Evaluación de TYR Esfera
Un estudio de aceptabilidad para evaluar la adherencia, la tolerancia y el control metabólico de pacientes con tirosinemia, al usar TYR Sphere (un alimento para fines médicos especiales (FSMP)) como parte del manejo dietético.
Durante 28 días, 20 pacientes con tirosinemia tomarán esfera TYR como parte del tratamiento dietético habitual de su afección. Los pacientes registrarán su adherencia a las ingestas recomendadas cada día, los síntomas gastrointestinales (si los hay) experimentados cada día de las semanas uno y cuatro, y la palatabilidad del producto al final del ensayo. El control metabólico se evaluará mediante gotas de sangre seca recolectadas durante las visitas de inicio y fin del estudio, y semanalmente durante los 28 días del estudio en sí.
Los datos de prueba se utilizarán en una aplicación para hacer que la esfera TYR esté disponible a través del NHS.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La esfera TYR es un sustituto proteico a base de glicomacropéptido (GMP) para pacientes con tirosinemia.
El estudio de la esfera Evaluación de TYR ha sido diseñado para generar los datos requeridos por el Comité Asesor sobre Sustancias Límite (ACBS) del Reino Unido, el regulador nacional de Alimentos para Fines Médicos Especiales (FSMP).
La ACBS especifica que antes de que el NHS pueda recetar rutinariamente un FSMP, primero se debe evaluar su aceptabilidad mediante un ensayo clínico en pacientes para los que finalmente se diseñó. La ACBS define la aceptabilidad como la que comprende las evaluaciones de los pacientes sobre la palatabilidad del producto, los datos sobre su adherencia a las ingestas recomendadas y su tolerancia gastrointestinal al mismo. La esfera TYR está diseñada para pacientes a partir de los tres años de edad. Esto ha informado los criterios de inclusión relacionados con la edad del ensayo.
Usando una aplicación de teléfono móvil o un formulario de diario en papel, los pacientes registrarán su consumo de esfera TYR junto con la cantidad recomendada en cada uno de los 28 días de estudio. La tolerancia gastrointestinal se registrará cada día durante las semanas uno y cuatro, mientras que la palatabilidad de la esfera TYR se registrará al final de los 28 días, o inmediatamente después de suspender la esfera TYR si el paciente interrumpe el ensayo antes de tiempo. Una evaluación del sustituto proteico anterior del paciente y los síntomas gastrointestinales habituales se registran el primer día, antes de la primera ingesta de la esfera TYR.
El control metabólico, medido a través de gotas de sangre seca tomadas en ambas visitas y semanalmente durante el período de estudio de 28 días, es otra medida de resultado primaria junto con la aceptabilidad.
El criterio de valoración secundario del ensayo son las evaluaciones del crecimiento. La altura y el peso se registrarán en las visitas de referencia y de finalización del estudio.
Si el investigador lo considera apropiado, los pacientes pueden continuar tomando el producto al final del Período de evaluación como parte del Cuidado después de la investigación. Este suministro continuado se daría de forma gratuita por parte del patrocinador hasta que el producto esté disponible a través de una receta regular, habiendo completado el proceso de registro en la ACBS.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Merseyside
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Liverpool, Merseyside, Reino Unido, L7 8XP
- National Alkaptonuria Centre, Royal Liverpool University Hospital
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West Midlands
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Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnosticado de tirosinemia.
- Edad ≥ 3 años.
- A juicio del Investigador, puede cumplir con el protocolo del estudio y tomar al menos un sobre del producto del estudio por día.
- Consentimiento informado, escrito y otorgado voluntariamente por el paciente o el padre/tutor.
- Consentimiento por escrito otorgado voluntariamente (si corresponde).
Criterio de exclusión:
- Individuos que son alérgicos a la leche, el pescado y la soja (estos alérgenos son inherentes a los ingredientes del producto del estudio).
- Uso de suplementos de macro/micronutrientes adicionales durante el período de estudio, a menos que esté clínicamente indicado y prescrito por el investigador (debe registrarse en el formulario de informe de caso del paciente CRF).
- Mujeres que estén embarazadas o amamantando al comienzo del estudio o que planeen quedar embarazadas durante el período del estudio.
- Individuos que, a juicio del investigador, no puedan cumplir con los requisitos del protocolo.
- Cualquier comorbilidad que, en opinión del investigador, impediría la participación en el estudio.
- Pacientes que actualmente participan, planean participar o han participado en un ensayo de intervención de un fármaco, alimento o dispositivo médico en investigación dentro de los 30 días anteriores a la visita de selección.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Cuidados de apoyo
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Brazo único
Todos los pacientes recibirán TYRsphere, un alimento para usos médicos especiales, como parte de su dieta restringida durante 28 días consecutivos.
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TYRsphere es un sustituto proteico en polvo para pacientes con tirosinemia.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cumplimiento de la ingesta prescrita de esfera TYR
Periodo de tiempo: Días 1 a 28
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Datos informados por el paciente sobre las ingestas reales en comparación con las prescritas de la esfera TYR
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Días 1 a 28
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Historia clínica de tolerancia gastrointestinal, semana 1
Periodo de tiempo: Días 1 - 7
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Datos informados por el paciente sobre cualquier síntoma gastrointestinal experimentado
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Días 1 - 7
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Historia clínica de tolerancia gastrointestinal, semana 4
Periodo de tiempo: Días 21 - 28
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Datos informados por el paciente sobre cualquier síntoma gastrointestinal experimentado
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Días 21 - 28
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Evaluación del paciente de la palatabilidad de la esfera TYR
Periodo de tiempo: Día 28
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El paciente informó datos sobre el sabor, la textura, la apariencia, el olor y la facilidad de uso de la esfera TYR al final del período de prueba.
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Día 28
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Cambio en el control metabólico (tirosina) durante el período de estudio
Periodo de tiempo: Uno en la visita inicial (día 1), uno por semana durante el período de evaluación (días 1 a 28) y uno en la visita de finalización del estudio (día 28)
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Niveles de tirosina obtenidos de gotas de sangre seca
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Uno en la visita inicial (día 1), uno por semana durante el período de evaluación (días 1 a 28) y uno en la visita de finalización del estudio (día 28)
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Cambio en el control metabólico (fenilalanina) durante el período de estudio
Periodo de tiempo: Uno en la visita inicial (día 1), uno por semana durante el período de evaluación (días 1 a 28) y uno en la visita de finalización del estudio (día 28)
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Niveles de fenilalanina obtenidos de gotas de sangre seca
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Uno en la visita inicial (día 1), uno por semana durante el período de evaluación (días 1 a 28) y uno en la visita de finalización del estudio (día 28)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio de altura
Periodo de tiempo: Visita inicial (día 1) y visita de fin de estudio (día 28)
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Cambio en la altura durante el período de estudio
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Visita inicial (día 1) y visita de fin de estudio (día 28)
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Cambio de peso
Periodo de tiempo: Visita inicial (día 1) y visita de fin de estudio (día 28)
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Cambio en el peso durante el período de estudio
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Visita inicial (día 1) y visita de fin de estudio (día 28)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Anita MacDonald, Anita.MacDonald@NHS.Net
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Alcaptonuria
- Tirosinemias
Otros números de identificación del estudio
- MCT-TYRS-2019-03-04
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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