Evaluering av TYR Sphere
En akseptabilitetsstudie for å evaluere overholdelse, toleranse og metabolsk kontroll hos pasienter med tyrosinemi, ved bruk av TYR Sphere (en mat for spesielle medisinske formål (FSMP)) som en del av kostholdsbehandling.
I 28 dager vil 20 pasienter med tyrosinemi ta TYR-sfæren som en del av den vanlige diettbehandlingen av tilstanden deres. Pasienter vil registrere sin overholdelse av anbefalt inntak hver dag, gastrointestinale symptomer (hvis noen) som oppleves hver dag i uke 1 og 4, og smaken til produktet ved slutten av forsøket. Metabolsk kontroll vil bli evaluert av tørkede blodflekker samlet under baseline- og slutten av studiebesøk, og ukentlig i løpet av de 28 dagene av selve studien.
Prøvedata vil bli brukt i en applikasjon for å gjøre TYR-sfæren tilgjengelig via NHS.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
TYR-sfære er en glykomropeptid (GMP)-basert proteinerstatning for pasienter med tyrosinemi.
Evaluering av TYR-sfærestudien er designet for å generere data som kreves av Storbritannias Advisory Committee on Borderline Substances (ACBS), den nasjonale regulatoren for Foods for Special Medical Purposes (FSMP).
ACBS spesifiserer at før en FSMP rutinemessig kan foreskrives av NHS, må akseptabiliteten først evalueres av en klinisk studie på pasienter som den til slutt er designet for. ACBS definerer aksept som å omfatte pasientevalueringer av produktets smak, data om deres overholdelse av anbefalte inntak og deres gastrointestinale toleranse for det. TYR-sfæren er designet for pasienter fra tre år og oppover. Dette har informert forsøkets aldersrelaterte inklusjonskriterier.
Ved hjelp av en mobiltelefonapplikasjon, eller papirdagbokskjema, vil pasienter registrere inntaket av TYR-sfære sammen med anbefalt mengde på hver av de 28 studiedagene. Gastrointestinal toleranse vil bli registrert hver dag i uke 1 og 4, mens velsmak av TYR-sfære vil bli registrert ved slutten av de 28 dagene, eller umiddelbart ved seponering av TYR-sfære hvis pasienten stopper forsøket tidlig. En evaluering av pasientens tidligere proteinerstatning og vanlige GI-symptomer registreres på dag én, før første inntak av TYR-sfære.
Metabolsk kontroll, målt via tørkede blodflekker tatt ved begge besøk, og ukentlig i løpet av 28 dagers studieperiode, er et annet primært resultatmål ved siden av aksept.
Forsøkets sekundære endepunkt er evalueringer av vekst. Høyde og vekt vil bli registrert ved baseline og slutten av studiebesøk.
Hvis etterforskeren anser det som hensiktsmessig, kan pasienter fortsette å ta produktet ved slutten av evalueringsperioden som en del av Care After Research. Denne fortsatte forsyningen vil bli gitt gratis av sponsoren frem til produktet er tilgjengelig via en vanlig resept, etter å ha fullført registreringsprosessen hos ACBS.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Merseyside
-
Liverpool, Merseyside, Storbritannia, L7 8XP
- National Alkaptonuria Centre, Royal Liverpool University Hospital
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Storbritannia, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnostisert med tyrosinemi.
- Alder ≥ 3 år.
- Etter etterforskerens mening, kan overholde studieprotokollen og ta minst én pose med studieproduktet per dag.
- Frivillig gitt skriftlig, informert samtykke fra pasient eller foresatte.
- Frivillig gitt skriftlig samtykke (hvis hensiktsmessig).
Ekskluderingskriterier:
- Personer som er allergiske mot melk, fisk og soya (disse allergenene er iboende i studieproduktets ingredienser).
- Bruk av ekstra makro-/mikronæringstilskudd i løpet av studieperioden, med mindre det er klinisk indisert og foreskrevet av utrederen (må registreres i pasientkasusrapportskjema CRF).
- Kvinner som er gravide/ammer ved studiestart eller planlegger å bli gravide i løpet av studieperioden.
- Personer som etter utrederens oppfatning ikke er i stand til å overholde kravene i protokollen.
- Enhver komorbiditet som, etter etterforskerens oppfatning, vil utelukke deltakelse i studien.
- Pasienter som for øyeblikket deltar i, planlegger å delta i eller har deltatt i en intervensjonsutprøving med legemiddel, mat eller medisinsk utstyr innen 30 dager før screeningbesøket.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Støttende omsorg
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Enkel arm
Alle pasienter vil motta TYR-sfære, en mat for spesielle medisinske formål, som en del av deres begrensede diett i 28 påfølgende dager.
|
TYR-sfære er en proteinerstatning i pulverform for pasienter med tyrosinemi.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Overholdelse av foreskrevet inntak av TYR-sfære
Tidsramme: Dag 1 til 28
|
Pasienten rapporterte data om faktisk sammenlignet med foreskrevet inntak av TYR-sfære
|
Dag 1 til 28
|
|
Pasientjournal over gastrointestinal toleranse, uke 1
Tidsramme: Dag 1 - 7
|
Pasienten rapporterte data om eventuelle gastrointestinale symptomer
|
Dag 1 - 7
|
|
Pasientjournal over gastrointestinal toleranse, uke 4
Tidsramme: Dag 21-28
|
Pasienten rapporterte data om eventuelle gastrointestinale symptomer
|
Dag 21-28
|
|
Pasientvurdering av smaklighet av TYR-sfære
Tidsramme: Dag 28
|
Pasienten rapporterte data om smak, tekstur, utseende, lukt og brukervennlighet av TYR-sfæren ved slutten av prøveperioden.
|
Dag 28
|
|
Endring i metabolsk kontroll (tyrosin) over studieperioden
Tidsramme: Ett ved baseline-besøk (dag 1) ett per uke i evalueringsperioden (dag 1 - 28) og ett ved studiesluttbesøk (dag 28)
|
Tyrosinnivåer oppnådd fra tørkede blodflekker
|
Ett ved baseline-besøk (dag 1) ett per uke i evalueringsperioden (dag 1 - 28) og ett ved studiesluttbesøk (dag 28)
|
|
Endring i metabolsk kontroll (fenylalanin) over studieperioden
Tidsramme: Ett ved baseline-besøk (dag 1) ett per uke i evalueringsperioden (dag 1 - 28) og ett ved studiesluttbesøk (dag 28)
|
Fenylalaninnivåer oppnådd fra tørkede blodflekker
|
Ett ved baseline-besøk (dag 1) ett per uke i evalueringsperioden (dag 1 - 28) og ett ved studiesluttbesøk (dag 28)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i høyde
Tidsramme: Grunnlinjebesøk (dag 1) og studieslutt (dag 28)
|
Endring i høyde over studietiden
|
Grunnlinjebesøk (dag 1) og studieslutt (dag 28)
|
|
Endring i vekt
Tidsramme: Grunnlinjebesøk (dag 1) og studieslutt (dag 28)
|
Endring i vekt over studieperioden
|
Grunnlinjebesøk (dag 1) og studieslutt (dag 28)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Anita MacDonald, Anita.MacDonald@NHS.Net
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MCT-TYRS-2019-03-04
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .