TYR Sphere 평가
TYR Sphere(특수 의료용 식품(FSMP))를 식이 관리의 일부로 사용할 때 티로시나혈증 환자의 순응도, 내성 및 대사 조절을 평가하기 위한 수용성 연구.
28일 동안 20명의 티로신혈증 환자가 일반적인 식이 관리의 일환으로 TYR 스피어를 복용합니다. 환자는 매일 권장 섭취량을 준수하는지, 1주차와 4주차에 매일 경험한 위장 증상(있는 경우), 시험 종료 시 제품의 기호성을 기록합니다. 대사 제어는 기준선 및 연구 종료 방문 동안 그리고 연구 자체의 28일 동안 매주 수집된 마른 혈반에 의해 평가될 것입니다.
평가판 데이터는 NHS를 통해 TYR 구체를 사용할 수 있도록 하는 응용 프로그램에서 사용됩니다.
연구 개요
상세 설명
TYR sphere는 티로신혈증 환자를 위한 글리코마크로펩티드(GMP) 기반 단백질 대체물입니다.
TYR 평가 영역 연구는 특수 의료용 식품(FSMP)에 대한 국가 규제 기관인 경계선 물질에 대한 영국 자문 위원회(ACBS)에서 요구하는 데이터를 생성하도록 설계되었습니다.
ACBS는 FSMP가 NHS에서 일상적으로 처방되기 전에 궁극적으로 설계된 환자의 임상 시험을 통해 수용 가능성을 먼저 평가해야 한다고 명시합니다. ACBS는 수용성을 제품 기호성에 대한 환자 평가, 권장 섭취량 준수에 대한 데이터 및 위장 내약성으로 구성하는 것으로 정의합니다. TYR 구는 3세 이상의 환자를 위해 설계되었습니다. 이것은 시험의 연령 관련 포함 기준을 알려줍니다.
휴대폰 애플리케이션 또는 종이 다이어리 양식을 사용하여 환자는 28일 연구일마다 권장량과 함께 TYR 구 섭취량을 기록합니다. 위장 관용은 1주 및 4주 동안 매일 기록될 것이며, TYR 구체의 기호성은 28일이 끝날 때 또는 환자가 시험을 조기에 중단하는 경우 TYR 구체를 중단하는 즉시 기록될 것입니다. 환자의 이전 단백질 대체물 및 일반적인 GI 증상에 대한 평가는 TYR 구체의 첫 번째 섭취 전인 첫날에 기록됩니다.
두 방문에서 그리고 28일 연구 기간 동안 매주 채취한 마른 혈반을 통해 측정한 대사 조절은 수용 가능성과 함께 또 다른 주요 결과 측정입니다.
시험의 2차 평가변수는 성장 평가입니다. 기준선 및 연구 종료 방문 시 신장과 체중이 기록됩니다.
조사자가 적절하다고 판단하는 경우 환자는 연구 후 치료의 일환으로 평가 기간이 끝날 때 제품을 계속 사용할 수 있습니다. 이 지속적인 공급은 제품이 ACBS에 등록 절차를 완료한 후 일반 처방을 통해 사용할 수 있을 때까지 스폰서에 의해 무료로 제공됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Merseyside
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Liverpool, Merseyside, 영국, L7 8XP
- National Alkaptonuria Centre, Royal Liverpool University Hospital
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West Midlands
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Birmingham, West Midlands, 영국, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 티로신혈증 진단을 받았습니다.
- 3년 이상 숙성.
- 연구자의 의견으로는 연구 프로토콜에 따를 수 있고 하루에 연구 제품의 적어도 한 봉지를 섭취할 수 있습니다.
- 환자 또는 부모/보호자의 자발적인 서면 동의.
- 기꺼이 제공한 서면 동의서(적절한 경우).
제외 기준:
- 우유, 생선 및 콩에 알레르기가 있는 개인(이러한 알레르기 항원은 연구 제품 성분에 내재되어 있음).
- 연구자가 임상적으로 표시하고 처방하지 않는 한, 연구 기간 동안 추가 다량/미량 영양소 보충제 사용(CRF 양식의 환자 사례 보고서에 기록해야 함).
- 연구 시작 시 임신/모유 수유 중이거나 연구 기간 동안 임신을 계획 중인 여성.
- 연구자의 의견으로는 프로토콜의 요구 사항을 준수할 수 없는 개인.
- 조사자의 의견에 따라 연구 참여를 방해하는 모든 동반이환.
- 스크리닝 방문 전 30일 이내에 중재적 연구 약물, 식품 또는 의료 기기 시험에 현재 참여 중이거나 참여할 계획이 있거나 참여했던 환자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 지지 요법
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 싱글 암
모든 환자는 연속 28일 동안 제한된 식단의 일부로 특수 의료용 식품인 TYR 스피어를 받게 됩니다.
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TYR 스피어는 티로신혈증 환자를 위한 분말 단백질 대체제입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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TYR 구의 규정 섭취량 준수
기간: 1~28일
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처방된 TYR 스피어 섭취량과 비교한 실제 데이터에 대한 환자 보고 데이터
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1~28일
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위장 관용의 환자 기록, 1주
기간: 1일 - 7일
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환자가 경험한 모든 위장관 증상에 대한 데이터 보고
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1일 - 7일
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위장 관용의 환자 기록, 4주
기간: 21일 - 28일
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환자가 경험한 모든 위장관 증상에 대한 데이터 보고
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21일 - 28일
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TYR 구체의 기호성에 대한 환자 평가
기간: 28일
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환자는 시험 기간이 끝날 때 TYR 구의 맛, 질감, 모양, 냄새 및 사용 용이성에 대한 데이터를 보고했습니다.
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28일
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연구 기간 동안 대사 조절(티로신)의 변화
기간: 평가 기간(1일 - 28일) 동안 주당 1회 기준선 방문(1일)에 1회 및 연구 종료 방문(28일)에서 1회
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마른 혈반에서 얻은 티로신 수치
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평가 기간(1일 - 28일) 동안 주당 1회 기준선 방문(1일)에 1회 및 연구 종료 방문(28일)에서 1회
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연구 기간 동안 대사 조절(페닐알라닌)의 변화
기간: 평가 기간(1일 - 28일) 동안 주당 1회 기준선 방문(1일)에 1회 및 연구 종료 방문(28일)에서 1회
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마른 혈반에서 얻은 페닐알라닌 수치
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평가 기간(1일 - 28일) 동안 주당 1회 기준선 방문(1일)에 1회 및 연구 종료 방문(28일)에서 1회
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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높이 변화
기간: 기준선 방문(1일) 및 연구 종료 방문(28일)
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연구 기간 동안의 키 변화
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기준선 방문(1일) 및 연구 종료 방문(28일)
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체중 변화
기간: 기준선 방문(1일) 및 연구 종료 방문(28일)
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연구 기간 동안의 체중 변화
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기준선 방문(1일) 및 연구 종료 방문(28일)
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Anita MacDonald, Anita.MacDonald@NHS.Net
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MCT-TYRS-2019-03-04
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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