Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка сферы TYR

15 февраля 2024 г. обновлено: Vitaflo International, Ltd

Исследование приемлемости для оценки приверженности, переносимости и метаболического контроля у пациентов с тирозинемией при использовании TYR Sphere (пищевой продукт для специальных медицинских целей (FSMP)) в качестве части диетотерапии.

В течение 28 дней 20 пациентов с тирозинемией будут принимать сферу TYR в рамках обычного диетического лечения своего состояния. Пациенты будут ежедневно записывать свое соблюдение рекомендуемого потребления, желудочно-кишечные симптомы (если таковые имеются), испытываемые каждый день в течение первой и четвертой недель, и вкусовые качества продукта в конце исследования. Метаболический контроль будет оцениваться по высохшим пятнам крови, собранным во время визитов в начале исследования и в конце исследования, а также еженедельно в течение 28 дней самого исследования.

Пробные данные будут использоваться в приложении, чтобы сделать сферу TYR доступной через NHS.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Сфера TYR представляет собой белковый заменитель на основе гликомакропептида (GMP) для пациентов с тирозинемией.

Исследование сферы «Оценка TYR» было разработано для получения данных, необходимых Консультативному комитету Соединенного Королевства по пограничным веществам (ACBS), национальному регулятору пищевых продуктов для специальных медицинских целей (FSMP).

ACBS указывает, что прежде чем FSMP может быть назначена NHS в обычном порядке, его приемлемость должна быть сначала оценена в ходе клинического испытания у пациентов, для которых он в конечном итоге предназначен. ACBS определяет приемлемость как включающую оценки пациентами вкусовых качеств продукта, данные об их приверженности рекомендуемому потреблению и их желудочно-кишечной переносимости продукта. Сфера TYR предназначена для пациентов от трех лет и старше. Это повлияло на возрастные критерии включения в исследование.

Используя приложение для мобильного телефона или бумажный дневник, пациенты будут записывать потребление сферы TYR вместе с рекомендуемым количеством в каждый из 28 дней исследования. Желудочно-кишечная толерантность будет регистрироваться каждый день в течение первой и четвертой недель, тогда как вкусовые качества сферы TYR будут регистрироваться в конце 28 дней или сразу после прекращения приема сферы TYR, если пациент прекращает исследование досрочно. Оценка предыдущего заменителя белка пациента и обычные желудочно-кишечные симптомы регистрируются в первый день, до первого приема сферы TYR.

Метаболический контроль, измеряемый с помощью высушенных пятен крови, взятых при обоих посещениях и еженедельно в течение 28-дневного периода исследования, является еще одним первичным показателем результата наряду с приемлемостью.

Вторичной конечной точкой исследования является оценка роста. Рост и вес будут регистрироваться во время визитов на исходный уровень и в конце исследования.

Если исследователь сочтет это целесообразным, пациенты могут продолжать принимать продукт в конце Периода оценки в рамках Ухода после исследования. Этот постоянный запас будет предоставляться спонсором бесплатно до тех пор, пока продукт не будет доступен по обычному рецепту после завершения процесса регистрации в ACBS.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

18

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенное Королевство
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Соединенное Королевство, L7 8XP
        • National Alkaptonuria Centre, Royal Liverpool University Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Соединенное Королевство, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

3 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Диагностирована тирозинемия.
  • Возраст ≥ 3 лет.
  • По мнению исследователя, можно соблюдать протокол исследования и принимать не менее одного пакетика исследуемого продукта в день.
  • Добровольное письменное информированное согласие пациента или родителей/опекунов.
  • Добровольное письменное согласие (при необходимости).

Критерий исключения:

  • Лица с аллергией на молоко, рыбу и сою (эти аллергены заложены в ингредиентах исследуемого продукта).
  • Использование дополнительных добавок макро/микронутриентов в течение периода исследования, если это не указано клинически и не предписано исследователем (должно быть зарегистрировано в форме истории болезни пациента CRF).
  • Женщины, которые беременны/кормят грудью на момент начала исследования или планируют забеременеть в период исследования.
  • Лица, которые, по мнению следователя, не в состоянии выполнить требования протокола.
  • Любые сопутствующие заболевания, которые, по мнению исследователя, исключают участие в исследовании.
  • Пациенты, которые в настоящее время участвуют, планируют участвовать или участвовали в интервенционных исследованиях лекарств, продуктов питания или медицинских устройств в течение 30 дней до визита для скрининга.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Поддерживающая терапия
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Одинарная рука
Все пациенты получат сферу TYR, пищевой продукт для специальных медицинских целей, как часть их ограниченной диеты в течение 28 дней подряд.
Диетическая добавка: Сфера ТИР
Сфера TYR представляет собой белковый заменитель в виде порошка для пациентов с тирозинемией.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Соблюдение предписанного приема сферы TYR
Временное ограничение: Дни с 1 по 28
Пациент сообщил данные о фактическом по сравнению с предписанным потреблением сферы TYR.
Дни с 1 по 28
Запись пациента о желудочно-кишечной толерантности, неделя 1
Временное ограничение: Дни 1-7
Пациент сообщал данные о любых желудочно-кишечных симптомах, которые он испытал.
Дни 1-7
История болезни желудочно-кишечного тракта, неделя 4
Временное ограничение: Дни 21 - 28
Пациент сообщал данные о любых желудочно-кишечных симптомах, которые он испытал.
Дни 21 - 28
Оценка пациентом вкусовых качеств сферы TYR
Временное ограничение: День 28
Пациент сообщил данные о вкусе, текстуре, внешнем виде, запахе и простоте использования сферы TYR в конце испытательного периода.
День 28
Изменение метаболического контроля (тирозин) в течение периода исследования
Временное ограничение: Один во время исходного визита (день 1), один раз в неделю в течение периода оценки (дни 1–28) и один во время визита в конце исследования (день 28).
Уровни тирозина, полученные из высушенных пятен крови
Один во время исходного визита (день 1), один раз в неделю в течение периода оценки (дни 1–28) и один во время визита в конце исследования (день 28).
Изменение метаболического контроля (фенилаланин) в течение периода исследования
Временное ограничение: Один во время исходного визита (день 1), один раз в неделю в течение периода оценки (дни 1–28) и один во время визита в конце исследования (день 28).
Уровни фенилаланина, полученные из высушенных пятен крови
Один во время исходного визита (день 1), один раз в неделю в течение периода оценки (дни 1–28) и один во время визита в конце исследования (день 28).

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение высоты
Временное ограничение: Исходный визит (день 1) и визит в конце исследования (день 28)
Изменение роста за период исследования
Исходный визит (день 1) и визит в конце исследования (день 28)
Изменение веса
Временное ограничение: Исходный визит (день 1) и визит в конце исследования (день 28)
Изменение веса за период исследования
Исходный визит (день 1) и визит в конце исследования (день 28)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vitaflo International, Ltd

Следователи

  • Главный следователь: Anita MacDonald, Anita.MacDonald@NHS.Net

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 октября 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 августа 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 августа 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 декабря 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 декабря 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 декабря 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 февраля 2024 г.

Последняя проверка

1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MCT-TYRS-2019-03-04

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться