Évaluation de TYR Sphere
Une étude d'acceptabilité pour évaluer l'adhésion, la tolérance et le contrôle métabolique des patients atteints de tyrosinémie, lors de l'utilisation de TYR Sphere (un aliment destiné à des fins médicales spéciales (FSMP)) dans le cadre de la gestion diététique.
Pendant 28 jours, 20 patients atteints de tyrosinémie prendront TYR sphere dans le cadre de la prise en charge diététique habituelle de leur état. Les patients enregistreront leur adhésion aux apports recommandés chaque jour, les symptômes gastro-intestinaux (le cas échéant) ressentis chaque jour des semaines un et quatre, et la palatabilité du produit à la fin de l'essai. Le contrôle métabolique sera évalué par des gouttes de sang séché prélevées lors des visites de référence et de fin d'étude, et chaque semaine pendant les 28 jours de l'étude elle-même.
Les données d'essai seront utilisées dans une application pour rendre la sphère TYR disponible via le NHS.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La sphère TYR est un substitut protéique à base de glycomacropeptide (GMP) pour les patients atteints de tyrosinémie.
L'étude d'évaluation de la sphère TYR a été conçue pour générer les données requises par l'Advisory Committee on Borderline Substances (ACBS) du Royaume-Uni, l'organisme national de réglementation des aliments destinés à des fins médicales spéciales (FSMP).
L'ACBS précise qu'avant qu'un FSMP puisse être systématiquement prescrit par le NHS, son acceptabilité doit d'abord être évaluée par un essai clinique chez des patients pour lesquels il est finalement conçu. L'ACBS définit l'acceptabilité comme comprenant les évaluations par les patients de l'appétence du produit, des données sur leur respect des apports recommandés et leur tolérance gastro-intestinale. La sphère TYR est conçue pour les patients de trois ans et plus. Cela a éclairé les critères d'inclusion liés à l'âge de l'essai.
À l'aide d'une application pour téléphone portable ou d'un journal papier, les patients enregistreront leur consommation de sphère TYR ainsi que la quantité recommandée pour chacun des 28 jours d'étude. La tolérance gastro-intestinale sera enregistrée chaque jour pendant les semaines un et quatre, tandis que la palatabilité de la sphère TYR sera enregistrée à la fin des 28 jours, ou immédiatement après l'arrêt de la sphère TYR si le patient arrête l'essai plus tôt. Une évaluation du substitut protéique précédent du patient et des symptômes gastro-intestinaux habituels est enregistrée le premier jour, avant la première prise de sphère TYR.
Le contrôle métabolique, mesuré à l'aide de gouttes de sang séché prélevées lors des deux visites et chaque semaine pendant la période d'étude de 28 jours, est une autre mesure de résultat principale aux côtés de l'acceptabilité.
Le critère d'évaluation secondaire de l'essai est l'évaluation de la croissance. La taille et le poids seront enregistrés lors des visites de référence et de fin d'étude.
Si cela est jugé approprié par l'investigateur, les patients peuvent continuer à prendre le produit à la fin de la période d'évaluation dans le cadre des soins après la recherche. Cet approvisionnement continu serait fourni gratuitement par le promoteur jusqu'à ce que le produit soit disponible via une prescription régulière, après avoir terminé le processus d'enregistrement auprès de l'ACBS.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Merseyside
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Liverpool, Merseyside, Royaume-Uni, L7 8XP
- National Alkaptonuria Centre, Royal Liverpool University Hospital
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West Midlands
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Birmingham, West Midlands, Royaume-Uni, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostiqué avec une tyrosinémie.
- Âgé ≥ 3 ans.
- De l'avis de l'investigateur, peut se conformer au protocole de l'étude et prendre au moins un sachet du produit à l'étude par jour.
- Consentement donné volontairement, par écrit et en connaissance de cause du patient ou du parent/tuteur.
- Donné volontairement, consentement écrit (le cas échéant).
Critère d'exclusion:
- Les personnes allergiques au lait, au poisson et au soja (ces allergènes sont inhérents aux ingrédients du produit à l'étude).
- Utilisation de suppléments de macro / micronutriments supplémentaires pendant la période d'étude, sauf indication clinique et prescription par l'investigateur (doit être enregistrée dans le formulaire de rapport de cas du patient CRF).
- Femmes enceintes / allaitantes au début de l'étude ou prévoyant de tomber enceinte pendant la période d'étude.
- Les personnes qui, de l'avis de l'investigateur, sont incapables de se conformer aux exigences du protocole.
- Toute comorbidité qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait la participation à l'étude.
- Les patients qui participent actuellement, prévoient de participer ou ont participé à un essai expérimental de médicament expérimental, d'aliment ou de dispositif médical dans les 30 jours précédant la visite de dépistage.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Soins de soutien
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Bras unique
Tous les patients recevront de la sphère TYR, un aliment destiné à des fins médicales spéciales, dans le cadre de leur régime alimentaire restreint pendant 28 jours consécutifs.
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La sphère TYR est un substitut protéique en poudre pour les patients atteints de tyrosinémie.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Respect de l'apport prescrit de sphère TYR
Délai: Jours 1 à 28
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Données rapportées par les patients sur les apports réels par rapport aux apports prescrits de sphère TYR
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Jours 1 à 28
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Dossier patient de tolérance gastro-intestinale, semaine 1
Délai: Jours 1 à 7
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Données rapportées par le patient sur tout symptôme gastro-intestinal ressenti
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Jours 1 à 7
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Dossier patient de tolérance gastro-intestinale, semaine 4
Délai: Jours 21 - 28
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Données rapportées par le patient sur tout symptôme gastro-intestinal ressenti
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Jours 21 - 28
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Évaluation par le patient de la palatabilité de la sphère TYR
Délai: Jour 28
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Le patient a rapporté des données sur le goût, la texture, l'apparence, l'odeur et la facilité d'utilisation de la sphère TYR à la fin de la période d'essai.
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Jour 28
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Modification du contrôle métabolique (tyrosine) au cours de la période d'étude
Délai: Un à la visite de référence (jour 1) un par semaine pendant la période d'évaluation (jours 1 à 28) et un à la visite de fin d'étude (jour 28)
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Niveaux de tyrosine obtenus à partir de taches de sang séché
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Un à la visite de référence (jour 1) un par semaine pendant la période d'évaluation (jours 1 à 28) et un à la visite de fin d'étude (jour 28)
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Modification du contrôle métabolique (phénylalanine) au cours de la période d'étude
Délai: Un à la visite de référence (jour 1) un par semaine pendant la période d'évaluation (jours 1 à 28) et un à la visite de fin d'étude (jour 28)
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Niveaux de phénylalanine obtenus à partir de taches de sang séché
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Un à la visite de référence (jour 1) un par semaine pendant la période d'évaluation (jours 1 à 28) et un à la visite de fin d'étude (jour 28)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement de hauteur
Délai: Visite de référence (jour 1) et visite de fin d'étude (jour 28)
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Changement de taille au cours de la période d'étude
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Visite de référence (jour 1) et visite de fin d'étude (jour 28)
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Changement de poids
Délai: Visite de référence (jour 1) et visite de fin d'étude (jour 28)
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Changement de poids au cours de la période d'étude
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Visite de référence (jour 1) et visite de fin d'étude (jour 28)
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Anita MacDonald, Anita.MacDonald@NHS.Net
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies métaboliques
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies génétiques, innées
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies cérébrales métaboliques
- Maladies cérébrales, métaboliques, innées
- Métabolisme des acides aminés, erreurs innées
- Alcaptonurie
- Tyrosinémies
Autres numéros d'identification d'étude
- MCT-TYRS-2019-03-04
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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