku obok akceptacji.
Drugorzędowym punktem końcowym badania jest ocena wzrostu. Wzrost i waga będą rejestrowane podczas wizyt początkowych i końcowych badania.
Jeśli badacz uzna to za stosowne, pacjenci mogą kontynuować przyjmowanie produktu pod koniec Okresu oceny w ramach opieki po badaniu. Ta ciągła dostawa byłaby świadczona bezpłatnie przez sponsora do czasu, gdy produkt będzie dostępny na receptę, po zakończeniu procesu rejestracji w ACBS.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Merseyside
-
Liverpool, Merseyside, Zjednoczone Królestwo, L7 8XP
- National Alkaptonuria Centre, Royal Liverpool University Hospital
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Zdiagnozowano tyrozynemię.
- Wiek ≥ 3 lata.
- W opinii Badacza może przestrzegać protokołu badania i przyjmować co najmniej jedną saszetkę badanego produktu dziennie.
- Dobrowolna, pisemna, świadoma zgoda pacjenta lub rodzica/opiekuna.
- Dobrowolna, pisemna zgoda (jeśli dotyczy).
Kryteria wyłączenia:
- Osoby uczulone na mleko, ryby i soję (te alergeny są nieodłącznie związane ze składnikami badanego produktu).
- Stosowanie dodatkowych suplementów makro/mikroskładników odżywczych w okresie badania, chyba że jest to klinicznie wskazane i przepisane przez Badacza (należy to odnotować w raporcie przypadku pacjenta w formularzu CRF).
- Kobiety, które są w ciąży/karmią piersią na początku badania lub planują zajść w ciążę w okresie badania.
- Osoby, które w ocenie badacza nie są w stanie spełnić wymagań protokołu.
- Wszelkie choroby współistniejące, które w ocenie Badacza wykluczałyby udział w badaniu.
- Pacjenci, którzy obecnie uczestniczą, planują uczestniczyć lub uczestniczyli w interwencyjnym badaniu eksperymentalnym leku, żywności lub wyrobu medycznego w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie podtrzymujące
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Pojedyncze ramię
Wszyscy pacjenci otrzymają sferę TYR, żywność specjalnego przeznaczenia medycznego, jako część ich restrykcyjnej diety przez 28 kolejnych dni.
|
Sfera TYR to sproszkowany substytut białka dla pacjentów z tyrozynemią.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Przestrzeganie przepisanego spożycia kuli TYR
Ramy czasowe: Dni od 1 do 28
|
Zgłoszone przez pacjentów dane dotyczące rzeczywistych w porównaniu z zalecanymi dawkami sfery TYR
|
Dni od 1 do 28
|
|
Karta pacjenta z tolerancją żołądkowo-jelitową, tydzień 1
Ramy czasowe: Dni 1 - 7
|
Dane zgłaszane przez pacjentów dotyczące wszelkich występujących objawów żołądkowo-jelitowych
|
Dni 1 - 7
|
|
Karta pacjenta dotycząca tolerancji ze strony przewodu pokarmowego, tydzień 4
Ramy czasowe: Dni 21 - 28
|
Dane zgłaszane przez pacjentów dotyczące wszelkich występujących objawów żołądkowo-jelitowych
|
Dni 21 - 28
|
|
Ocena smakowitości sfery TYR przez pacjenta
Ramy czasowe: Dzień 28
|
Dane zgłaszane przez pacjentów dotyczące smaku, konsystencji, wyglądu, zapachu i łatwości użycia kuli TYR pod koniec okresu próbnego.
|
Dzień 28
|
|
Zmiana kontroli metabolicznej (tyrozyna) w okresie badania
Ramy czasowe: Jedna podczas wizyty początkowej (dzień 1), jedna na tydzień w okresie oceny (dni 1–28) i jedna na koniec badania (dzień 28)
|
Poziomy tyrozyny uzyskane z wysuszonych plam krwi
|
Jedna podczas wizyty początkowej (dzień 1), jedna na tydzień w okresie oceny (dni 1–28) i jedna na koniec badania (dzień 28)
|
|
Zmiana kontroli metabolicznej (fenyloalanina) w okresie badania
Ramy czasowe: Jedna podczas wizyty początkowej (dzień 1), jedna na tydzień w okresie oceny (dni 1–28) i jedna na koniec badania (dzień 28)
|
Poziomy fenyloalaniny uzyskane z wysuszonych plam krwi
|
Jedna podczas wizyty początkowej (dzień 1), jedna na tydzień w okresie oceny (dni 1–28) i jedna na koniec badania (dzień 28)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana wysokości
Ramy czasowe: Wizyta wyjściowa (dzień 1) i wizyta końcowa badania (dzień 28)
|
Zmiana wzrostu w okresie nauki
|
Wizyta wyjściowa (dzień 1) i wizyta końcowa badania (dzień 28)
|
|
Zmiana wagi
Ramy czasowe: Wizyta wyjściowa (dzień 1) i wizyta końcowa badania (dzień 28)
|
Zmiana masy ciała w okresie badania
|
Wizyta wyjściowa (dzień 1) i wizyta końcowa badania (dzień 28)
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Anita MacDonald, Anita.MacDonald@NHS.Net
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- MCT-TYRS-2019-03-04
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .