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Valutazione della sfera TYR

15 febbraio 2024 aggiornato da: Vitaflo International, Ltd

Uno studio di accettabilità per valutare l'aderenza, la tolleranza e il controllo metabolico dei pazienti con tirosinemia, quando si utilizza TYR Sphere (un alimento a fini medici speciali (FSMP)) come parte della gestione dietetica.

Per 28 giorni, 20 pazienti con tirosinemia assumeranno la sfera TYR come parte della normale gestione dietetica della loro condizione. I pazienti registreranno la loro aderenza alle assunzioni raccomandate ogni giorno, i sintomi gastrointestinali (se presenti) sperimentati ogni giorno delle settimane uno e quattro e l'appetibilità del prodotto alla fine della prova. Il controllo metabolico sarà valutato mediante macchie di sangue essiccato raccolte durante le visite di riferimento e di fine studio e settimanalmente durante i 28 giorni dello studio stesso.

I dati di prova verranno utilizzati in un'applicazione per rendere disponibile la sfera TYR tramite il NHS.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La sfera TYR è un sostituto proteico a base di glicomacropeptide (GMP) per i pazienti con tirosinemia.

Lo studio di valutazione della sfera TYR è stato progettato per generare i dati richiesti dal Comitato consultivo sulle sostanze borderline (ACBS) del Regno Unito, l'ente regolatore nazionale per gli alimenti a fini medici speciali (FSMP).

L'ACBS specifica che prima che un FSMP possa essere prescritto di routine dal NHS, la sua accettabilità deve essere prima valutata da uno studio clinico nei pazienti per i quali è stato progettato. L'ACBS definisce l'accettabilità come comprendente le valutazioni del paziente sull'appetibilità del prodotto, i dati sulla loro aderenza alle assunzioni raccomandate e la loro tolleranza gastrointestinale nei suoi confronti. La sfera TYR è progettata per pazienti dai tre anni in su. Ciò ha informato i criteri di inclusione relativi all'età dello studio.

Utilizzando un'applicazione per telefono cellulare o un diario cartaceo, i pazienti registreranno l'assunzione della sfera TYR insieme alla quantità raccomandata in ciascuno dei 28 giorni di studio. La tolleranza gastrointestinale verrà registrata ogni giorno durante le settimane uno e quattro, mentre l'appetibilità della sfera TYR verrà registrata alla fine dei 28 giorni, o immediatamente dopo l'interruzione della sfera TYR se il paziente interrompe la sperimentazione in anticipo. Una valutazione del precedente sostituto proteico del paziente e dei normali sintomi gastrointestinali viene registrata il primo giorno, prima della prima assunzione della sfera TYR.

Il controllo metabolico, misurato tramite macchie di sangue essiccato prese in entrambe le visite e settimanalmente durante il periodo di studio di 28 giorni, è un'altra misura di esito primaria insieme all'accettabilità.

L'endpoint secondario dello studio è la valutazione della crescita. Altezza e peso verranno registrati durante le visite di riferimento e di fine studio.

Se ritenuto opportuno dallo sperimentatore, i pazienti possono continuare a prendere il prodotto al termine del periodo di valutazione come parte di Care After Research. Questa fornitura continua verrebbe data gratuitamente dallo sponsor fino a quando il prodotto non sarà disponibile tramite una regolare prescrizione, dopo aver completato il processo di registrazione presso l'ACBS.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

18

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Regno Unito, L7 8XP
        • National Alkaptonuria Centre, Royal Liverpool University Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Regno Unito, B4 6NH
        • Birmingham children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

3 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di tirosinemia.
  • Età ≥ 3 anni.
  • A giudizio dello Sperimentatore, può rispettare il protocollo dello studio e assumere almeno una bustina del prodotto in studio al giorno.
  • Consenso informato, scritto e dato volontariamente dal paziente o dal genitore/tutore.
  • Assenso scritto dato volontariamente (se appropriato).

Criteri di esclusione:

  • Individui allergici al latte, al pesce e alla soia (questi allergeni sono insiti negli ingredienti del prodotto in studio).
  • Uso di supplementi di macro/micronutrienti aggiuntivi durante il periodo di studio, a meno che non sia clinicamente indicato e prescritto dallo Sperimentatore (deve essere registrato nel modulo CRF della cartella clinica del paziente).
  • Donne in gravidanza/allattamento all'inizio dello studio o che stanno pianificando una gravidanza durante il periodo dello studio.
  • Individui che, a giudizio dell'investigatore, non sono in grado di rispettare i requisiti del protocollo.
  • Qualsiasi comorbilità che, a parere dello sperimentatore, precluderebbe la partecipazione allo studio.
  • Pazienti che stanno attualmente partecipando, pianificano di partecipare o hanno partecipato a una sperimentazione sperimentale su farmaci, alimenti o dispositivi medici nei 30 giorni precedenti la visita di screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Terapia di supporto
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio singolo
Tutti i pazienti riceveranno la sfera TYR, un alimento a fini medici speciali, come parte della loro dieta ristretta per 28 giorni consecutivi.
Integratore alimentare: Sfera TYR
La sfera TYR è un sostituto proteico in polvere per i pazienti con tirosinemia.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Rispetto dell'assunzione prescritta della sfera TYR
Lasso di tempo: Giorni da 1 a 28
Il paziente ha riportato i dati sull'assunzione effettiva rispetto a quella prescritta della sfera TYR
Giorni da 1 a 28
Cartella paziente di tolleranza gastrointestinale, settimana 1
Lasso di tempo: Giorni 1 - 7
Il paziente ha riportato dati su eventuali sintomi gastrointestinali riscontrati
Giorni 1 - 7
Cartella paziente di tolleranza gastrointestinale, settimana 4
Lasso di tempo: Giorni 21 - 28
Il paziente ha riportato dati su eventuali sintomi gastrointestinali riscontrati
Giorni 21 - 28
Valutazione del paziente dell'appetibilità della sfera TYR
Lasso di tempo: Giorno 28
Il paziente ha riportato dati su gusto, consistenza, aspetto, odore e facilità d'uso della sfera TYR alla fine del periodo di prova.
Giorno 28
Variazione del controllo metabolico (tirosina) durante il periodo di studio
Lasso di tempo: Uno alla visita basale (giorno 1), uno alla settimana durante il periodo di valutazione (giorni 1 - 28) e uno alla visita di fine studio (giorno 28)
Livelli di tirosina ottenuti da macchie di sangue essiccato
Uno alla visita basale (giorno 1), uno alla settimana durante il periodo di valutazione (giorni 1 - 28) e uno alla visita di fine studio (giorno 28)
Variazione del controllo metabolico (fenilalanina) durante il periodo di studio
Lasso di tempo: Uno alla visita di riferimento (giorno 1) uno alla settimana durante il periodo di valutazione (giorni 1 - 28) e uno alla visita di fine studio (giorno 28)
Livelli di fenilalanina ottenuti da macchie di sangue essiccato
Uno alla visita di riferimento (giorno 1) uno alla settimana durante il periodo di valutazione (giorni 1 - 28) e uno alla visita di fine studio (giorno 28)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambio di altezza
Lasso di tempo: Visita di base (giorno 1) e visita di fine studio (giorno 28)
Cambiamento di altezza durante il periodo di studio
Visita di base (giorno 1) e visita di fine studio (giorno 28)
Cambio di peso
Lasso di tempo: Visita di base (giorno 1) e visita di fine studio (giorno 28)
Variazione di peso durante il periodo di studio
Visita di base (giorno 1) e visita di fine studio (giorno 28)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Investigatori

  • Investigatore principale: Anita MacDonald, Anita.MacDonald@NHS.Net

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 ottobre 2019

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 dicembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 dicembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

12 dicembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MCT-TYRS-2019-03-04

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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