Utvärdering av TYR Sphere

TYR-sfären är en glykomkropeptid (GMP)-baserad proteinersättning för patienter med tyrosinemi.

Utvärderingen av TYR-sfärstudien har utformats för att generera data som krävs av Storbritanniens Advisory Committee on Borderline Substances (ACBS), den nationella tillsynsmyndigheten för livsmedel för särskilda medicinska ändamål (FSMP).

ACBS specificerar att innan en FSMP rutinmässigt kan ordineras av NHS, måste dess acceptans först utvärderas av en klinisk prövning på patienter för vilka den i slutändan är designad. ACBS definierar acceptans som att den omfattar patientutvärderingar av produktens smaklighet, data om deras överensstämmelse med rekommenderade intag och deras gastrointestinala tolerans av den. TYR-sfären är designad för patienter från tre års ålder och uppåt. Detta har informerat försökets åldersrelaterade inklusionskriterier.

Med hjälp av en mobiltelefonapplikation eller pappersdagboksformulär kommer patienterna att registrera sitt intag av TYR-sfär tillsammans med den rekommenderade mängden på var och en av de 28 studiedagarna. Gastrointestinal tolerans kommer att registreras varje dag under vecka ett och fyra, medan smakligheten hos TYR-sfären kommer att registreras i slutet av de 28 dagarna, eller omedelbart efter att TYR-sfären avbryts om patienten avbryter försöket tidigt. En utvärdering av patientens tidigare proteinersättning och vanliga GI-symtom registreras på dag ett, före det första intaget av TYR-sfär.

Metabolisk kontroll, mätt via torkade blodfläckar tagna vid båda besöken och veckovis under den 28 dagar långa studieperioden, är ett annat primärt resultatmått vid sidan av acceptans.

Försökets sekundära effektmått är utvärderingar av tillväxt. Längd och vikt kommer att registreras vid Baseline och Slutet av studiebesöken.

Om det bedöms lämpligt av utredaren kan patienter fortsätta att ta produkten i slutet av utvärderingsperioden som en del av Care After Research. Denna fortsatta leverans skulle ges gratis av sponsorn tills produkten är tillgänglig via ett vanligt recept, efter att ha slutfört registreringsprocessen hos ACBS.