Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af TYR-sfæren

15. februar 2024 opdateret af: Vitaflo International, Ltd

En acceptabel undersøgelse til evaluering af overholdelse, tolerance og metabolisk kontrol af patienter med tyrosinæmi, når de bruger TYR-sfære (en fødevare til særlige medicinske formål (FSMP)) som en del af diætstyring.

I 28 dage vil 20 patienter med tyrosinæmi tage TYR-sfæren som en del af den sædvanlige diætbehandling af deres tilstand. Patienterne vil registrere deres overholdelse af anbefalede indtag hver dag, gastrointestinale symptomer (hvis nogen) oplevet hver dag i uge 1 og 4, og produktets velsmag ved afslutningen af ​​forsøget. Metabolisk kontrol vil blive evalueret ved hjælp af tørrede blodpletter indsamlet under baseline- og slutningen af ​​undersøgelsesbesøg og ugentligt i løbet af selve undersøgelsens 28 dage.

Forsøgsdata vil blive brugt i en applikation til at gøre TYR-sfæren tilgængelig via NHS.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

TYR-sfæren er en glycomacropeptid (GMP) baseret proteinerstatning til patienter med tyrosinæmi.

Evalueringen af ​​TYR-sfæreundersøgelsen er designet til at generere data, der kræves af Det Forenede Kongeriges Rådgivende Komité for Borderline Substances (ACBS), den nationale regulator for Foods for Special Medical Purposes (FSMP).

ACBS specificerer, at før en FSMP rutinemæssigt kan ordineres af NHS, skal dens accept først evalueres af et klinisk forsøg med patienter, som det i sidste ende er designet til. ACBS definerer accept som omfattende patientevalueringer af produktets velsmag, data om deres overholdelse af anbefalede indtag og deres gastrointestinale tolerance over for det. TYR sphere er designet til patienter fra tre år og opefter. Dette har informeret forsøgets aldersrelaterede inklusionskriterier.

Ved hjælp af en mobiltelefonapplikation eller papirdagbogsformular vil patienter registrere deres indtag af TYR-sfære sammen med den anbefalede mængde på hver af de 28 undersøgelsesdage. Gastrointestinal tolerance vil blive registreret hver dag i uge 1 og 4, mens velsmag af TYR-sfære vil blive registreret i slutningen af ​​de 28 dage, eller umiddelbart efter seponering af TYR-sfære, hvis patienten stopper forsøget tidligt. En evaluering af patientens tidligere proteinerstatning og sædvanlige GI-symptomer registreres på dag ét, før den første indtagelse af TYR-sfære.

Metabolisk kontrol, målt via tørrede blodpletter taget ved begge besøg og ugentligt i løbet af 28 dages undersøgelsesperiode, er et andet primært resultatmål ved siden af ​​acceptabilitet.

Forsøgets sekundære endepunkt er evalueringer af vækst. Højde og vægt vil blive registreret ved baseline- og slutningen af ​​studiebesøgene.

Hvis det anses for passende af investigator, kan patienter fortsætte med at tage produktet i slutningen af ​​evalueringsperioden som en del af Care After Research. Denne fortsatte levering vil blive givet gratis af sponsoren, indtil produktet er tilgængeligt via en almindelig recept, efter at have gennemført registreringsprocessen hos ACBS.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

18

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Det Forenede Kongerige, L7 8XP
        • National Alkaptonuria Centre, Royal Liverpool University Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnosticeret med tyrosinæmi.
  • Alder ≥ 3 år.
  • Kan efter investigators mening overholde undersøgelsesprotokollen og tage mindst én pose af undersøgelsesproduktet om dagen.
  • Frivilligt givet, skriftligt, informeret samtykke fra patient eller forælder/værge.
  • Givet skriftligt samtykke (hvis relevant).

Ekskluderingskriterier:

  • Personer, der er allergiske over for mælk, fisk og soja (disse allergener er iboende i undersøgelsesproduktets ingredienser).
  • Brug af yderligere makro-/mikronnæringsstoftilskud i løbet af undersøgelsesperioden, medmindre det er klinisk indiceret og ordineret af investigator (skal registreres i patientcaserapportformular CRF).
  • Kvinder, der er gravide/ammer ved studiestart eller planlægger at blive gravide i løbet af undersøgelsesperioden.
  • Personer, der efter efterforskerens opfattelse ikke er i stand til at overholde kravene i protokollen.
  • Enhver komorbiditet, som efter investigatorens mening ville udelukke deltagelse i undersøgelsen.
  • Patienter, der i øjeblikket deltager i, planlægger at deltage i eller har deltaget i et interventionelt forsøg med lægemiddel, fødevarer eller medicinsk udstyr inden for 30 dage før screeningsbesøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Støttende pleje
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Enkelt arm
Alle patienter vil modtage TYR-sfære, en fødevare til særlige medicinske formål, som en del af deres begrænsede diæt i 28 på hinanden følgende dage.
Kosttilskud: TYR kugle
TYR sphere er en pulveriseret proteinerstatning til patienter med tyrosinæmi.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overholdelse af foreskrevne indtag af TYR-sfære
Tidsramme: Dag 1 til 28
Patient rapporterede data om faktisk sammenlignet med ordineret indtag af TYR-sfære
Dag 1 til 28
Patientjournal over gastrointestinal tolerance, uge ​​1
Tidsramme: Dag 1-7
Patient rapporterede data om eventuelle oplevede gastrointestinale symptomer
Dag 1-7
Patientjournal over gastrointestinal tolerance, uge ​​4
Tidsramme: Dage 21-28
Patient rapporterede data om eventuelle oplevede gastrointestinale symptomer
Dage 21-28
Patientvurdering af velsmag af TYR-sfære
Tidsramme: Dag 28
Patient rapporterede data om smag, tekstur, udseende, lugt og brugervenlighed af TYR-sfæren ved afslutningen af ​​forsøgsperioden.
Dag 28
Ændring i metabolisk kontrol (tyrosin) i løbet af undersøgelsesperioden
Tidsramme: Ét ved baselinebesøg (dag 1) én om ugen i evalueringsperioden (dage 1 - 28) og én ved afslutningen af ​​studiebesøget (dag 28)
Tyrosinniveauer opnået fra tørrede blodpletter
Ét ved baselinebesøg (dag 1) én om ugen i evalueringsperioden (dage 1 - 28) og én ved afslutningen af ​​studiebesøget (dag 28)
Ændring i metabolisk kontrol (phenylalanin) i løbet af undersøgelsesperioden
Tidsramme: Ét ved baselinebesøg (dag 1) én om ugen i evalueringsperioden (dage 1 - 28) og én ved afslutningen af ​​studiebesøget (dag 28)
Phenylalaninniveauer opnået fra tørrede blodpletter
Ét ved baselinebesøg (dag 1) én om ugen i evalueringsperioden (dage 1 - 28) og én ved afslutningen af ​​studiebesøget (dag 28)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i højden
Tidsramme: Baseline-besøg (dag 1) og afslutning af studiebesøg (dag 28)
Ændring i højde over studieperioden
Baseline-besøg (dag 1) og afslutning af studiebesøg (dag 28)
Ændring i vægt
Tidsramme: Baseline-besøg (dag 1) og afslutning af studiebesøg (dag 28)
Ændring i vægt over studieperioden
Baseline-besøg (dag 1) og afslutning af studiebesøg (dag 28)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Anita MacDonald, Anita.MacDonald@NHS.Net

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2020

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. december 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. december 2019

Først opslået (Faktiske)

12. december 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MCT-TYRS-2019-03-04

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alkaptonuria

Kliniske forsøg med TYR kugle

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mali

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner