TYR Spheren arviointi
Hyväksyttävyystutkimus tyrosinemiapotilaiden hoitoon sitoutumisen, toleranssin ja aineenvaihdunnan hallinnan arvioimiseksi käytettäessä TYR Sphereä (elintarvike erityisiin lääketieteellisiin tarkoituksiin (FSMP)) osana ruokavalion hallintaa.
28 päivän ajan 20 tyrosinemiapotilasta ottaa TYR-sfääriä osana sairautensa tavanomaista ruokavaliohoitoa. Potilaat tallentavat suositeltujen annosten noudattamisen joka päivä, maha-suolikanavan oireet (jos niitä on) kokeneet joka päivä viikkojen 1 ja 4 sekä tuotteen maun kokeen lopussa. Aineenvaihdunnan hallintaa arvioidaan kuivuneiden veripisteiden avulla, jotka on kerätty lähtötilanteen ja tutkimuksen lopun käyntien aikana sekä viikoittain itse tutkimuksen 28 päivän aikana.
Kokeilutietoja käytetään sovelluksessa, jolla TYR-sfääri on saatavilla NHS:n kautta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
TYR sphere on glykomakropeptidiin (GMP) perustuva proteiinikorvike potilaille, joilla on tyrosinemia.
Evaluation of TYR -sfääritutkimus on suunniteltu tuottamaan Yhdistyneen kuningaskunnan raja-aineiden neuvoa-antavan komitean (ACBS), kansallisen erityisiin lääkinnällisiin tarkoituksiin tarkoitettujen elintarvikkeiden sääntelyviranomaisen (FSMP) vaatimia tietoja.
ACBS määrittelee, että ennen kuin NHS voi rutiininomaisesti määrätä FSMP:tä, sen hyväksyttävyys on ensin arvioitava kliinisellä tutkimuksella potilailla, joille se lopulta on suunniteltu. ACBS määrittelee hyväksyttävyyden käsittäväksi potilaiden arvion tuotteen mausta, tiedot siitä, kuinka he noudattavat suositeltuja saantia ja ruoansulatuskanavan sietokykyä. TYR-pallo on suunniteltu kolmen vuoden ikäisille ja sitä vanhemmille potilaille. Tämä on antanut tietoa tutkimuksen ikään liittyvistä osallistumiskriteereistä.
Matkapuhelinsovelluksella tai paperipäiväkirjalomakkeella potilaat kirjaavat TYR-pallon saantinsa suositusmäärän kanssa jokaisena 28 tutkimuspäivänä. Ruoansulatuskanavan toleranssi kirjataan joka päivä viikon 1 ja 4 aikana, kun taas TYR-pallon maukkuus kirjataan 28 päivän lopussa tai välittömästi TYR-sfäärin lopettamisen jälkeen, jos potilas lopettaa tutkimuksen aikaisin. Arvio potilaan aiemmasta proteiinin korvikkeesta ja tavanomaisista maha-suolikanavan oireista kirjataan ensimmäisenä päivänä ennen ensimmäistä TYR-pallon ottoa.
Aineenvaihduntakontrolli, joka mitataan molemmilla käynneillä otetuilla kuivuneilla veripisteillä ja viikoittain 28 päivän tutkimusjakson aikana, on toinen ensisijainen tulosmittaus hyväksyttävyyden rinnalla.
Kokeen toissijainen päätetapahtuma on kasvun arvioinnit. Pituus ja paino kirjataan perus- ja loppukäynneillä.
Jos tutkija katsoo sen asianmukaiseksi, potilaat voivat jatkaa tuotteen käyttöä arviointijakson lopussa osana Care After Research -tutkimusta. Sponsori antaisi tämän jatkuvan toimituksen ilmaiseksi, kunnes tuote on saatavilla tavallisella reseptillä, kun rekisteröintiprosessi on suoritettu ACBS:ssä.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Merseyside
-
Liverpool, Merseyside, Yhdistynyt kuningaskunta, L7 8XP
- National Alkaptonuria Centre, Royal Liverpool University Hospital
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Diagnosoitu tyrosinemia.
- Ikä ≥ 3 vuotta.
- Tutkijan mielestä voi noudattaa tutkimuspöytäkirjaa ja ottaa vähintään yhden pussin tutkimusvalmistetta päivässä.
- Potilaan tai vanhemman/huoltajan vapaaehtoisesti annettu, kirjallinen, tietoon perustuva suostumus.
- Vapaaehtoisesti annettu kirjallinen suostumus (tarvittaessa).
Poissulkemiskriteerit:
- Henkilöt, jotka ovat allergisia maidolle, kalalle ja soijalle (nämä allergeenit ovat luonnostaan tutkimustuotteen ainesosissa).
- Ylimääräisten makro-/mikroravintolisien käyttö tutkimusjakson aikana, ellei se ole kliinisesti aiheellista ja tutkijan määräämä (täytyy kirjata potilastapausraporttilomakkeeseen CRF).
- Naiset, jotka ovat raskaana/imettävät tutkimuksen alussa tai suunnittelevat raskautta tutkimusjakson aikana.
- Henkilöt, jotka tutkijan mielestä eivät pysty noudattamaan pöytäkirjan vaatimuksia.
- Mikä tahansa rinnakkaissairaus, joka tutkijan mielestä estäisi osallistumisen tutkimukseen.
- Potilaat, jotka osallistuvat parhaillaan, suunnittelevat osallistuvansa tai ovat osallistuneet interventiotutkimukseen lääke-, ruoka- tai lääkinnällisten laitteiden tutkimukseen 30 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Tukevaa hoitoa
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Yksikäsi
Kaikki potilaat saavat TYR-palloa, erityistä lääketieteellistä ruokaa osana rajoitettua ruokavaliotaan 28 peräkkäisenä päivänä.
|
TYR-pallo on jauhemaisen proteiinin korvike potilaille, joilla on tyrosinemia.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
TYR-pallon määrätyn saannin noudattaminen
Aikaikkuna: Päivät 1-28
|
Potilas raportoi tiedot todellisista TYR-pallon määrätyistä saaneista verrattuna
|
Päivät 1-28
|
|
Potilastiedot ruoansulatuskanavan toleranssista, viikko 1
Aikaikkuna: Päivät 1-7
|
Potilas raportoi tiedot kaikista kokemistaan maha-suolikanavan oireista
|
Päivät 1-7
|
|
Potilastiedot ruoansulatuskanavan toleranssista, viikko 4
Aikaikkuna: Päivät 21-28
|
Potilas raportoi tiedot kaikista kokemistaan maha-suolikanavan oireista
|
Päivät 21-28
|
|
Potilaan arvio TYR-pallon maustaisuudesta
Aikaikkuna: Päivä 28
|
Potilas raportoi tietoa TYR-pallon mausta, koostumuksesta, ulkonäöstä, tuoksusta ja helppokäyttöisyydestä koeajan lopussa.
|
Päivä 28
|
|
Muutos aineenvaihdunnan kontrollissa (tyrosiini) tutkimusjakson aikana
Aikaikkuna: Yksi peruskäynnillä (päivä 1) kerran viikossa arviointijakson aikana (päivät 1 - 28) ja yksi opintokäynnin lopussa (päivä 28)
|
Tyrosiinipitoisuudet, jotka saadaan kuivuneista veripisteistä
|
Yksi peruskäynnillä (päivä 1) kerran viikossa arviointijakson aikana (päivät 1 - 28) ja yksi opintokäynnin lopussa (päivä 28)
|
|
Muutos aineenvaihdunnan kontrollissa (fenyylialaniini) tutkimusjakson aikana
Aikaikkuna: Yksi peruskäynnillä (päivä 1) kerran viikossa arviointijakson aikana (päivät 1 - 28) ja yksi opintokäynnin lopussa (päivä 28)
|
Fenyylialaniinitasot saadaan kuivuneista veripisteistä
|
Yksi peruskäynnillä (päivä 1) kerran viikossa arviointijakson aikana (päivät 1 - 28) ja yksi opintokäynnin lopussa (päivä 28)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos korkeudessa
Aikaikkuna: Peruskäynti (päivä 1) ja opintokäynnin loppu (päivä 28)
|
Pituuden muutos tutkimusjakson aikana
|
Peruskäynti (päivä 1) ja opintokäynnin loppu (päivä 28)
|
|
Muutos painossa
Aikaikkuna: Peruskäynti (päivä 1) ja opintokäynnin loppu (päivä 28)
|
Painon muutos tutkimusjakson aikana
|
Peruskäynti (päivä 1) ja opintokäynnin loppu (päivä 28)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Anita MacDonald, Anita.MacDonald@NHS.Net
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aminohappoaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Alkaptonuria
- Tyrosinemiat
Muut tutkimustunnusnumerot
- MCT-TYRS-2019-03-04
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .