Avaliação da Esfera TYR
Um estudo de aceitabilidade para avaliar a adesão, tolerância e controle metabólico de pacientes com tirosinemia, ao usar TYR Sphere (um alimento para fins médicos especiais (FSMP)) como parte do manejo dietético.
Durante 28 dias, 20 pacientes com tirosinemia tomarão a esfera TYR como parte do manejo dietético usual de sua condição. Os pacientes registrarão sua adesão às ingestões recomendadas todos os dias, sintomas gastrointestinais (se houver) experimentados a cada dia das semanas um e quatro e a palatabilidade do produto no final do estudo. O controle metabólico será avaliado por gotas de sangue seco coletadas durante as visitas de linha de base e final do estudo, e semanalmente durante os 28 dias do próprio estudo.
Os dados do teste serão usados em um aplicativo para disponibilizar a esfera TYR por meio do NHS.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A esfera TYR é um substituto proteico baseado em glicomacropeptídeo (GMP) para pacientes com tirosinemia.
O estudo da esfera Avaliação de TYR foi projetado para gerar dados exigidos pelo Comitê Consultivo sobre Substâncias Limitadas (ACBS) do Reino Unido, o regulador nacional de Alimentos para Fins Médicos Especiais (FSMP).
O ACBS especifica que, antes que um FSMP possa ser prescrito rotineiramente pelo NHS, sua aceitabilidade deve primeiro ser avaliada por um ensaio clínico em pacientes para os quais foi projetado. A ACBS define aceitabilidade como compreendendo avaliações do paciente sobre a palatabilidade do produto, dados sobre sua adesão às ingestões recomendadas e sua tolerância gastrointestinal a ele. A esfera TYR é projetada para pacientes de três anos de idade ou mais. Isso informou os critérios de inclusão relacionados à idade do estudo.
Usando um aplicativo de telefone celular ou um diário de papel, os pacientes registrarão sua ingestão de esfera TYR junto com a quantidade recomendada em cada um dos 28 dias de estudo. A tolerância gastrointestinal será registrada todos os dias durante as semanas um e quatro, enquanto a palatabilidade da esfera TYR será registrada no final dos 28 dias, ou imediatamente após a descontinuação da esfera TYR, se o paciente interromper o teste precocemente. Uma avaliação do substituto protéico anterior do paciente e sintomas gastrointestinais usuais são registrados no primeiro dia, antes da primeira ingestão da esfera TYR.
O controle metabólico, medido por meio de manchas de sangue seco coletadas em ambas as visitas e semanalmente durante o período de estudo de 28 dias, é outra medida de resultado primário juntamente com a aceitabilidade.
O endpoint secundário do estudo são as avaliações de crescimento. A altura e o peso serão registrados nas visitas de linha de base e final do estudo.
Se for considerado apropriado pelo investigador, os pacientes podem continuar a tomar o produto no final do período de avaliação como parte dos cuidados após a pesquisa. Esse fornecimento contínuo seria fornecido gratuitamente pelo patrocinador até que o produto esteja disponível por meio de uma receita regular, após o processo de registro na ACBS.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Merseyside
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Liverpool, Merseyside, Reino Unido, L7 8XP
- National Alkaptonuria Centre, Royal Liverpool University Hospital
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West Midlands
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Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnosticado com tirosinemia.
- Idade ≥ 3 anos.
- Na opinião do Investigador, pode cumprir o protocolo do estudo e tomar pelo menos um sachê do produto do estudo por dia.
- Consentimento informado, por escrito e dado voluntariamente pelo paciente ou pai/responsável.
- Consentimento por escrito dado voluntariamente (se apropriado).
Critério de exclusão:
- Indivíduos alérgicos a leite, peixe e soja (esses alérgenos são inerentes aos ingredientes do produto em estudo).
- Uso de suplementos adicionais de macro/micronutrientes durante o período do estudo, a menos que clinicamente indicado e prescrito pelo investigador (deve ser registrado no formulário de relato de caso do paciente CRF).
- Mulheres grávidas/amamentando no início do estudo ou planejando engravidar durante o período do estudo.
- Indivíduos que, na opinião do investigador, são incapazes de cumprir os requisitos do protocolo.
- Qualquer comorbidade que, na opinião do Investigador, impeça a participação no estudo.
- Pacientes que estão atualmente participando, planejam participar ou participaram de um estudo intervencionista de medicamento, alimento ou dispositivo médico dentro de 30 dias antes da consulta de triagem.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Cuidados de suporte
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Braço único
Todos os pacientes receberão esfera TYR, um alimento para fins médicos especiais, como parte de sua dieta restrita por 28 dias consecutivos.
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A esfera TYR é um substituto de proteína em pó para pacientes com tirosinemia.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Adesão à ingestão prescrita de esfera TYR
Prazo: Dias 1 a 28
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O paciente relatou dados sobre a ingestão real em comparação com a prescrita da esfera TYR
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Dias 1 a 28
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Registro do paciente de tolerância gastrointestinal, semana 1
Prazo: Dias 1 - 7
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O paciente relatou dados sobre quaisquer sintomas gastrointestinais experimentados
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Dias 1 - 7
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Registro do paciente de tolerância gastrointestinal, semana 4
Prazo: Dias 21 - 28
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O paciente relatou dados sobre quaisquer sintomas gastrointestinais experimentados
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Dias 21 - 28
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Avaliação do paciente quanto à palatabilidade da esfera TYR
Prazo: Dia 28
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O paciente relatou dados sobre sabor, textura, aparência, cheiro e facilidade de uso da esfera TYR ao final do período experimental.
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Dia 28
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Mudança no controle metabólico (tirosina) ao longo do período de estudo
Prazo: Um na visita inicial (dia 1), um por semana durante o período de avaliação (dias 1 a 28) e um na visita final do estudo (dia 28)
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Níveis de tirosina obtidos a partir de manchas de sangue secas
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Um na visita inicial (dia 1), um por semana durante o período de avaliação (dias 1 a 28) e um na visita final do estudo (dia 28)
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Mudança no controle metabólico (fenilalanina) ao longo do período de estudo
Prazo: Um na visita inicial (dia 1), um por semana durante o período de avaliação (dias 1 a 28) e um na visita final do estudo (dia 28)
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Níveis de fenilalanina obtidos a partir de manchas de sangue secas
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Um na visita inicial (dia 1), um por semana durante o período de avaliação (dias 1 a 28) e um na visita final do estudo (dia 28)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança de altura
Prazo: Visita inicial (dia 1) e visita final do estudo (dia 28)
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Mudança na altura ao longo do período de estudo
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Visita inicial (dia 1) e visita final do estudo (dia 28)
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Mudança de peso
Prazo: Visita inicial (dia 1) e visita final do estudo (dia 28)
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Mudança de peso ao longo do período de estudo
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Visita inicial (dia 1) e visita final do estudo (dia 28)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Anita MacDonald, Anita.MacDonald@NHS.Net
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MCT-TYRS-2019-03-04
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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