Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení TYR Sphere

15. února 2024 aktualizováno: Vitaflo International, Ltd

Studie přijatelnosti k vyhodnocení adherence, tolerance a metabolické kontroly pacientů s tyrosinémií při používání TYR Sphere (potravina pro speciální lékařské účely (FSMP)) jako součásti dietního řízení.

Po dobu 28 dnů bude 20 pacientů s tyrozinémií užívat sféru TYR jako součást obvyklé dietní léčby jejich stavu. Pacienti budou zaznamenávat své dodržování doporučeného příjmu každý den, gastrointestinální symptomy (pokud nějaké) pociťují každý den prvního a čtvrtého týdne a chutnost produktu na konci studie. Metabolická kontrola bude hodnocena zaschlými krevními skvrnami odebranými během návštěv na začátku a na konci studie a týdně během 28 dnů samotné studie.

Zkušební data budou použita v aplikaci ke zpřístupnění TYR koule prostřednictvím NHS.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

TYR sphere je proteinová náhrada na bázi glykomakropeptidu (GMP) pro pacienty s tyrozinémií.

Sférická studie Evaluation of TYR byla navržena tak, aby generovala údaje požadované Poradním výborem Spojeného království pro hraniční látky (ACBS), národním regulátorem pro potraviny pro zvláštní lékařské účely (FSMP).

ACBS upřesňuje, že předtím, než může NHS rutinně předepisovat FSMP, musí být jeho přijatelnost nejprve vyhodnocena klinickým hodnocením u pacientů, pro které je nakonec určen. ACBS definuje přijatelnost jako zahrnující hodnocení chutnosti produktu pacienty, údaje o jejich dodržování doporučeného příjmu a jejich gastrointestinální toleranci vůči němu. TYR sphere je určen pro pacienty ve věku od tří let. To informovalo o kritériích pro zařazení do studie související s věkem.

Pomocí aplikace v mobilním telefonu nebo papírového deníku budou pacienti zaznamenávat příjem TYR koule spolu s doporučeným množstvím v každém z 28 dnů studie. Gastrointestinální tolerance bude zaznamenávána každý den v průběhu prvního a čtvrtého týdne, zatímco chutnost koule TYR bude zaznamenána na konci 28 dnů nebo ihned po vysazení koule TYR, pokud pacient předčasně ukončí studii. První den, před prvním podáním TYR sphere, se zaznamená hodnocení pacientovy předchozí proteinové náhrady a obvyklé GI symptomy.

Metabolická kontrola, měřená pomocí suchých krevních skvrn odebraných při obou návštěvách a týdně během 28denního období studie, je dalším primárním výstupním měřítkem vedle přijatelnosti.

Sekundárním koncovým bodem studie je hodnocení růstu. Výška a hmotnost budou zaznamenány při vstupních návštěvách a návštěvách na konci studie.

Pokud to zkoušející považuje za vhodné, pacienti mohou pokračovat v užívání přípravku na konci období hodnocení jako součást péče po výzkumu. Tato pokračující dodávka by byla poskytována zdarma sponzorem, dokud nebude produkt dostupný na předpis, po dokončení registračního procesu u ACBS.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

18

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Spojené království, L7 8XP
        • National Alkaptonuria Centre, Royal Liverpool University Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Spojené království, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostikována tyrosinemie.
  • Věk ≥ 3 roky.
  • Podle názoru zkoušejícího může dodržovat protokol studie a užívat alespoň jeden sáček studijního produktu denně.
  • Ochotně daný, písemný, informovaný souhlas od pacienta nebo rodiče/opatrovníka.
  • Ochotně poskytnutý písemný souhlas (pokud je to vhodné).

Kritéria vyloučení:

  • Jedinci, kteří jsou alergičtí na mléko, ryby a sóju (tyto alergeny jsou vlastní složkám studovaného produktu).
  • Použití dalších makro/mikronutričních doplňků během období studie, pokud to není klinicky indikováno a předepsáno zkoušejícím (musí být zaznamenáno ve formuláři CRF pro případ pacienta).
  • Ženy, které jsou těhotné/kojící na začátku studie nebo plánují otěhotnět během období studie.
  • Osoby, které podle názoru zkoušejícího nejsou schopny splnit požadavky protokolu.
  • Jakákoli komorbidita, která by podle názoru zkoušejícího vylučovala účast ve studii.
  • Pacienti, kteří se v současné době účastní, plánují se zúčastnit nebo se účastnili intervenčního hodnocení léků, potravin nebo zdravotnických prostředků během 30 dnů před screeningovou návštěvou.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Podpůrná péče
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Jednoručka
Všichni pacienti dostanou TYR sphere, potravinu pro zvláštní lékařské účely, jako součást jejich omezené diety po dobu 28 po sobě jdoucích dnů.
Doplněk stravy: Koule TYR
TYR sphere je prášková proteinová náhrada pro pacienty s tyrozinémií.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dodržování předepsaného příjmu TYR sphere
Časové okno: Dny 1 až 28
Pacient udával údaje o skutečném porovnání s předepsaným příjmem sféry TYR
Dny 1 až 28
Záznam pacienta o gastrointestinální toleranci, týden 1
Časové okno: Dny 1-7
Pacient hlášené údaje o jakýchkoli zažívacích gastrointestinálních příznacích
Dny 1-7
Záznam pacienta o gastrointestinální toleranci, týden 4
Časové okno: Dny 21. - 28
Pacient hlášené údaje o jakýchkoli zažívacích gastrointestinálních příznacích
Dny 21. - 28
Hodnocení chutnosti sféry TYR pacientem
Časové okno: Den 28
Pacient na konci zkušebního období uvedl údaje o chuti, textuře, vzhledu, vůni a snadném použití TYR sphere.
Den 28
Změna metabolické kontroly (tyrosin) během období studie
Časové okno: Jedna při základní návštěvě (1. den), jedna týdně během hodnotícího období (1. až 28. den) a jedna při návštěvě na konci studie (28. den)
Hladiny tyrosinu získané ze sušených krevních skvrn
Jedna při základní návštěvě (1. den), jedna týdně během hodnotícího období (1. až 28. den) a jedna při návštěvě na konci studie (28. den)
Změna metabolické kontroly (fenylalanin) během období studie
Časové okno: Jedna při základní návštěvě (1. den), jedna týdně během hodnotícího období (1. až 28. den) a jedna při návštěvě na konci studie (28. den)
Hladiny fenylalaninu získané ze sušených krevních skvrn
Jedna při základní návštěvě (1. den), jedna týdně během hodnotícího období (1. až 28. den) a jedna při návštěvě na konci studie (28. den)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna výšky
Časové okno: Základní návštěva (1. den) a návštěva na konci studie (28. den)
Změna výšky během studijního období
Základní návštěva (1. den) a návštěva na konci studie (28. den)
Změna hmotnosti
Časové okno: Základní návštěva (1. den) a návštěva na konci studie (28. den)
Změna hmotnosti během období studie
Základní návštěva (1. den) a návštěva na konci studie (28. den)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vitaflo International, Ltd

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Anita MacDonald, Anita.MacDonald@NHS.Net

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. října 2019

Primární dokončení (Aktuální)

1. srpna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

1. srpna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. prosince 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. prosince 2019

První zveřejněno (Aktuální)

12. prosince 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MCT-TYRS-2019-03-04

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Koule TYR

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Pakistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit